Sikkerhets- og effektstudie av genterapi medikament for Parkinsons sykdom (BBM-P002)
12. januar 2026 oppdatert av: Xiangya Hospital of Central South University
En enkeltarms, åpen etikett, enkeltsenterforsøk, som evaluerer sikkerheten og effekten av BBM-P002 for primær avansert Parkinsons sykdom
Sikkerhets- og effektstudie av BBM-P002 hos personer med primær avansert Parkinsons sykdom
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
Parkinsons sykdom er en nevrodegenerativ lidelse som involverer tap av dopaminerge nevroner i substantia nigra.
Denne studien er en enkelt-senter, enkeltarm, åpen behandlingsstudie for å evaluere sikkerheten, toleransen og effekten av en adeno-assosiert virus (AAV)-basert genterapi, kalt BBM-P002, vil bli injisert i hjernen via en nevrokirurgisk prosedyre.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
10
Fase
- Tidlig fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Shanghai, Kina
- Ruijin Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
-
-
Hunan
-
Changsha, Hunan, Kina, 410008
- Xiangya Hospital of Central South University
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Diagnostisert med idiopatisk Parkinsons sykdom.
- Menn og kvinner, 40 til 70 år (inkludert).
- Sykdomsvarighet fra diagnose på ≥5 år. Respons på dopamin.
- God etterlevelse og regelmessig oppfølging. Fullføring av pasientdagbok med Parkinsons sykdom nøyaktig under oppfølging, og familiemedlemmer, foresatte eller omsorgspersoner kan hjelpe forsøkspersonene med å fylle ut pasientdagboken.
Ekskluderingskriterier:
- Atypisk eller sekundær parkinsonisme.
- Familiehistorie med koagulopati, unormal blødning eller hemopati. Annen blødningsrisiko som øker risikoen for operasjon bestemt av etterforsker.
- Enhver form for tidligere genterapi.
- Klinisk signifikante elektrokardiogram (EKG) abnormiteter.
- Samtidig sykdom inkludert ustabile kardiovaskulære og cerebrovaskulære sykdommer innen 3 måneder, ukontrollert hypertensjon, alvorlig postural hypotensjon, dårlig kontrollert diabetes, malignitetshistorie.
- Akutt eller kronisk: hepatitt B (HBV); hepatitt C (HCV)-infeksjon må ha fullført kurativ antiviral behandling med HBV/HCV-virusmengde under kvantifiseringsgrensen eller være negativ på grunn av tidligere behandling eller naturlig oppløsning for å være kvalifisert for registrering. Personer med humant immunsviktvirus (HIV) eller syfilitisk serumpositivt bør utelukkes.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Arm av BBM-P002
enarm
|
Genetisk: enkeltdose intrakraniell injeksjon av BBM-P002 Nevrokirurgisk levering av BBM-P002 til hjernen
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forekomst av uønskede hendelser og alvorlige uønskede hendelser
Tidsramme: Dag 1 til og med uke 52
|
Sikkerhet og tolerabilitet av BBM-P002 vurdert av uønskede hendelser og alvorlige uønskede hendelser
|
Dag 1 til og med uke 52
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Effekt av BBM-P002
Tidsramme: Endring fra baseline til uke 4, uke 52
|
Endringer i genuttrykksproduktaktivitetsnivåer vurdert ved hjernes ¹⁸F-FDOPA PET
|
Endring fra baseline til uke 4, uke 52
|
|
Effekt av BBM-P002
Tidsramme: Endring fra baseline til uke 52
|
Endringer i daglig oral Levodopa (L-DOPA)-dose eller Levodopa-ekvivalent dose (LEDD);
|
Endring fra baseline til uke 52
|
|
Effekt av BBM-P002
Tidsramme: Endring fra utgangspunkt til uke 52
|
Endringer i motor/ikke-motor MDS-Unified Parkinson's Disease Rating Scale-Del III (UPDRS III) UPDRS III-scoren vurderer motorsymptomer ved Parkinsons sykdom.
Totalpoengsummen varierer fra 0 til 132 poeng, hvor hvert av de 33 vurderingspunktene vurderes på en 5-punkts skala fra 0 til 4. En poengsum på 0 indikerer normal, uten unormaliteter.
En poengsum på 1 indikerer mild, hvor symptomene er tilstede men vanligvis ikke påvirker funksjonen.
En poengsum på 2 indikerer mild, hvor symptomene er milde og har en mindre påvirkning på funksjonen.
En poengsum på 3 indikerer moderat, hvor symptomene er moderate og har en betydelig påvirkning på funksjonen.
En poengsum på 4 indikerer alvorlig, hvor symptomene er alvorlige og fører til tap av funksjon.
Jo høyere poengsum, jo mer alvorlige er motorsymptomene.
|
Endring fra utgangspunkt til uke 52
|
|
Effekt av BBM-P002
Tidsramme: Endring fra baseline til uke 52
|
Søvnforstyrrelser ble karakterisert ved bruk av Parkinson's Disease Sleep Scale-2 (PDSS-2). PDSS-skalaen er en selvrapporteringsskala som er mye brukt internasjonalt og spesielt utformet for pasienter med Parkinsons sykdom. Den brukes til å systematisk vurdere forekomstfrekvensen og alvorlighetsgraden av ulike søvnforstyrrelser hos pasienter. Det er totalt 15 punkter, hvert med en poengsum fra 0 til 4, og en 5-trinns poenggivingsmetode brukes: 0 poeng: svært mild/aldri (symptomene forekommer aldri eller er svært milde og forårsaker ikke forstyrrelser) 1 poeng: Mild (symptomene forekommer av og til og forårsaker lett forstyrrelse) · 2 poeng: Moderat (symptomene forekommer ofte, moderat ubehag) · 3 poeng: Alvorlig (symptomene forekommer ofte, alvorlig ubehag) · 4 poeng: svært alvorlig/alltid (symptomene forekommer hele tiden eller er ekstremt alvorlige). Poengsummen varierer fra 0 til 60 poeng. Jo høyere poengsum, jo mer alvorlig er søvnforstyrrelsen.
|
Endring fra baseline til uke 52
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Lu Shen, M.D, Ph.D, Xiangya Hospital of Central South University
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
14. april 2023
Primær fullføring (Faktiske)
30. oktober 2025
Studiet fullført (Faktiske)
30. oktober 2025
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
1. mars 2023
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
9. april 2023
Først lagt ut (Faktiske)
21. april 2023
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
15. januar 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
12. januar 2026
Sist bekreftet
1. januar 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- BBM003- IIT1003
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .