Um estudo de eficácia e segurança do anifrolumabe intravenoso para tratar o lúpus eritematoso sistêmico em participantes pediátricos (BLOSSOM)
9 de setembro de 2026 atualizado por: AstraZeneca
Um estudo de fase III, randomizado, duplo-cego, de grupo paralelo, controlado por placebo para avaliar a farmacocinética, farmacodinâmica, eficácia e segurança do anifrolumabe IV em participantes pediátricos de 5 a < 18 anos de idade com lúpus eritematoso sistêmico ativo moderado a grave ( LES) Durante a terapia padrão de atendimento de base
Um estudo para avaliar a farmacocinética, DP, eficácia e segurança do anifrolumabe em crianças com LES ativo moderado a grave
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este estudo tem como objetivo caracterizar a farmacocinética, farmacodinâmica, eficácia e segurança da solução de anifrolumabe para infusão em comparação com a solução de placebo para infusão em participantes pediátricos com lúpus eritematoso sistêmico ativo grave que estão em tratamento padrão de base.
A duração do estudo para um participante será de aproximadamente 120 semanas, o que inclui:
- Período de triagem de até 30 dias.
- A Parte A consiste em um período farmacocinético de quatro semanas, duplo-cego, controlado por placebo, randomizado.
- A Parte B é um período duplo-cego, controlado por placebo, randomizado, de segurança/eficácia com duração de 48 semanas (para participantes de rollover da Parte A) ou 52 semanas (para participantes de novo).
- A Parte C é um período de extensão aberto de 52 semanas.
- A Parte D é um período de acompanhamento de segurança de 12 semanas.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
100
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: AstraZeneca Clinical Study Information Center
- Número de telefone: 1-877-240-9479
- E-mail: information.center@astrazeneca.com
Locais de estudo
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Berlin, Alemanha, D-13353
- Recrutamento
- Research Site
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Freiburg im Breisgau, Alemanha, 79106
- Recrutamento
- Research Site
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Sankt Augustin, Alemanha, 53757
- Recrutamento
- Research Site
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Buenos Aires, Argentina, C1270
- Retirado
- Research Site
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Córdoba, Argentina, 5000
- Recrutamento
- Research Site
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Rosario, Argentina, S2000PBJ
- Recrutamento
- Research Site
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San Miguel de Tucumán, Argentina, T4000AXL
- Recrutamento
- Research Site
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Belo Horizonte, Brasil, 30130-100
- Ainda não está recrutando
- Research Site
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Belo Horizonte, Brasil, 30150-274
- Ainda não está recrutando
- Research Site
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Porto Alegre, Brasil, 90035-903
- Recrutamento
- Research Site
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Ribeirão Preto, Brasil, 14048-900
- Recrutamento
- Research Site
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São Paulo, Brasil, 04024-002
- Recrutamento
- Research Site
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São Paulo, Brasil, 05403 000
- Recrutamento
- Research Site
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British Columbia
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Calgary, British Columbia, Canadá, T2N 4N1
- Ainda não está recrutando
- Research Site
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Vancouver, British Columbia, Canadá, V6H 3N1
- Recrutamento
- Research Site
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
- Recrutamento
- Research Site
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Beijing, China, 100730
- Recrutamento
- Research Site
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Beijing, China, 100032
- Ainda não está recrutando
- Research Site
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Beijing, China, 100020
- Retirado
- Research Site
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Changchun, China, 130021
- Recrutamento
- Research Site
-
Changsha, China, 410007
- Recrutamento
- Research Site
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Dongguan, China, 523059
- Ainda não está recrutando
- Research Site
-
Nanjing, China, 210008
- Ainda não está recrutando
- Research Site
-
Shanghai, China, 201102
- Recrutamento
- Research Site
-
Suzhou, China, 215002
- Recrutamento
- Research Site
-
Wenzhou, China, 325027
- Recrutamento
- Research Site
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Zhengzhou, China, 450018
- Recrutamento
- Research Site
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Barranquilla, Colômbia, 01800
- Recrutamento
- Research Site
-
Medellín, Colômbia, 050034
- Retirado
- Research Site
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Esplugues de Llobregat, Espanha, 8950
- Recrutamento
- Research Site
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Madrid, Espanha, 28034
- Recrutamento
- Research Site
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Madrid, Espanha, 28046
- Ainda não está recrutando
- Research Site
-
Madrid, Espanha, 28009
- Recrutamento
- Research Site
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Málaga, Espanha, 29011
- Recrutamento
- Research Site
-
Santiago de Compostela, Espanha, 15706
- Ainda não está recrutando
- Research Site
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Valencia, Espanha, 46026
- Recrutamento
- Research Site
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Arizona
-
Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
- Recrutamento
- Research Site
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California
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
- Recrutamento
- Research Site
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- Recrutamento
- Research Site
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Illinois
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
- Recrutamento
- Research Site
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Recrutamento
- Research Site
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Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70118
- Recrutamento
- Research Site
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-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20889
- Retirado
- Research Site
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Minnesota
-
Saint Paul, Minnesota, Estados Unidos, 55125
- Recrutamento
- Research Site
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New York
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New Hyde Park, New York, Estados Unidos, 11042
- Recrutamento
- Research Site
-
New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Recrutamento
- Research Site
-
The Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
- Recrutamento
- Research Site
-
Valhalla, New York, Estados Unidos, 10595
- Recrutamento
- Research Site
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North Carolina
-
Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Recrutamento
- Research Site
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-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Recrutamento
- Research Site
-
Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44109
- Recrutamento
- Research Site
-
Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43203
- Recrutamento
- Research Site
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Estados Unidos, 97227
- Recrutamento
- Research Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Recrutamento
- Research Site
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-
South Carolina
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Greenville, South Carolina, Estados Unidos, 29605
- Retirado
- Research Site
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-
Texas
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El Paso, Texas, Estados Unidos, 79902
- Recrutamento
- Research Site
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Recrutamento
- Research Site
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-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84108
- Recrutamento
- Research Site
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Bordeaux, França, 33076
- Recrutamento
- Research Site
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Bron, França, 69677
- Recrutamento
- Research Site
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Le Kremlin-Bicêtre, França, 94275
- Recrutamento
- Research Site
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Lille, França, 59037
- Recrutamento
- Research Site
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Toulouse, França, 31300
- Recrutamento
- Research Site
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Florence, Itália, 50139
- Ainda não está recrutando
- Research Site
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Genova, Itália, 16148
- Recrutamento
- Research Site
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Milan, Itália, 20122
- Ainda não está recrutando
- Research Site
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Milan, Itália, 20122
- Recrutamento
- Research Site
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Padova, Itália, 35128
- Recrutamento
- Research Site
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Roma, Itália, 00165
- Recrutamento
- Research Site
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Bunkyō City, Japão, 113-8519
- Recrutamento
- Research Site
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Bunkyō City, Japão, 113-8603
- Recrutamento
- Research Site
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Chiba, Japão, 266-0007
- Recrutamento
- Research Site
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Fuchu-shi, Japão, 183-8561
- Recrutamento
- Research Site
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Kawasaki-shi, Japão, 216-8511
- Recrutamento
- Research Site
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Kobe, Japão, 650-0047
- Recrutamento
- Research Site
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Nagasaki, Japão, 852-8501
- Ainda não está recrutando
- Research Site
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Obu-shi, Japão, 474-8710
- Recrutamento
- Research Site
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Shinjuku-ku, Japão, 162-8666
- Recrutamento
- Research Site
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Yokohama, Japão, 236-0004
- Recrutamento
- Research Site
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Yokohama, Japão, 232 8555
- Recrutamento
- Research Site
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Atizapán de Zaragoza, México, 52937
- Ainda não está recrutando
- Research Site
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Guadalajara, México, 44620
- Recrutamento
- Research Site
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Monterrey, México, 64460
- Recrutamento
- Research Site
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Mérida, México, 97070
- Recrutamento
- Research Site
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México, México, 06720
- Recrutamento
- Research Site
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Lodź, Polônia, 91-738
- Recrutamento
- Research Site
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Warsaw, Polônia, 02-637
- Recrutamento
- Research Site
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Wroclaw, Polônia, 52-114
- Recrutamento
- Research Site
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Lisbon, Portugal, 1169-045
- Retirado
- Research Site
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Lisbon, Portugal, 1649-035
- Retirado
- Research Site
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Porto, Portugal, 4200-319
- Retirado
- Research Site
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Birmingham, Reino Unido, B4 6NH
- Recrutamento
- Research Site
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Bristol, Reino Unido, BS2 8BJ
- Recrutamento
- Research Site
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Liverpool, Reino Unido, L12 2AP
- Recrutamento
- Research Site
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London, Reino Unido, NW1 2PG
- Recrutamento
- Research Site
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London, Reino Unido, WC1N 3JH
- Recrutamento
- Research Site
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Manchester, Reino Unido, M13 9WL
- Recrutamento
- Research Site
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Southampton, Reino Unido, SO16 6YD
- Recrutamento
- Research Site
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Ankara, Turquia (Türkiye), 06230
- Recrutamento
- Research Site
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Istanbul, Turquia (Türkiye), 34098
- Recrutamento
- Research Site
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Kayseri, Turquia (Türkiye), 38039
- Recrutamento
- Research Site
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Umraniye, Turquia (Türkiye), 34760
- Recrutamento
- Research Site
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Cape Town, África do Sul, 7700
- Retirado
- Research Site
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Pai/cuidador/representante legalmente autorizado do participante e participante (se exigido pela regulamentação local do país) capaz de dar consentimento informado assinado, o que inclui conformidade com os requisitos e restrições listados no ICF e neste protocolo. O consentimento informado deve ser fornecido pelo participante de acordo com a regulamentação local do país.
- Diagnóstico de LES de acordo com os critérios da European League Against Rheumatism/American College of Rheumatology (EULAR/ACR) de 2019.
- O participante deve atender a todos os seguintes critérios de tuberculose (TB):
A. Sem sinais ou sintomas de TB ativa B. Sem histórico médico ou exames físicos anteriores sugestivos de TB ativa C. Sem contato recente com uma pessoa com TB ativa ou, se houver tal contato, encaminhamento a um especialista em TB para avaliação e início de tratamento para TB latente, se justificado, antes da primeira administração da intervenção do estudo de acordo com o SoC D local. Sem história de TB latente sem conclusão documentada do tratamento antes da consulta de triagem inicial
- Participantes do sexo feminino com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez negativo na Triagem.
- Participantes do sexo feminino em idade fértil e não reprodutiva e participantes do sexo masculino devem aderir aos métodos contraceptivos.
- Na triagem, SARS-CoV-2 RT-PCR ou resultado do teste de antígeno negativo e nenhuma infecção conhecida ou suspeita de COVID-19 ou exposição entre as visitas de triagem e randomização.
Critério de exclusão:
- Diagnóstico conhecido de uma forma monogênica de LES.
- História ou diagnóstico atual de vasculites clinicamente significativas não relacionadas ao LES.
- História ou evidência de ideação suicida.
- História de qualquer doença não LES que tenha exigido tratamento com corticosteroides orais ou parenterais por mais de 2 semanas nas últimas 24 semanas anteriores à assinatura do TCLE.
- Qualquer resultado positivo na triagem para o vírus da imunodeficiência humana.
- Antígeno ativo de superfície da hepatite B OU anticorpo core da hepatite B (HBcAb), anticorpo do vírus da hepatite C (HCV) e ácido ribonucléico (RNA) detectável do HCV ou qualquer caso grave de infecção por Herpes Zoster.
- Qualquer infecção clínica por citomegalovírus ou vírus Epstein-Barr que não tenha sido completamente resolvida dentro de 12 semanas antes da assinatura do TCLE.
- Histórico de infecção grave por COVID-19 que requer hospitalização, cuidados em unidade de terapia intensiva ou ventilação assistida ou qualquer infecção anterior por COVID-19 com sequelas não resolvidas. Qualquer infecção leve/assintomática por COVID-19 (confirmação laboratorial ou suspeita com base em sintomas clínicos).
- Uso prévio de Anifrolumabe.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Comparador de Placebo: Placebo
Os participantes randomizados receberão placebo correspondente via infusão IV
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Os participantes receberão placebo correspondente via infusão IV
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Experimental: Anifrolumab
Os participantes randomizados receberão anifrolumab por infusão intravenosa (IV) a cada 4 semanas
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Os participantes receberão anifrolumab por infusão intravenosa.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Parte A - Concentração máxima observada do fármaco no soro (pico) (Cmax)
Prazo: Até ao Dia 29
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A PK sérica será caracterizada e a dose de anifrolumab será definida em participantes pediátricos com LES moderado a severamente ativo.
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Até ao Dia 29
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Parte A - Área sob a curva da concentração sérica (AUC)
Prazo: Até ao Dia 29
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A PK sérica será caracterizada e a dose de anifrolumab será definida em participantes pediátricos com LES ativo moderado a grave.
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Até ao Dia 29
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Parte A - Concentração sérica mínima observada (Cmin)
Prazo: Até ao Dia 29
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A farmacocinética sérica será caracterizada e a dose de anifrolumab será definida em participantes pediátricos com LES ativo moderado a grave.
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Até ao Dia 29
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Parte A - Concentração sérica de Anifrolumab
Prazo: Pré-dose Dia 29
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A concentração sérica será caracterizada e a dose de anifrolumab será definida em participantes pediátricos com LES moderado a severamente ativo.
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Pré-dose Dia 29
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Part B - Number of participants who are British Isles Lupus Assessment Group-based Composite Lupus Assessment (BICLA) responders (yes/no)
Prazo: At Week 52
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BICLA response is defined as:
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At Week 52
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Número de participantes que responderam ao lúpus eritematoso sistêmico (LESc) de início na infância (sim/não) da Pediatric Rheumatology International Trials Organization/American College of Rheumatology (PRINTO/ACR)
Prazo: Na semana 52
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Os respondedores PRINTO/ACR cSLE são definidos como participantes com pelo menos 50% de melhoria em relação à linha de base em qualquer 2 das 5 medidas de resultados do conjunto básico e não mais do que uma das restantes piorando mais de 30%, onde as medidas do conjunto básico são:
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Na semana 52
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Parte B - Tempo até ao primeiro surto
Prazo: Até à Semana 52
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Tempo até ao primeiro surto, em que surto é definido como ≥ 1 novo BILAG-2004 A, ou ≥ 2 novos BILAG-2004 B em comparação com a consulta anterior.
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Até à Semana 52
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Parte B - Concentração sérica de anifrolumabe
Prazo: Pré-dose Semana 12, Pré-dose Semana 24, Pré-dose Semana 52
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A farmacocinética do anifrolumab em participantes pediátricos com LES ativo moderado a grave será caracterizada.
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Pré-dose Semana 12, Pré-dose Semana 24, Pré-dose Semana 52
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Parte B - Alteração desde o valor basal até à Semana 52 no anticorpo antidroga (ADA)
Prazo: Até à Semana 52
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A imunogenicidade do anifrolumab em participantes pediátricos com Lúpus Eritematoso Sistémico (LES) ativo moderado a grave será caracterizada.
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Até à Semana 52
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Parte B - Alteração em relação à linha de base nos anticorpos anti-ADN de dupla cadeia
Prazo: Na Semana 12 e na Semana 52
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A farmacodinâmica do anifrolumab em participantes pediátricos com LES ativo moderado a grave será caracterizada.
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Na Semana 12 e na Semana 52
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Parte - B Alteração em relação ao valor basal no complemento hemolítico total (CH50)
Prazo: Na Semana 12 e na Semana 52
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A farmacodinâmica do anifrolumab em participantes pediátricos com LES ativo moderado a grave será caracterizada.
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Na Semana 12 e na Semana 52
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Parte - B Alteração em relação à linha de base no componente do complemento (C3)
Prazo: Na Semana 12 e na Semana 52
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A PD do anifrolumab em participantes pediátricos com LES ativo moderado a grave será caracterizada.
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Na Semana 12 e na Semana 52
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Parte - B Alteração em relação ao valor basal do componente do complemento (C4)
Prazo: Na Semana 12 e na Semana 52
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A PD do anifrolumab em participantes pediátricos com LES ativo moderado a grave será caracterizada.
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Na Semana 12 e na Semana 52
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Parte B - A redução percentual média em relação à Linha de Base até à Semana 52 na dose de fundo de corticosteroides(s) orais (OCS)
Prazo: Na Semana 52
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A eficácia do anifrolumab em comparação com o placebo na dose de base de OCS em participantes pediátricos com LES ativo moderado a grave será caracterizada.
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Na Semana 52
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Parte B - Alteração desde a linha de base até à Semana 52 na assinatura de 21 genes do interferão do tipo I (IFN)
Prazo: Na Semana 52
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As assinaturas dos 21 genes do IFN tipo 1 em doentes pediátricos com LES moderado a ativo serão caracterizadas.
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Na Semana 52
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Part B - Number of participants who are Systemic Lupus Erythematosus Responder Index of ≥ 4 SRI(4) responders (yes/no)
Prazo: At Week 52
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SRI-4 response is defined as:
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At Week 52
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Todas as partes - Número de participantes que reportaram ideação suicida e/ou comportamento suicida de acordo com a Escala de Avaliação da Gravidade do Suicídio de Columbia (C-SSRS)
Prazo: Desde a Semana 0 até à visita de seguimento (12 semanas após a última dose)
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A segurança e tolerabilidade do anifrolumab em participantes pediátricos com LES ativo moderado a grave será avaliada.
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Desde a Semana 0 até à visita de seguimento (12 semanas após a última dose)
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Todas as partes - Número de participantes com eventos adversos
Prazo: Da Semana 0 até à visita de seguimento (12 semanas após a última dose)
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A segurança e tolerabilidade do anifrolumab em participantes pediátricos com LES ativo moderado a grave serão avaliadas.
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Da Semana 0 até à visita de seguimento (12 semanas após a última dose)
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
14 de março de 2024
Conclusão Primária (Estimado)
5 de outubro de 2028
Conclusão do estudo (Estimado)
9 de janeiro de 2030
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
18 de abril de 2023
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
18 de abril de 2023
Primeira postagem (Real)
28 de abril de 2023
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
10 de setembro de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
9 de setembro de 2026
Última verificação
1 de setembro de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- D3461C00030
- 2022-502289-25-00 (Ctis)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
Pesquisadores qualificados podem solicitar acesso a dados anônimos de pacientes individuais do grupo AstraZeneca de ensaios clínicos patrocinados por empresas por meio do portal de solicitação. Todas as solicitações serão avaliadas de acordo com o compromisso de divulgação AZ:
https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com /ST/Envio/Divulgação.
Sim, indica que AZ está aceitando solicitações de IPD, mas isso não significa que todas as solicitações serão compartilhadas.
Prazo de Compartilhamento de IPD
A AstraZeneca atenderá ou excederá a disponibilidade de dados de acordo com os compromissos assumidos com os Princípios de Compartilhamento de Dados Farmacêuticos da EFPIA. Para obter detalhes sobre nossos cronogramas, consulte nosso compromisso de divulgação em:
https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com /ST/Envio/Divulgação.
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
Quando uma solicitação for aprovada, a AstraZeneca fornecerá acesso aos dados individuais não identificados no nível do paciente em uma ferramenta patrocinada aprovada. O Contrato de Compartilhamento de Dados assinado (contrato não negociável para acessadores de dados) deve estar em vigor antes de acessar as informações solicitadas. Além disso, todos os usuários precisarão aceitar os termos e condições do SAS MSE para obter acesso. Para obter detalhes adicionais, consulte as Declarações de divulgação em:
https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com /ST/Envio/Divulgação.
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
- SEIVA
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .