Een niet-interventionele post-autorisatiestudie van Carbaglu voor de behandeling van hyperammoniëmie als gevolg van MMA en PA
24 april 2023 bijgewerkt door: Target PharmaSolutions, Inc.
Een niet-interventionele post-autorisatie veiligheidsstudie (PASS) van Carbaglu voor de behandeling van hyperammoniëmie als gevolg van methylmalonzuuracidemie (MMA) en propionzuuracidemie (PA) bij volwassen en pediatrische patiëntenpopulaties
Het doel van deze studie is om klinische veiligheidsgegevens op korte en lange termijn te verkrijgen bij pediatrische en volwassen patiënten met PA en MMA die met Carbaglu worden behandeld, inclusief zwangerschap en foetale uitkomsten.
Dit is een observationele/niet-interventionele studie.
Patiënten zullen worden behandeld volgens de voorschrijfinformatie en de gebruikelijke medische praktijk.
Alleen beschikbare gegevens zullen worden verzameld als onderdeel van het onderzoek.
Studie Overzicht
Toestand
Aanmelden op uitnodiging
Interventie / Behandeling
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Verwacht)
20
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
- Riley Children's Hospital
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Bemonsteringsmethode
Niet-waarschijnlijkheidssteekproef
Studie Bevolking
Patiënten met PA of MMA van elke leeftijd en geslacht, inclusief zwangere vrouwen, komen in aanmerking voor deelname aan het onderzoek, zolang ze voldoen aan de geschiktheidscriteria.
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Zorg voor een ondertekend en gedateerd geïnformeerd toestemmings-/instemmingsformulier
- Laat u behandelen met Carbaglu
Een vastgestelde diagnose van PA of MMA hebben, gedefinieerd als ten minste 1 van de volgende:
- Bevestiging door moleculair genetisch testen van genmutaties die verantwoordelijk zijn voor PA of MMA
- Gediagnosticeerd met PA door semi-kwantitatieve analyse van organisch zuur in urine, gedefinieerd als aanwezigheid van verhoogde methylcitroenzuur- en normale methylmalonzuurspiegels en geen bewijs van biotinegerelateerde aandoeningen in de analyse van organisch zuur
- Gediagnosticeerd met MMA door semi-kwantitatieve organische zuuranalyse in urine, gedefinieerd als verhoging van methylmalonzuur en geen bewijs van vitamine B12-afhankelijke stoornis bij plasma-aminozuuranalyse (vitamine B12-afhankelijkheid wordt gedefinieerd door gedocumenteerde vitamine B12-reactiviteit)
Uitsluitingscriteria:
- Geen
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Patiënten met PA/MMA behandeld met Carbaglu
|
Huidige of eerdere behandeling met carglumaatzuur
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Het verkrijgen van klinische veiligheidsgegevens op korte en lange termijn bij pediatrische en volwassen patiënten met PA en MMA behandeld met Carbaglu, inclusief zwangerschap en foetale uitkomsten.
Tijdsspanne: 10 jaar
|
Carbaglu werd in januari 2021 goedgekeurd door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) voor gebruik als aanvullende therapie bij de standaardzorg voor de behandeling van acute hyperammoniëmie als gevolg van PA of MMA.
Deze observationele/niet-interventionele studie wordt uitgevoerd om klinische veiligheidsgegevens te verkrijgen (bijv. biochemische effecten, klinische uitkomsten en significante veiligheidsgebeurtenissen) in verband met kort- en langdurig gebruik van Carbaglu bij volwassen en pediatrische patiënten met PA en MMA.
|
10 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Medewerkers
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
15 september 2022
Primaire voltooiing (Verwacht)
30 juni 2032
Studie voltooiing (Verwacht)
30 juni 2032
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
23 februari 2023
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
24 april 2023
Eerst geplaatst (Schatting)
4 mei 2023
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Schatting)
4 mei 2023
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
24 april 2023
Laatst geverifieerd
1 april 2023
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- CARBAGLU-RRDUS-PASS-0573
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .