Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Neintervenční poregistrační studie Carbaglu pro léčbu hyperamonémie způsobené MMA a PA

24. dubna 2023 aktualizováno: Target PharmaSolutions, Inc.

Neintervenční poregistrační bezpečnostní studie (PASS) přípravku Carbaglu pro léčbu hyperamonémie způsobené methylmalonovou acidemií (MMA) a propionovou acidemií (PA) v populacích dospělých a dětských pacientů

Cílem této studie je získat krátkodobá a dlouhodobá data klinické bezpečnosti u pediatrických a dospělých pacientů s PA a MMA léčených přípravkem Carbaglu, včetně výsledků těhotenství a plodu. Jedná se o observační/neintervenční studii. Pacienti budou léčeni podle informací o předepisování a běžné lékařské praxe. V rámci studie budou shromažďována pouze dostupná data.

Přehled studie

Postavení

Zápis na pozvánku

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Očekávaný)

20

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Riley Children's Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Pacienti s PA nebo MMA jakéhokoli věku a pohlaví, včetně těhotných žen, jsou způsobilí pro zařazení do studie, pokud splňují kritéria způsobilosti.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Poskytněte podepsaný a datovaný formulář informovaného souhlasu/souhlasu
  2. Nechte se léčit Carbaglu

  3. Mít stanovenou diagnózu PA nebo MMA definovanou jako alespoň 1 z následujících:

    • Potvrzení molekulárně genetickým testováním genových mutací odpovědných za PA nebo MMA
    • Diagnóza PA semikvantitativní analýzou organických kyselin v moči, definovaná jako přítomnost zvýšených hladin kyseliny methylcitrónové a normálních hladin kyseliny methylmalonové a žádný důkaz poruch souvisejících s biotinem v analýze organických kyselin
    • Diagnóza MMA semikvantitativní analýzou organických kyselin v moči, definovaná jako zvýšení kyseliny methylmalonové a žádný důkaz poruchy závislé na vitaminu B12 při analýze aminokyselin v plazmě (závislost na vitaminu B12 je definována dokumentovanou reakcí na vitamin B12)

Kritéria vyloučení:

  • Žádný

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Pacienti s PA/MMA léčení přípravkem Carbaglu
Lék: kyselina karglumová
Současná nebo předchozí léčba kyselinou karglumovou

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Získat krátkodobé a dlouhodobé údaje o klinické bezpečnosti u pediatrických a dospělých pacientů s PA a MMA léčených přípravkem Carbaglu, včetně výsledků těhotenství a plodu.
Časové okno: 10 let
Carbaglu byl schválen americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) v lednu 2021 pro použití jako doplňková terapie ke standardní péči při léčbě akutní hyperamonémie způsobené PA nebo MMA. Tato observační/neintervenční studie se provádí za účelem získání údajů o klinické bezpečnosti (např. biochemické účinky, klinické výsledky a významné bezpečnostní události) spojené s krátkodobým a dlouhodobým užíváním přípravku Carbaglu u dospělých a dětských pacientů s PA a MMA.
10 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Target PharmaSolutions, Inc.

Spolupracovníci

Recordati Rare Diseases

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

15. září 2022

Primární dokončení (Očekávaný)

30. června 2032

Dokončení studie (Očekávaný)

30. června 2032

Termíny zápisu do studia

První předloženo

23. února 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

24. dubna 2023

První zveřejněno (Odhad)

4. května 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

4. května 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

24. dubna 2023

Naposledy ověřeno

1. dubna 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CARBAGLU-RRDUS-PASS-0573

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na kyselina karglumová

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Türkiye

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit