小児科参加者の全身性エリテマトーデスを治療するための静脈内アニフロルマブの有効性と安全性の研究 (BLOSSOM)
2026年9月9日 更新者：AstraZeneca
中等度から重度の活動性全身性エリテマトーデスを有する 5 歳から 18 歳未満の小児参加者における IV Anifrolumab の薬物動態、薬力学、有効性、および安全性を評価するための第 III 相、無作為化、二重盲検、並行群間、プラセボ対照試験 ( SLE) ケア療法のバックグラウンド標準を使用している間
中等度から重度の活動性 SLE の小児における Anifrolumab の PK、PD、有効性、および安全性を評価するための研究
調査の概要
詳細な説明
この研究の目的は、バックグラウンドで標準治療を受けている重症活動性全身性エリテマトーデスの小児参加者を対象に、注入用のアニフロルマブ溶液の薬物動態、薬力学、有効性、および安全性を、注入用のプラセボ溶液と比較して特徴付けることです。
参加者の研究期間は約 120 週間で、以下が含まれます。
- 審査期間は最長30日。
- パート A は、4 週間の、二重盲検、プラセボ対照、無作為化、薬物動態学的期間で構成されます。
- パート B は、48 週間 (パート A からのロールオーバー参加者の場合) または 52 週間 (デノボ参加者の場合) 続く、二重盲検、プラセボ対照、無作為化、安全性/有効性期間です。
- パート C は、52 週間の非盲検延長期間です。
- パート D は 12 週間の安全性のフォローアップ期間です。
研究の種類
介入
入学 (推定)
100
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：AstraZeneca Clinical Study Information Center
- 電話番号：1-877-240-9479
- メール：information.center@astrazeneca.com
研究場所
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Arizona
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Phoenix、Arizona、アメリカ、85016
- 募集
- Research Site
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90027
- 募集
- Research Site
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District of Columbia
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Washington D.C.、District of Columbia、アメリカ、20010
- 募集
- Research Site
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60637
- 募集
- Research Site
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Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- 募集
- Research Site
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Louisiana
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New Orleans、Louisiana、アメリカ、70118
- 募集
- Research Site
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Maryland
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Bethesda、Maryland、アメリカ、20889
- 引きこもった
- Research Site
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Minnesota
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Saint Paul、Minnesota、アメリカ、55125
- 募集
- Research Site
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New York
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New Hyde Park、New York、アメリカ、11042
- 募集
- Research Site
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New York、New York、アメリカ、10032
- 募集
- Research Site
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The Bronx、New York、アメリカ、10467
- 募集
- Research Site
-
Valhalla、New York、アメリカ、10595
- 募集
- Research Site
-
-
North Carolina
-
Durham、North Carolina、アメリカ、27710
- 募集
- Research Site
-
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
- 募集
- Research Site
-
Cleveland、Ohio、アメリカ、44109
- 募集
- Research Site
-
Columbus、Ohio、アメリカ、43203
- 募集
- Research Site
-
-
Oregon
-
Portland、Oregon、アメリカ、97227
- 募集
- Research Site
-
-
Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- 募集
- Research Site
-
-
South Carolina
-
Greenville、South Carolina、アメリカ、29605
- 引きこもった
- Research Site
-
-
Texas
-
El Paso、Texas、アメリカ、79902
- 募集
- Research Site
-
Houston、Texas、アメリカ、77030
- 募集
- Research Site
-
-
Utah
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Salt Lake City、Utah、アメリカ、84108
- 募集
- Research Site
-
-
-
-
-
Buenos Aires、アルゼンチン、C1270
- 引きこもった
- Research Site
-
Córdoba、アルゼンチン、5000
- 募集
- Research Site
-
Rosario、アルゼンチン、S2000PBJ
- 募集
- Research Site
-
San Miguel de Tucumán、アルゼンチン、T4000AXL
- 募集
- Research Site
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-
-
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-
Birmingham、イギリス、B4 6NH
- 募集
- Research Site
-
Bristol、イギリス、BS2 8BJ
- 募集
- Research Site
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Liverpool、イギリス、L12 2AP
- 募集
- Research Site
-
London、イギリス、NW1 2PG
- 募集
- Research Site
-
London、イギリス、WC1N 3JH
- 募集
- Research Site
-
Manchester、イギリス、M13 9WL
- 募集
- Research Site
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Southampton、イギリス、SO16 6YD
- 募集
- Research Site
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Florence、イタリア、50139
- まだ募集していません
- Research Site
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Genova、イタリア、16148
- 募集
- Research Site
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Milan、イタリア、20122
- まだ募集していません
- Research Site
-
Milan、イタリア、20122
- 募集
- Research Site
-
Padova、イタリア、35128
- 募集
- Research Site
-
Roma、イタリア、00165
- 募集
- Research Site
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-
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-
British Columbia
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Calgary、British Columbia、カナダ、T2N 4N1
- まだ募集していません
- Research Site
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Vancouver、British Columbia、カナダ、V6H 3N1
- 募集
- Research Site
-
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Ontario
-
Toronto、Ontario、カナダ、M5G 1X8
- 募集
- Research Site
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Barranquilla、コロンビア、01800
- 募集
- Research Site
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Medellín、コロンビア、050034
- 引きこもった
- Research Site
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Esplugues de Llobregat、スペイン、8950
- 募集
- Research Site
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Madrid、スペイン、28034
- 募集
- Research Site
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Madrid、スペイン、28046
- まだ募集していません
- Research Site
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Madrid、スペイン、28009
- 募集
- Research Site
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Málaga、スペイン、29011
- 募集
- Research Site
-
Santiago de Compostela、スペイン、15706
- まだ募集していません
- Research Site
-
Valencia、スペイン、46026
- 募集
- Research Site
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Ankara、トルコ（Türkiye）、06230
- 募集
- Research Site
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Istanbul、トルコ（Türkiye）、34098
- 募集
- Research Site
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Kayseri、トルコ（Türkiye）、38039
- 募集
- Research Site
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Umraniye、トルコ（Türkiye）、34760
- 募集
- Research Site
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Berlin、ドイツ、D-13353
- 募集
- Research Site
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Freiburg im Breisgau、ドイツ、79106
- 募集
- Research Site
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Sankt Augustin、ドイツ、53757
- 募集
- Research Site
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Bordeaux、フランス、33076
- 募集
- Research Site
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Bron、フランス、69677
- 募集
- Research Site
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Le Kremlin-Bicêtre、フランス、94275
- 募集
- Research Site
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Lille、フランス、59037
- 募集
- Research Site
-
Toulouse、フランス、31300
- 募集
- Research Site
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-
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Belo Horizonte、ブラジル、30130-100
- まだ募集していません
- Research Site
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Belo Horizonte、ブラジル、30150-274
- まだ募集していません
- Research Site
-
Porto Alegre、ブラジル、90035-903
- 募集
- Research Site
-
Ribeirão Preto、ブラジル、14048-900
- 募集
- Research Site
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São Paulo、ブラジル、04024-002
- 募集
- Research Site
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São Paulo、ブラジル、05403 000
- 募集
- Research Site
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Lisbon、ポルトガル、1169-045
- 引きこもった
- Research Site
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Lisbon、ポルトガル、1649-035
- 引きこもった
- Research Site
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Porto、ポルトガル、4200-319
- 引きこもった
- Research Site
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Lodź、ポーランド、91-738
- 募集
- Research Site
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Warsaw、ポーランド、02-637
- 募集
- Research Site
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Wroclaw、ポーランド、52-114
- 募集
- Research Site
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Atizapán de Zaragoza、メキシコ、52937
- まだ募集していません
- Research Site
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Guadalajara、メキシコ、44620
- 募集
- Research Site
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Monterrey、メキシコ、64460
- 募集
- Research Site
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Mérida、メキシコ、97070
- 募集
- Research Site
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México、メキシコ、06720
- 募集
- Research Site
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Beijing、中国、100730
- 募集
- Research Site
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Beijing、中国、100032
- まだ募集していません
- Research Site
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Beijing、中国、100020
- 引きこもった
- Research Site
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Changchun、中国、130021
- 募集
- Research Site
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Changsha、中国、410007
- 募集
- Research Site
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Dongguan、中国、523059
- まだ募集していません
- Research Site
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Nanjing、中国、210008
- まだ募集していません
- Research Site
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Shanghai、中国、201102
- 募集
- Research Site
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Suzhou、中国、215002
- 募集
- Research Site
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Wenzhou、中国、325027
- 募集
- Research Site
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Zhengzhou、中国、450018
- 募集
- Research Site
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Cape Town、南アフリカ、7700
- 引きこもった
- Research Site
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Bunkyō City、日本、113-8519
- 募集
- Research Site
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Bunkyō City、日本、113-8603
- 募集
- Research Site
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Chiba、日本、266-0007
- 募集
- Research Site
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Fuchu-shi、日本、183-8561
- 募集
- Research Site
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Kawasaki-shi、日本、216-8511
- 募集
- Research Site
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Kobe、日本、650-0047
- 募集
- Research Site
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Nagasaki、日本、852-8501
- まだ募集していません
- Research Site
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Obu-shi、日本、474-8710
- 募集
- Research Site
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Shinjuku-ku、日本、162-8666
- 募集
- Research Site
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Yokohama、日本、236-0004
- 募集
- Research Site
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Yokohama、日本、232 8555
- 募集
- Research Site
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 参加者の親/介護者/法的に承認された代表者および参加者 (現地の規制に従って必要な場合) 署名されたインフォームド コンセントを提供できる。これには、ICF およびこのプロトコルに記載されている要件および制限への準拠が含まれます。 インフォームド コンセントは、現地の国の規制に従って参加者によって提供される必要があります。
- -2019年欧州リウマチに対するリーグ/米国リウマチ学会（EULAR/ACR）基準によるSLEの診断。
- 参加者は、以下の結核 (TB) 基準をすべて満たす必要があります。
A. 活動性結核の徴候や症状がない B. 活動性結核を示唆する病歴や過去の身体検査がない C. 活動性結核患者との最近の接触がない、またはそのような接触があった場合は、評価と開始のために結核専門医に紹介する-必要に応じて、潜在性結核の治療の最初の投与前に、地域のSoC D.に従って、潜在性結核の病歴がない 治療の完了が文書化されていない 最初のスクリーニング訪問
- 出産の可能性のある女性参加者は、スクリーニングで妊娠検査が陰性でなければなりません。
- 出産の可能性のある女性および出産の可能性のない女性の参加者および男性の参加者は、避妊方法を遵守する必要があります。
- -スクリーニング時に、SARS-CoV-2 RT-PCRまたは抗原検査の結果が陰性であり、スクリーニングとランダム化の訪問の間にCOVID-19感染または曝露が知られていない、または疑われていない。
除外基準:
- -SLEの単一遺伝子型の既知の診断。
- -臨床的に重要な非SLE関連血管炎の病歴または現在の診断。
- 自殺念慮の歴史または証拠。
- -ICFに署名する前の過去24週間以内に合計2週間以上、経口または非経口コルチコステロイドによる治療を必要とした非SLE疾患の病歴。
- -ヒト免疫不全ウイルスのスクリーニングで陽性の結果。
- -アクティブなB型肝炎表面抗原またはB型肝炎コア抗体（HBcAb）、C型肝炎ウイルス（HCV）抗体および検出可能なHCVリボ核酸（RNA）、または帯状疱疹感染の重症例。
- -ICFに署名する前の12週間以内に完全に解決されなかった臨床サイトメガロウイルスまたはエプスタインバーウイルス感染。
- -入院、集中治療室のケア、または補助換気を必要とする重度のCOVID-19感染の病歴、または未解決の後遺症を伴う以前のCOVID-19感染。 軽度/無症候性の COVID-19 感染 (臨床症状に基づいて検査室で確認または疑われる)。
- -アニフロルマブの以前の使用。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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プラセボコンパレーター：プラセボ
無作為化された参加者は、IV注入を介して一致するプラセボを受け取ります
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参加者は、IV注入を介して一致するプラセボを受け取ります
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実験的：アニフロルマブ
無作為化された参加者は、4週間ごとに静脈内（IV）注入によりアニフロルマブを受ける
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参加者は、静脈内点滴によりアニフロルマブを受け取ります。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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パートA - 観察された最大血清（ピーク）薬物濃度（Cmax）
時間枠：最大29日目まで
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中等度から重度の活動性SLEを有する小児参加者において、血清PKを評価し、アニフロルマブの用量を決定します。
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最大29日目まで
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パートA - 血清中濃度曲線下面積（AUC）
時間枠：最大29日目
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中等度から重度の活動性SLEを有する小児参加者において、血清PKを特徴付け、アニフロルマブの用量を定義します。
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最大29日目
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パートA - 最小観察血清濃度（Cmin）
時間枠：最大29日目まで
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中程度から重度の活動性SLEを有する小児参加者において、血清PKを特徴づけ、アニフロルマブの用量を定義します。
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最大29日目まで
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Part A- アニフロルマブ血清濃度
時間枠：投与前 29日目
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中等度から重度の活動性SLEを有する小児参加者において、血清濃度を特徴付け、アニフロルマブの用量を定義します。
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投与前 29日目
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Part B - Number of participants who are British Isles Lupus Assessment Group-based Composite Lupus Assessment (BICLA) responders (yes/no)
時間枠：At Week 52
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BICLA response is defined as:
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At Week 52
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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小児リウマチ国際試験機構/米国リウマチ学会 (PRINTO/ACR) の小児期発症全身性エリテマトーデス (cSLE) の奏効者である参加者の数 (はい/いいえ)
