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Eine nicht-interventionelle Studie nach der Zulassung von Carbaglu zur Behandlung von Hyperammonämie aufgrund von MMA und PA

24. April 2023 aktualisiert von: Target PharmaSolutions, Inc.

Eine nicht-interventionelle Sicherheitsstudie nach der Zulassung (PASS) von Carbaglu zur Behandlung von Hyperammonämie aufgrund von Methylmalonazidämie (MMA) und Propionazidämie (PA) bei erwachsenen und pädiatrischen Patientenpopulationen

Das Ziel dieser Studie ist es, kurz- und langfristige klinische Sicherheitsdaten bei pädiatrischen und erwachsenen Patienten mit PA und MMA zu erhalten, die mit Carbaglu behandelt wurden, einschließlich Schwangerschafts- und fetaler Ergebnisse. Dies ist eine beobachtende/nicht-interventionelle Studie. Die Patienten werden gemäß den Verschreibungsinformationen und der routinemäßigen medizinischen Praxis behandelt. Im Rahmen der Studie werden nur verfügbare Daten erhoben.

Studienübersicht

Status

Anmeldung auf Einladung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Voraussichtlich)

20

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Riley Children's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Patienten mit PA oder MMA jeden Alters und Geschlechts, einschließlich schwangerer Frauen, können an der Studie teilnehmen, solange sie die Zulassungskriterien erfüllen.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Stellen Sie eine unterschriebene und datierte Einverständniserklärung/Zustimmungserklärung bereit
  2. Lassen Sie sich mit Carbaglu behandeln

  3. Haben Sie eine etablierte Diagnose von PA oder MMA, die als mindestens 1 der folgenden definiert ist:

    • Bestätigung durch molekulargenetische Untersuchung von Genmutationen, die für PA oder MMA verantwortlich sind
    • Diagnostiziert mit PA durch halbquantitative organische Säureanalyse im Urin, definiert als Vorhandensein von erhöhten Methylzitronensäure- und normalen Methylmalonsäurespiegeln und kein Hinweis auf Biotin-bezogene Störungen in der organischen Säureanalyse
    • Diagnostiziert mit MMA durch halbquantitative Analyse organischer Säuren im Urin, definiert als Erhöhung der Methylmalonsäure und kein Hinweis auf eine Vitamin-B12-abhängige Störung bei der Plasma-Aminosäureanalyse (Vitamin-B12-Abhängigkeit wird durch dokumentierte Vitamin-B12-Reaktionsfähigkeit definiert)

Ausschlusskriterien:

  • Keiner

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Patienten mit PA/MMA, die mit Carbaglu behandelt wurden
Arzneimittel: Carglumsäure
Aktuelle oder frühere Behandlung mit Carglumsäure

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Um kurz- und langfristige klinische Sicherheitsdaten bei pädiatrischen und erwachsenen Patienten mit PA und MMA zu erhalten, die mit Carbaglu behandelt wurden, einschließlich Schwangerschafts- und fetaler Ergebnisse.
Zeitfenster: 10 Jahre
Carbaglu wurde im Januar 2021 von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) zur Anwendung als Zusatztherapie zur Standardbehandlung zur Behandlung von akuter Hyperammonämie aufgrund von PA oder MMA zugelassen. Diese beobachtende/nicht-interventionelle Studie wird durchgeführt, um klinische Sicherheitsdaten (z. B. biochemische Wirkungen, klinische Ergebnisse und signifikante Sicherheitsereignisse) im Zusammenhang mit der Kurz- und Langzeitanwendung von Carbaglu bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten mit PA und zu erhalten MMA.
10 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Target PharmaSolutions, Inc.

Mitarbeiter

Recordati Rare Diseases

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

15. September 2022

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

30. Juni 2032

Studienabschluss (Voraussichtlich)

30. Juni 2032

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

23. Februar 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

24. April 2023

Zuerst gepostet (Schätzen)

4. Mai 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

4. Mai 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

24. April 2023

Zuletzt verifiziert

1. April 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CARBAGLU-RRDUS-PASS-0573

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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