Estudio de seguridad y eficacia del fármaco de terapia génica para la enfermedad de Parkinson (BBM-P002)
12 de enero de 2026 actualizado por: Xiangya Hospital of Central South University
Un ensayo de un solo brazo, de etiqueta abierta y de un solo centro, que evalúa la seguridad y la eficacia de BBM-P002 para la enfermedad de Parkinson avanzada primaria
Estudio de seguridad y eficacia de BBM-P002 en sujetos con enfermedad de Parkinson avanzada primaria
Descripción general del estudio
Descripción detallada
La enfermedad de Parkinson es un trastorno neurodegenerativo que implica la pérdida de neuronas dopaminérgicas en la sustancia negra.
Este estudio es un estudio clínico de tratamiento abierto, de un solo brazo y de un solo centro para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de una terapia génica basada en virus adenoasociados (AAV), denominada BBM-P002, que se inyectará en el cerebro a través de un procedimiento neuroquirúrgico.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
10
Fase
- Fase temprana 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Shanghai, Porcelana
- Ruijin Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
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Hunan
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Changsha, Hunan, Porcelana, 410008
- Xiangya Hospital of Central South University
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnosticada con enfermedad de Parkinson idiopática.
- Hombres y mujeres, de 40 a 70 años de edad (inclusive).
- Duración de la enfermedad desde el diagnóstico de ≥5 años. Capacidad de respuesta a la dopamina.
- Buen cumplimiento y seguimiento regular. Completar el diario del paciente con enfermedad de Parkinson con precisión durante el seguimiento, y los familiares, tutores o cuidadores pueden ayudar a los sujetos a completar el diario del paciente.
Criterio de exclusión:
- Parkinsonismo atípico o secundario.
- Antecedentes de coagulopatía, sangrado anormal o antecedentes familiares de hemopatía. Otro riesgo de sangrado que aumenta el riesgo de cirugía determinado por el investigador.
- Cualquier tipo de terapia génica previa.
- Anomalías en el electrocardiograma (ECG) clínicamente significativas.
- Enfermedad concomitante que incluye enfermedades cardiovasculares y cerebrovasculares inestables dentro de los 3 meses, hipertensión no controlada, hipotensión postural grave, diabetes mal controlada, antecedentes de malignidad.
- Aguda o crónica: hepatitis B (VHB); La infección por hepatitis C (HCV) debe haber completado el tratamiento antiviral curativo con una carga viral de HBV/HCV por debajo del límite de cuantificación o ser negativa debido a un tratamiento previo o resolución natural para ser elegible para la inscripción. Deben excluirse los sujetos con virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) o suero sifilítico positivo.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Brazo de BBM-P002
de un solo brazo
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Genético: inyección intracraneal de dosis única de BBM-P002 Administración neuroquirúrgica de BBM-P002 al cerebro
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Incidencia de eventos adversos y eventos adversos graves
Periodo de tiempo: Del día 1 a la semana 52
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Seguridad y tolerabilidad de BBM-P002 evaluadas por eventos adversos y eventos adversos graves
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Del día 1 a la semana 52
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Eficacia de BBM-P002
Periodo de tiempo: Cambio desde la línea base a la semana 4 y a la semana 52
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Cambios en los niveles de actividad del producto de expresión génica evaluados mediante PET cerebral con ¹⁸F-FDOPA
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Cambio desde la línea base a la semana 4 y a la semana 52
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Eficacia de BBM-P002
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio hasta la semana 52
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Cambios en la dosis diaria oral de Levodopa (L-DOPA) o en la Dosis Equivalente de Levodopa (LEDD);
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Cambio desde el inicio hasta la semana 52
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Eficacia de BBM-P002
Periodo de tiempo: Cambio desde la línea de base a la semana 52
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Cambios en la escala MDS-Unified Parkinson's Disease Rating Scale-Part III (UPDRS III) motora/no motora. La puntuación UPDRS III evalúa los síntomas motores de la enfermedad de Parkinson.
La puntuación total oscila entre 0 y 132 puntos, y cada uno de los 33 puntos de puntuación se califica en una escala de 5 puntos de 0 a 4. Una puntuación de 0 indica normalidad, sin anomalías.
Una puntuación de 1 indica leve, donde los síntomas están presentes pero generalmente no afectan la función.
Una puntuación de 2 indica leve, donde los síntomas son leves y tienen un impacto menor en la función.
Una puntuación de 3 indica moderado, donde los síntomas son moderados y tienen un impacto significativo en la función.
Una puntuación de 4 indica grave, donde los síntomas son graves y provocan la pérdida de función.
Cuanto más alta sea la puntuación, más graves serán los síntomas motores.
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Cambio desde la línea de base a la semana 52
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Eficacia de BBM-P002
Periodo de tiempo: Cambio desde la línea de base hasta la semana 52
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Las alteraciones del sueño se caracterizaron mediante la Escala de Sueño para la Enfermedad de Parkinson-2 (PDSS-2). La escala PDSS-2 es una escala de autoevaluación ampliamente utilizada internacionalmente y diseñada específicamente para pacientes con enfermedad de Parkinson.
Se utiliza para evaluar sistemáticamente la frecuencia de aparición y la gravedad de diversos trastornos del sueño en los pacientes. Hay un total de 15 ítems, cada uno con un rango de puntuación de 0 a 4 puntos, y se adopta un método de puntuación de 5 niveles: 0 puntos: muy leve/nunca (los síntomas nunca ocurren o son muy leves y no causan alteraciones) · 1 punto: Leve (los síntomas ocurren ocasionalmente y causan una ligera alteración) · 2 puntos: Moderado (los síntomas ocurren con frecuencia, malestar moderado) · 3 puntos: Grave (los síntomas ocurren con frecuencia, malestar severo) · 4 puntos: muy grave/siempre (los síntomas ocurren todo el tiempo o son extremadamente graves). El rango de puntuación es de 0 a 60 puntos. Cuanto mayor sea la puntuación, más grave será el trastorno del sueño. |
Cambio desde la línea de base hasta la semana 52
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Investigadores
- Investigador principal: Lu Shen, M.D, Ph.D, Xiangya Hospital of Central South University
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
14 de abril de 2023
Finalización primaria (Actual)
30 de octubre de 2025
Finalización del estudio (Actual)
30 de octubre de 2025
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
1 de marzo de 2023
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
9 de abril de 2023
Publicado por primera vez (Actual)
21 de abril de 2023
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
15 de enero de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
12 de enero de 2026
Última verificación
1 de enero de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- BBM003- IIT1003
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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