En icke-interventionell post-auktorisationsstudie av Carbaglu för behandling av hyperammonemi på grund av MMA och PA
24 april 2023 uppdaterad av: Target PharmaSolutions, Inc.
En icke-interventionell säkerhetsstudie efter auktorisation (PASS) av Carbaglu för behandling av hyperammonemi på grund av metylmalonsyra (MMA) och propionsyra (PA) i vuxna och pediatriska patientpopulationer
Syftet med denna studie är att erhålla kliniska säkerhetsdata på kort och lång sikt hos pediatriska och vuxna patienter med PA och MMA som behandlats med Carbaglu, inklusive graviditet och fosterutfall.
Detta är en observationsstudie/icke-interventionsstudie.
Patienterna kommer att behandlas enligt förskrivningsinformationen och rutinmässig medicinsk praxis.
Endast tillgängliga data kommer att samlas in som en del av studien.
Studieöversikt
Status
Anmälan via inbjudan
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Observationell
Inskrivning (Förväntat)
20
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
- Riley Children's Hospital
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Testmetod
Icke-sannolikhetsprov
Studera befolkning
Patienter med PA eller MMA oavsett ålder och kön, inklusive gravida kvinnor, är kvalificerade för registrering i studien så länge de uppfyller behörighetskriterierna.
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Ge ett undertecknat och daterat informerat samtycke/samtyckesformulär
- Få behandling med Carbaglu
Har en fastställd diagnos av PA eller MMA definierad som minst 1 av följande:
- Bekräftelse genom molekylärgenetisk testning av genmutationer som är ansvariga för PA eller MMA
- Diagnostiserats med PA genom semikvantitativ urinanalys av organisk syra, definierad som närvaro av förhöjda metylcitronsyra och normala metylmalonsyranivåer och inga bevis för biotinrelaterade störningar i analysen av organisk syra
- Diagnostiserats med MMA genom semikvantitativ urinanalys av organisk syra, definierad som förhöjd metylmalonsyra och inga tecken på vitamin B12-beroende störning vid plasmaaminosyraanalys (vitamin B12-beroende definieras av dokumenterad vitamin B12-respons)
Exklusions kriterier:
- Ingen
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Patienter med PA/MMA behandlade med Carbaglu
|
Pågående eller tidigare behandling med carglumsyra
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
För att erhålla kort- och långsiktiga kliniska säkerhetsdata hos pediatriska och vuxna patienter med PA och MMA som behandlats med Carbaglu, inklusive graviditet och fosterutfall.
Tidsram: 10 år
|
Carbaglu godkändes av US Food and Drug Administration (FDA) i januari 2021 för användning som en tilläggsterapi till standardvård för behandling av akut hyperammonemi på grund av PA eller MMA.
Denna observationsstudie/icke-interventionsstudie genomförs för att erhålla kliniska säkerhetsdata (t.ex. biokemiska effekter, kliniska resultat och betydande säkerhetshändelser) associerade med kort- och långtidsanvändning av Carbaglu hos vuxna och pediatriska patienter med PA och MMA.
|
10 år
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Samarbetspartners
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
15 september 2022
Primärt slutförande (Förväntat)
30 juni 2032
Avslutad studie (Förväntat)
30 juni 2032
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
23 februari 2023
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
24 april 2023
Första postat (Uppskatta)
4 maj 2023
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)
4 maj 2023
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
24 april 2023
Senast verifierad
1 april 2023
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- CARBAGLU-RRDUS-PASS-0573
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .