MMA 및 PA로 인한 고암모니아혈증 치료를 위한 Carbaglu의 비간섭 사후 승인 연구
2023년 4월 24일 업데이트: Target PharmaSolutions, Inc.
성인 및 소아 환자 집단에서 메틸말론산혈증(MMA) 및 프로피온산혈증(PA)으로 인한 고암모니아혈증 치료를 위한 Carbaglu의 비중재적 허가 후 안전성 연구(PASS)
이 연구의 목적은 Carbaglu로 치료받은 PA 및 MMA가 있는 소아 및 성인 환자에서 임신 및 태아 결과를 포함하여 단기 및 장기 임상 안전성 데이터를 얻는 것입니다.
이것은 관찰/비간섭 연구입니다.
환자는 처방 정보 및 일상적인 의료 행위에 따라 치료를 받게 됩니다.
사용 가능한 데이터만 연구의 일부로 수집됩니다.
연구 개요
연구 유형
관찰
등록 (예상)
20
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
- Riley Children's Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
임산부를 포함하여 모든 연령 및 성별의 PA 또는 MMA 환자는 자격 기준을 충족하는 한 연구에 등록할 수 있습니다.
설명
포함 기준:
- 서명하고 날짜가 기재된 사전 동의/승인 양식을 제공하십시오.
- 카르바글루로 치료받기
다음 중 최소 1개로 정의된 PA 또는 MMA 진단이 확립되어 있어야 합니다.
- PA 또는 MMA를 담당하는 유전자 돌연변이의 분자유전학적 검사에 의한 확인
- 상승된 메틸시트르산 및 정상 메틸말론산 수치의 존재 및 유기산 분석에서 비오틴 관련 장애의 증거가 없는 것으로 정의되는 반정량적 소변 유기산 분석에 의해 PA로 진단됨
- 메틸말론산의 상승으로 정의되고 혈장 아미노산 분석에서 비타민 B12 의존 장애의 증거가 없는 것으로 정의되는 반정량적 소변 유기산 분석에 의해 MMA로 진단됨(비타민 B12 의존성은 문서화된 비타민 B12 반응성에 의해 정의됨)
제외 기준:
- 없음
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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Carbaglu로 치료받은 PA/MMA 환자
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Carglumic acid를 사용한 현재 또는 이전 치료
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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Carbaglu로 치료받은 PA 및 MMA가 있는 소아 및 성인 환자에서 임신 및 태아 결과를 포함하여 단기 및 장기 임상 안전성 데이터를 얻기 위해.
기간: 10 년
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카르바글루는 2021년 1월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 PA 또는 MMA로 인한 급성 고암모니아혈증 치료를 위한 표준 치료의 보조 요법으로 사용하도록 승인되었습니다.
이 관찰/비중재적 연구는 성인 및 소아 PA 환자에서 카르바글루의 장단기 사용과 관련된 임상 안전성 데이터(예: 생화학적 효과, 임상 결과 및 중요한 안전성 사건)를 얻기 위해 수행되고 있습니다. MMA.
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10 년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 9월 15일
기본 완료 (예상)
2032년 6월 30일
연구 완료 (예상)
2032년 6월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 2월 23일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 4월 24일
처음 게시됨 (추정)
2023년 5월 4일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2023년 5월 4일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 4월 24일
마지막으로 확인됨
2023년 4월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- CARBAGLU-RRDUS-PASS-0573
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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