Un estudio posterior a la autorización no intervencionista de Carbaglu para el tratamiento de la hiperamonemia debida a MMA y PA
24 de abril de 2023 actualizado por: Target PharmaSolutions, Inc.
Un estudio de seguridad posterior a la autorización (PASS) no intervencionista de Carbaglu para el tratamiento de la hiperamonemia debida a acidemia metilmalónica (MMA) y acidemia propiónica (PA) en poblaciones de pacientes adultos y pediátricos
El objetivo de este estudio es obtener datos de seguridad clínica a corto y largo plazo en pacientes pediátricos y adultos con AP y MMA tratados con Carbaglu, incluidos los resultados del embarazo y el feto.
Este es un estudio observacional/no intervencionista.
Los pacientes serán tratados según la información de prescripción y la práctica médica de rutina.
Solo los datos disponibles se recopilarán como parte del estudio.
Descripción general del estudio
Estado
Inscripción por invitación
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Anticipado)
20
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
- Riley Children's Hospital
-
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Los pacientes con AP o MMA de cualquier edad y género, incluidas las mujeres embarazadas, son elegibles para participar en el estudio siempre que cumplan con los criterios de elegibilidad.
Descripción
Criterios de inclusión:
- Proporcionar un formulario de consentimiento/asentimiento informado firmado y fechado
- Recibir tratamiento con Carbaglu
Tener un diagnóstico establecido de PA o MMA definido como al menos 1 de los siguientes:
- Confirmación por pruebas genéticas moleculares de mutaciones genéticas responsables de PA o MMA
- Diagnosticado con PA mediante análisis semicuantitativo de ácidos orgánicos en orina, definido como presencia de niveles elevados de ácido metilcítrico y niveles normales de ácido metilmalónico y sin evidencia de trastornos relacionados con la biotina en el análisis de ácidos orgánicos
- Diagnosticado con MMA mediante análisis semicuantitativo de ácidos orgánicos en orina, definido como elevación de ácido metilmalónico y sin evidencia de trastorno dependiente de vitamina B12 en el análisis de aminoácidos plasmáticos (la dependencia de vitamina B12 se define por la capacidad de respuesta documentada de vitamina B12)
Criterio de exclusión:
- Ninguno
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Pacientes con PA/MMA tratados con Carbaglu
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Tratamiento actual o previo con ácido carglúmico
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Obtener datos de seguridad clínica a corto y largo plazo en pacientes pediátricos y adultos con AP y MMA tratados con Carbaglu, incluidos los resultados del embarazo y el feto.
Periodo de tiempo: 10 años
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Carbaglu fue aprobado por la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA) en enero de 2021 para su uso como terapia complementaria a la atención estándar para el tratamiento de la hiperamonemia aguda debida a PA o MMA.
Este estudio observacional/no intervencionista se lleva a cabo para obtener datos de seguridad clínica (p. ej., efectos bioquímicos, resultados clínicos y eventos de seguridad significativos) asociados con el uso a corto y largo plazo de Carbaglu en pacientes adultos y pediátricos con AP y artes marciales mixtas
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10 años
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
15 de septiembre de 2022
Finalización primaria (Anticipado)
30 de junio de 2032
Finalización del estudio (Anticipado)
30 de junio de 2032
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
23 de febrero de 2023
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
24 de abril de 2023
Publicado por primera vez (Estimar)
4 de mayo de 2023
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
4 de mayo de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
24 de abril de 2023
Última verificación
1 de abril de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- CARBAGLU-RRDUS-PASS-0573
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .