MMAおよびPAによる高アンモニア血症の治療のためのCarbagluの非介入承認後研究
2023年4月24日 更新者：Target PharmaSolutions, Inc.
成人および小児患者集団におけるメチルマロン酸血症（MMA）およびプロピオン酸血症（PA）による高アンモニア血症の治療のためのカーバグルの非介入承認後安全性試験（PASS）
この研究の目的は、妊娠および胎児の転帰を含め、Carbaglu で治療された PA および MMA の小児および成人患者における短期および長期の臨床安全性データを取得することです。
これは観察的/非介入研究です。
患者は、処方情報と通常の医療行為に従って治療されます。
調査の一環として、利用可能なデータのみが収集されます。
調査の概要
研究の種類
観察的
入学 (予想される)
20
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
- Riley Children's Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
妊娠中の女性を含む、あらゆる年齢と性別のPAまたはMMAの患者は、適格基準を満たしている限り、研究への登録に適格です。
説明
包含基準:
- 署名と日付が記入されたインフォームド コンセント/同意フォームを提供する
- カーバグルで治療を受ける
以下の少なくとも1つとして定義されたPAまたはMMAの確立された診断を受けている：
- PAまたはMMAの原因となる遺伝子変異の分子遺伝学的検査による確認
- -半定量的尿有機酸分析によりPAと診断され、上昇したメチルクエン酸および正常なメチルマロン酸レベルの存在として定義され、有機酸分析でビオチン関連障害の証拠がない
- -半定量的尿有機酸分析によってMMAと診断され、メチルマロン酸の上昇として定義され、血漿アミノ酸分析でビタミンB12依存性障害の証拠がない（ビタミンB12依存性は、文書化されたビタミンB12応答性によって定義されます）
除外基準:
- なし
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
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カーバグルで治療されたPA/MMA患者
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カルグルミン酸による現在または以前の治療
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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妊娠および胎児転帰を含む、Carbaglu で治療された PA および MMA の小児および成人患者における短期および長期の臨床安全性データを取得すること。
時間枠：10年
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Carbaglu は、2021 年 1 月に米国食品医薬品局 (FDA) によって、PA または MMA による急性高アンモニア血症の治療のための標準治療の補助療法として使用することが承認されました。
この観察的/非介入研究は、PA の成人および小児患者における Carbaglu の短期および長期使用に関連する臨床安全性データ (例えば、生化学的効果、臨床転帰、および重要な安全性事象) を得るために実施されています。総合格闘技。
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10年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年9月15日
一次修了 (予想される)
2032年6月30日
研究の完了 (予想される)
2032年6月30日
試験登録日
最初に提出
2023年2月23日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年4月24日
最初の投稿 (見積もり)
2023年5月4日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2023年5月4日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年4月24日
最終確認日
2023年4月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- CARBAGLU-RRDUS-PASS-0573
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。