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Studio sulla sicurezza e l'efficacia del farmaco per la terapia genica del morbo di Parkinson (BBM-P002)

9 aprile 2023 aggiornato da: Xiangya Hospital of Central South University

Uno studio a braccio singolo, in aperto, a centro singolo, che valuta la sicurezza e l'efficacia di BBM-P002 per il morbo di Parkinson primario avanzato

Studio di sicurezza ed efficacia di BBM-P002 in soggetti con malattia di Parkinson primariamente avanzata

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La malattia di Parkinson è una malattia neurodegenerativa che comporta la perdita di neuroni dopaminergici nella substantia nigra. Questo studio è uno studio clinico di trattamento a centro singolo, a braccio singolo, in aperto, per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di una terapia genica basata su virus adeno-associato (AAV), denominata BBM-P002, sarà iniettata in cervello attraverso una procedura neurochirurgica.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

6

Fase

  • Prima fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: Lu Shen, M.D, Ph.D
  • Numero di telefono: 86-731-84327216
  • Email: shenlu@csu.edu.cn

Luoghi di studio

  • Cina
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Cina, 410008
        • Xiangya Hospital of Central South University
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Diagnosi di morbo di Parkinson idiopatico.
  2. Maschi e femmine, dai 40 ai 70 anni (inclusi).
  3. Durata della malattia dalla diagnosi ≥5 anni. Reattività alla dopamina.
  4. Buona compliance e follow-up regolare. Completamento accurato del diario del paziente affetto da malattia di Parkinson durante il follow-up e membri della famiglia, tutori o caregiver possono aiutare i soggetti a compilare il diario del paziente.

Criteri di esclusione:

  1. Parkinsonismo atipico o secondario.
  2. Storia di coagulopatia, sanguinamento anomalo o storia familiare di emopatia. Altro rischio di sanguinamento che aumenta il rischio di intervento chirurgico determinato dallo sperimentatore.
  3. Qualsiasi tipo di precedente terapia genica.
  4. Anomalie dell'elettrocardiogramma (ECG) clinicamente significative.
  5. Malattie concomitanti incluse malattie cardiovascolari e cerebrovascolari instabili entro 3 mesi, ipertensione incontrollata, grave ipotensione posturale, diabete scarsamente controllato, anamnesi di malignità.
  6. Acuta o cronica: epatite B (HBV); l'infezione da epatite C (HCV) deve aver completato il trattamento antivirale curativo con carica virale HBV / HCV al di sotto del limite di quantificazione o essere negativo a causa di un trattamento precedente o risoluzione naturale per essere idoneo all'arruolamento. I soggetti con virus dell'immunodeficienza umana (HIV) o positivi al siero sifilitico devono essere esclusi.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Braccio di BBM-P002
a braccio singolo
Droga: BBM-P002
Genetica: iniezione intracranica a dose singola di BBM-P002 Invio neurochirurgico di BBM-P002 al cervello
Altri nomi:
  • BBM003

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi ed eventi avversi gravi
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla settimana 52
Sicurezza e tollerabilità di BBM-P002 valutate da eventi avversi e eventi avversi gravi
Dal giorno 1 alla settimana 52
Valutazione RM post-trattamento
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla settimana 52
Incidenza di tossicità parentetica nella regione di infusione o altrove in tutto il cervello alla risonanza magnetica
Dal giorno 1 alla settimana 52

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Efficacia di BBM-P002
Lasso di tempo: Modifica dal basale alla settimana 52
Revisione sponsorizzata dalla Movement Disorder Society della Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS)
Modifica dal basale alla settimana 52

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Xiangya Hospital of Central South University

Investigatori

  • Investigatore principale: Lu Shen, M.D, Ph.D, Xiangya Hospital of Central South University

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Anticipato)

28 aprile 2023

Completamento primario (Anticipato)

30 maggio 2025

Completamento dello studio (Anticipato)

30 dicembre 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

1 marzo 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

9 aprile 2023

Primo Inserito (Effettivo)

21 aprile 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

21 aprile 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

9 aprile 2023

Ultimo verificato

1 febbraio 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • BBM003- IIT1003

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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