Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En ikke-interventionel post-godkendelsesundersøgelse af Carbaglu til behandling af hyperammonæmi på grund af MMA og PA

24. april 2023 opdateret af: Target PharmaSolutions, Inc.

En ikke-interventionel post-godkendelsessikkerhedsundersøgelse (PASS) af Carbaglu til behandling af hyperammonæmi på grund af methylmalonsyreacidæmi (MMA) og propionsyreacidæmi (PA) i voksne og pædiatriske patientpopulationer

Formålet med denne undersøgelse er at indhente kort- og langsigtede kliniske sikkerhedsdata hos pædiatriske og voksne patienter med PA og MMA behandlet med Carbaglu, herunder graviditet og føtale resultater. Dette er en observationel/ikke-interventionel undersøgelse. Patienterne vil blive behandlet i henhold til ordinationsinformationen og rutinemæssig medicinsk praksis. Kun tilgængelige data vil blive indsamlet som en del af undersøgelsen.

Studieoversigt

Status

Tilmelding efter invitation

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Forventet)

20

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Riley Children's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Patienter med PA eller MMA uanset alder og køn, herunder gravide kvinder, er berettigede til at blive tilmeldt undersøgelsen, så længe de opfylder berettigelseskriterierne.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Giv en underskrevet og dateret informeret samtykke/samtykkeformular
  2. Modtag behandling med Carbaglu

  3. Har en etableret diagnose af PA eller MMA defineret som mindst 1 af følgende:

    • Bekræftelse ved molekylær genetisk testning af genmutationer ansvarlige for PA eller MMA
    • Diagnosticeret med PA ved semi-kvantitativ urin organisk syreanalyse, defineret som tilstedeværelse af forhøjede methylcitronsyre og normale methylmalonsyre niveauer og ingen tegn på biotin-relaterede lidelser i organisk syre analyse
    • Diagnosticeret med MMA ved semikvantitativ urinanalyse af organisk syre, defineret som forhøjelse af methylmalonsyre og ingen tegn på vitamin B12-afhængig lidelse ved plasmaaminosyreanalyse (vitamin B12-afhængighed er defineret ved dokumenteret vitamin B12-respons)

Ekskluderingskriterier:

  • Ingen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Patienter med PA/MMA behandlet med Carbaglu
Medicin: carglumsyre
Nuværende eller tidligere behandling med carglumsyre

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
At indhente kort- og langsigtede kliniske sikkerhedsdata hos pædiatriske og voksne patienter med PA og MMA behandlet med Carbaglu, inklusive graviditet og føtale resultater.
Tidsramme: 10 år
Carbaglu blev godkendt af US Food and Drug Administration (FDA) i januar 2021 til brug som en supplerende terapi til standardbehandling til behandling af akut hyperammonæmi på grund af PA eller MMA. Denne observationelle/ikke-interventionelle undersøgelse udføres for at opnå kliniske sikkerhedsdata (f.eks. biokemiske effekter, kliniske resultater og væsentlige sikkerhedshændelser) forbundet med kort- og langtidsbrug af Carbaglu hos voksne og pædiatriske patienter med PA og MMA.
10 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Target PharmaSolutions, Inc.

Samarbejdspartnere

Recordati Rare Diseases

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

15. september 2022

Primær færdiggørelse (Forventet)

30. juni 2032

Studieafslutning (Forventet)

30. juni 2032

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

23. februar 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

24. april 2023

Først opslået (Skøn)

4. maj 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

4. maj 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

24. april 2023

Sidst verificeret

1. april 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CARBAGLU-RRDUS-PASS-0573

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med carglumsyre

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in South Africa

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner