Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Onderzoek naar veiligheid en werkzaamheid van gentherapiemedicijn voor de ziekte van Parkinson (BBM-P002)

12 januari 2026 bijgewerkt door: Xiangya Hospital of Central South University

Een single-arm, open-label, single-center trial, ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van BBM-P002 voor primaire gevorderde ziekte van Parkinson

Veiligheids- en werkzaamheidsstudie van BBM-P002 bij proefpersonen met de primaire gevorderde ziekte van Parkinson

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De ziekte van Parkinson is een neurodegeneratieve aandoening waarbij dopaminerge neuronen in de substantia nigra verloren gaan. Deze studie is een single-center, single-arm, open-label, klinische behandelingsstudie om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid te evalueren van een op adeno-geassocieerde virus (AAV) gebaseerde gentherapie, genaamd BBM-P002, die zal worden geïnjecteerd in de hersenen via een neurochirurgische ingreep.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

10

Fase

  • Vroege fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • China
      • Shanghai, China
        • Ruijin Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, China, 410008
        • Xiangya Hospital of Central South University

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Gediagnosticeerd met de idiopathische ziekte van Parkinson.
  2. Mannen en vrouwen, 40 tot 70 jaar (inclusief).
  3. Ziekteduur vanaf diagnose van ≥5 jaar. Reactiviteit op dopamine.
  4. Goede naleving en regelmatige opvolging. Nauwkeurig invullen van het patiëntendagboek van de ziekte van Parkinson tijdens de follow-up, en familieleden, voogden of verzorgers kunnen proefpersonen helpen bij het invullen van het patiëntendagboek.

Uitsluitingscriteria:

  1. Atypisch of secundair parkinsonisme.
  2. Voorgeschiedenis van coagulopathie, abnormale bloedingen of familiegeschiedenis van hemopathie. Ander bloedingsrisico dat het risico op een operatie verhoogt, bepaald door de onderzoeker.
  3. Elk type eerdere gentherapie.
  4. Klinisch significante afwijkingen op het elektrocardiogram (ECG).
  5. Gelijktijdige ziekte waaronder onstabiele cardiovasculaire en cerebrovasculaire aandoeningen binnen 3 maanden, ongecontroleerde hypertensie, ernstige posturale hypotensie, slecht gecontroleerde diabetes, voorgeschiedenis van maligniteit.
  6. Acuut of chronisch: hepatitis B (HBV); hepatitis C (HCV)-infectie moet curatieve antivirale behandeling hebben voltooid met een HBV/HCV-virale belasting onder de kwantificeringsgrens of negatief zijn als gevolg van eerdere behandeling of natuurlijke resolutie om in aanmerking te komen voor inschrijving. Proefpersonen met humaan immunodeficiëntievirus (hiv) of syfilitisch serum positief moeten worden uitgesloten.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Arm van BBM-P002
eenarmig
Geneesmiddel: BBM-P002
Genetisch: enkelvoudige dosis intracraniale injectie van BBM-P002 Neurochirurgische toediening van BBM-P002 aan de hersenen
Andere namen:
  • BBM003

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidentie van bijwerkingen en ernstige bijwerkingen
Tijdsspanne: Dag 1 t/m week 52
Veiligheid en verdraagbaarheid van BBM-P002 beoordeeld door ongewenste voorvallen en ernstige ongewenste voorvallen
Dag 1 t/m week 52

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Effectiviteit van BBM-P002
Tijdsspanne: Verandering van baseline tot week 4, week 52
Veranderingen in genexpressieproductactiviteitsniveaus beoordeeld door hersen-¹⁸F-FDOPA PET
Verandering van baseline tot week 4, week 52
Effectiviteit van BBM-P002
Tijdsspanne: Verandering vanaf Baseline tot Week 52
Veranderingen in de dagelijkse orale Levodopa (L-DOPA) dosering of de Levodopa-equivalente dosis (LEDD);
Verandering vanaf Baseline tot Week 52
Effectiviteit van BBM-P002
Tijdsspanne: Verandering ten opzichte van baseline tot week 52
Veranderingen in motorische/niet-motorische MDS-Unified Parkinson's Disease Rating Scale-Deel III (UPDRS III) De UPDRS III-score beoordeelt motorische symptomen van de ziekte van Parkinson. De totaalscore varieert van 0 tot 132 punten, waarbij elk van de 33 beoordelingspunten wordt beoordeeld op een 5-puntsschaal van 0 tot 4. Een score van 0 geeft normaal aan, zonder afwijkingen. Een score van 1 geeft mild aan, waarbij symptomen aanwezig zijn maar meestal geen invloed hebben op de functie. Een score van 2 geeft mild aan, waarbij symptomen mild zijn en een kleine invloed hebben op de functie. Een score van 3 geeft matig aan, waarbij symptomen matig zijn en een aanzienlijke invloed hebben op de functie. Een score van 4 geeft ernstig aan, waarbij symptomen ernstig zijn en leiden tot functieverlies. Hoe hoger de score, hoe ernstiger de motorische symptomen.
Verandering ten opzichte van baseline tot week 52
Effectiviteit van BBM-P002
Tijdsspanne: Verandering van baseline tot week 52
Slaapstoornissen werden gekarakteriseerd met behulp van de Parkinson's Disease Sleep Scale-2 (PDSS-2). De PASS-schaal is een zelfbeoordelingsschaal die internationaal veel wordt gebruikt en speciaal is ontworpen voor patiënten met de ziekte van Parkinson. Deze wordt gebruikt om systematisch de frequentie van optreden en de ernst van verschillende slaapstoornissen bij patiënten te beoordelen. Er zijn in totaal 15 items, elk met een scorebereik van 0 tot 4 punten, en er wordt een 5-niveau scoringsmethode toegepast: 0 punten: zeer mild/nooit (symptomen komen nooit voor of zijn zeer mild en veroorzaken geen verstoring) 1 punt: Mild (symptomen komen af en toe voor en veroorzaken lichte verstoring) · 2 punten: Matig (symptomen komen vaak voor, matige hinder) · 3 punten: Ernstig (symptomen komen vaak voor, ernstige hinder) · 4 punten: zeer ernstig/altijd (symptomen komen voortdurend voor of zijn extreem ernstig). Het scorebereik loopt van 0 tot 60 punten. Hoe hoger de score, hoe ernstiger de slaapstoornis.
Verandering van baseline tot week 52

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Xiangya Hospital of Central South University

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Lu Shen, M.D, Ph.D, Xiangya Hospital of Central South University

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

14 april 2023

Primaire voltooiing (Werkelijk)

30 oktober 2025

Studie voltooiing (Werkelijk)

30 oktober 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

1 maart 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

9 april 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

21 april 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

15 januari 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

12 januari 2026

Laatst geverifieerd

1 januari 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • BBM003- IIT1003

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren