Studio sulla sicurezza e l'efficacia del farmaco per la terapia genica del morbo di Parkinson (BBM-P002)
12 gennaio 2026 aggiornato da: Xiangya Hospital of Central South University
Uno studio a braccio singolo, in aperto, a centro singolo, che valuta la sicurezza e l'efficacia di BBM-P002 per il morbo di Parkinson primario avanzato
Studio di sicurezza ed efficacia di BBM-P002 in soggetti con malattia di Parkinson primariamente avanzata
Panoramica dello studio
Descrizione dettagliata
La malattia di Parkinson è una malattia neurodegenerativa che comporta la perdita di neuroni dopaminergici nella substantia nigra.
Questo studio è uno studio clinico di trattamento a centro singolo, a braccio singolo, in aperto, per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di una terapia genica basata su virus adeno-associato (AAV), denominata BBM-P002, sarà iniettata in cervello attraverso una procedura neurochirurgica.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
10
Fase
- Prima fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Shanghai, Cina
- Ruijin Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
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Hunan
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Changsha, Hunan, Cina, 410008
- Xiangya Hospital of Central South University
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Diagnosi di morbo di Parkinson idiopatico.
- Maschi e femmine, dai 40 ai 70 anni (inclusi).
- Durata della malattia dalla diagnosi ≥5 anni. Reattività alla dopamina.
- Buona compliance e follow-up regolare. Completamento accurato del diario del paziente affetto da malattia di Parkinson durante il follow-up e membri della famiglia, tutori o caregiver possono aiutare i soggetti a compilare il diario del paziente.
Criteri di esclusione:
- Parkinsonismo atipico o secondario.
- Storia di coagulopatia, sanguinamento anomalo o storia familiare di emopatia. Altro rischio di sanguinamento che aumenta il rischio di intervento chirurgico determinato dallo sperimentatore.
- Qualsiasi tipo di precedente terapia genica.
- Anomalie dell'elettrocardiogramma (ECG) clinicamente significative.
- Malattie concomitanti incluse malattie cardiovascolari e cerebrovascolari instabili entro 3 mesi, ipertensione incontrollata, grave ipotensione posturale, diabete scarsamente controllato, anamnesi di malignità.
- Acuta o cronica: epatite B (HBV); l'infezione da epatite C (HCV) deve aver completato il trattamento antivirale curativo con carica virale HBV / HCV al di sotto del limite di quantificazione o essere negativo a causa di un trattamento precedente o risoluzione naturale per essere idoneo all'arruolamento. I soggetti con virus dell'immunodeficienza umana (HIV) o positivi al siero sifilitico devono essere esclusi.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Braccio di BBM-P002
a braccio singolo
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Genetica: iniezione intracranica a dose singola di BBM-P002 Invio neurochirurgico di BBM-P002 al cervello
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Incidenza di eventi avversi ed eventi avversi gravi
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla settimana 52
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Sicurezza e tollerabilità di BBM-P002 valutate da eventi avversi e eventi avversi gravi
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Dal giorno 1 alla settimana 52
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Efficacia di BBM-P002
Lasso di tempo: Variazione rispetto al basale alla settimana 4, settimana 52
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Cambiamenti nei livelli di attività del prodotto dell'espressione genica valutati mediante PET cerebrale con ¹⁸F-FDOPA
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Variazione rispetto al basale alla settimana 4, settimana 52
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Efficacia di BBM-P002
Lasso di tempo: Variazione dalla baseline alla settimana 52
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Variazioni della dose giornaliera orale di Levodopa (L-DOPA) o della dose equivalente di Levodopa (LEDD);
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Variazione dalla baseline alla settimana 52
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Efficacia di BBM-P002
Lasso di tempo: Variazione dal Basale alla Settimana 52
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Variazioni nella scala MDS-Unified Parkinson's Disease Rating Scale-Part III (UPDRS III) motorie/non motorie La valutazione UPDRS III valuta i sintomi motori del morbo di Parkinson.
Il punteggio totale varia da 0 a 132 punti, con ciascuno dei 33 punti di valutazione classificato su una scala a 5 punti da 0 a 4. Un punteggio di 0 indica normalità, senza anomalie.
Un punteggio di 1 indica sintomi lievi, dove i sintomi sono presenti ma solitamente non influenzano la funzionalità.
Un punteggio di 2 indica sintomi lievi, dove i sintomi sono moderatamente lievi e hanno un impatto minore sulla funzionalità.
Un punteggio di 3 indica sintomi moderati, dove i sintomi sono moderati e hanno un impatto significativo sulla funzionalità.
Un punteggio di 4 indica sintomi gravi, dove i sintomi sono severi e portano alla perdita di funzionalità.
Più alto è il punteggio, più gravi sono i sintomi motori.
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Variazione dal Basale alla Settimana 52
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Efficacia di BBM-P002
Lasso di tempo: Variazione dal basale alla settimana 52
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I disturbi del sonno sono stati caratterizzati utilizzando la Parkinson's Disease Sleep Scale-2 (PDSS-2). La scala PDSS-2 è una scala di autovalutazione ampiamente utilizzata a livello internazionale e specificamente progettata per i pazienti con malattia di Parkinson.
Viene utilizzata per valutare sistematicamente la frequenza di occorrenza e la gravità di vari disturbi del sonno nei pazienti.
Comprende un totale di 15 item, ciascuno con un punteggio compreso tra 0 e 4 punti, e viene adottato un metodo di punteggio a 5 livelli: 0 punti: molto lieve/mai (i sintomi non si verificano mai o sono molto lievi e non causano disturbo) 1 punto: Lieve (i sintomi si verificano occasionalmente e causano un lieve disturbo) · 2 punti Moderato (i sintomi si verificano frequentemente, moderato disagio) · 3 punti: Grave (i sintomi si verificano frequentemente, grave disagio) · 4 punti: molto grave/sempre (i sintomi si verificano sempre o estremamente gravi).
L'intervallo del punteggio è da 0 a 60 punti.
Più alto è il punteggio, più grave è il disturbo del sonno.
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Variazione dal basale alla settimana 52
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Investigatori
- Investigatore principale: Lu Shen, M.D, Ph.D, Xiangya Hospital of Central South University
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
14 aprile 2023
Completamento primario (Effettivo)
30 ottobre 2025
Completamento dello studio (Effettivo)
30 ottobre 2025
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
1 marzo 2023
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
9 aprile 2023
Primo Inserito (Effettivo)
21 aprile 2023
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
15 gennaio 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
12 gennaio 2026
Ultimo verificato
1 gennaio 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- BBM003- IIT1003
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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