時間枠：52週目
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PRINTO/ACR cSLE レスポンダーは、5 つのコアセットのアウトカム測定値のうちいずれか 2 つでベースラインから少なくとも 50% 改善し、残りの 30% を超えて悪化しているものが 1 つだけである参加者として定義されます。コアセットの測定値は次のとおりです。
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52週目
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パートB - 初回フレアまでの時間
時間枠：52週目まで
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初回フレアまでの時間。ここでフレアは、前回の来院時と比較して、新たにBILAG-2004のA項目が1つ以上、またはB項目が2つ以上認められる場合と定義される。
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52週目まで
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パートB - アニフロルマブ血清濃度
時間枠：投与前 12週目, 投与前 24週目, 投与前 52週目
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中等度から重度の活動性SLEを有する小児参加者におけるアニフロルマブのPKが特徴付けられる。
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投与前 12週目, 投与前 24週目, 投与前 52週目
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パート B - ベースラインから52週間までの抗薬物抗体 (ADA) の変化
時間枠：最大52週まで
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中程度から重度の活動性SLEを有する小児参加者におけるアニフロルマブの免疫原性を特徴付ける。
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最大52週まで
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パートB - 抗二本鎖デオキシリボ核酸抗体のベースラインからの変化
時間枠：第12週および第52週に
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中等度から重度の活動性SLEを有する小児参加者におけるアニフロルマブのPDは特徴付けられる予定です。
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第12週および第52週に
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パートB - ベースラインからの総溶血補体（CH50）の変化
時間枠：12週目と52週目に
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中等度から重度の活動性SLEを有する小児参加者におけるアニフロルマブのPDは特徴付けられる予定です。
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12週目と52週目に
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パートB - 補体成分（C3）のベースラインからの変化
時間枠：12週目および52週目に
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中等度から重度の活動性SLEを有する小児参加者におけるアニフロルマブのPD特性が明らかにされる。
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12週目および52週目に
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Part - B 補体成分（C4）のベースラインからの変化
時間枠：第12週と第52週に
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中等度から重度の活動性SLEを有する小児参加者におけるアニフロルマブのPD特性を明らかにする。
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第12週と第52週に
|
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パートB - 経口コルチコステロイド（OCS）バックグラウンド投与量のベースラインから第52週までの平均減少率
時間枠：52週目で
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中等度から重度の活動性SLEを有する小児参加者における、プレセボに対するアニフロルマブのOCS背景投与量への有効性が特徴付けられる。
|
52週目で
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パートB - ベースラインから第52週までのI型インターフェロン（IFN）21遺伝子シグネチャーの変化
時間枠：第52週に
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中等度から活動性のSLEを有する小児患者におけるType 1 IFN 21遺伝子シグネチャーを特徴付ける。
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第52週に
|
|
Part B - Number of participants who are Systemic Lupus Erythematosus Responder Index of ≥ 4 SRI(4) responders (yes/no)
時間枠：At Week 52
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SRI-4 response is defined as:
|
At Week 52
|
その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
すべてのパーツ - コロンビア自殺重症度評価尺度（C-SSRS）に基づいて自殺念慮および／または自殺行動を報告した参加者の数
時間枠：0週目から追跡調査（最終投与後12週）まで
|
中等度から重度の活動性SLEを有する小児参加者におけるアニフロルマブの安全性および忍容性を評価します。
|
0週目から追跡調査（最終投与後12週）まで
|
|
すべての部位 - 有害事象を有する参加者の数
時間枠：0週目からフォローアップ訪問（最終投与後12週）まで
|
中等度から重度の活動性SLEを有する小児参加者におけるアニフロルマブの安全性と忍容性が評価されます。
|
0週目からフォローアップ訪問（最終投与後12週）まで
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2024年3月14日
一次修了 (推定)
2028年10月5日
研究の完了 (推定)
2030年1月9日
試験登録日
最初に提出
2023年4月18日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年4月18日
最初の投稿 (実際)
2023年4月28日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年9月10日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年9月9日
最終確認日
2026年9月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- D3461C00030
- 2022-502289-25-00 (Ctis)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
資格のある研究者は、リクエスト ポータルを介して、アストラゼネカが臨床試験を後援する企業グループから匿名化された個々の患者レベルのデータへのアクセスをリクエストできます。 すべてのリクエストは、AZ 開示コミットメントに従って評価されます。
https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com /ST/提出/開示。
はい、AZ が IPD の要求を受け入れていることを示しますが、これはすべての要求が共有されるという意味ではありません。
IPD 共有時間枠
アストラゼネカは、EFPIA Pharma Data Sharing Principles へのコミットメントに従って、データの可用性を満たしているか、それを上回っています。 タイムラインの詳細については、次の開示コミットメントを参照してください。
https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com /ST/提出/開示。
IPD 共有アクセス基準
リクエストが承認されると、アストラゼネカは、承認済みのスポンサー付きツールで匿名化された個々の患者レベルのデータへのアクセスを提供します。 要求された情報にアクセスする前に、署名済みのデータ共有契約 (データ アクセサーのための交渉不可の契約) を締結する必要があります。 さらに、すべてのユーザーがアクセスするには、SAS MSE の利用規約に同意する必要があります。 詳細については、次の開示声明を参照してください。
https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com /ST/提出/開示。
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。