En ikke-intervensjonell post-godkjenningsstudie av Carbaglu for behandling av hyperammonemi på grunn av MMA og PA
24. april 2023 oppdatert av: Target PharmaSolutions, Inc.
En ikke-intervensjonell sikkerhetsstudie etter autorisering (PASS) av Carbaglu for behandling av hyperammonemi på grunn av metylmalonsyre (MMA) og propionsyre (PA) i voksne og pediatriske pasientpopulasjoner
Målet med denne studien er å innhente kort- og langsiktige kliniske sikkerhetsdata hos pediatriske og voksne pasienter med PA og MMA behandlet med Carbaglu, inkludert graviditet og fosterutfall.
Dette er en observasjons/ikke-intervensjonell studie.
Pasienter vil bli behandlet i henhold til forskrivningsinformasjonen og rutinemessig medisinsk praksis.
Kun tilgjengelige data vil bli samlet inn som en del av studien.
Studieoversikt
Status
Påmelding etter invitasjon
Intervensjon / Behandling
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Forventet)
20
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
- Riley Children's Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Pasienter med PA eller MMA uansett alder og kjønn, inkludert gravide kvinner, er kvalifisert for registrering i studien så lenge de oppfyller kvalifikasjonskriteriene.
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Gi et signert og datert informert samtykke/samtykkeskjema
- Få behandling med Carbaglu
Ha en etablert diagnose av PA eller MMA definert som minst 1 av følgende:
- Bekreftelse ved molekylær genetisk testing av genmutasjoner som er ansvarlige for PA eller MMA
- Diagnostisert med PA ved semi-kvantitativ urinanalyse av organisk syre, definert som tilstedeværelse av forhøyede metylsitronsyre og normale metylmalonsyrenivåer og ingen bevis for biotinrelaterte forstyrrelser i organisk syreanalyse
- Diagnostisert med MMA ved semi-kvantitativ urinanalyse av organisk syre, definert som forhøyet metylmalonsyre og ingen bevis for vitamin B12-avhengig lidelse ved plasmaaminosyreanalyse (vitamin B12-avhengighet er definert av dokumentert vitamin B12-respons)
Ekskluderingskriterier:
- Ingen
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Pasienter med PA/MMA behandlet med Carbaglu
|
Nåværende eller tidligere behandling med carglumsyre
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
For å innhente kort- og langsiktige kliniske sikkerhetsdata hos pediatriske og voksne pasienter med PA og MMA behandlet med Carbaglu, inkludert graviditet og fosterutfall.
Tidsramme: 10 år
|
Carbaglu ble godkjent av US Food and Drug Administration (FDA) i januar 2021 for bruk som tilleggsbehandling til standardbehandling for behandling av akutt hyperammonemi på grunn av PA eller MMA.
Denne observasjons-/ikke-intervensjonsstudien utføres for å innhente kliniske sikkerhetsdata (f.eks. biokjemiske effekter, kliniske utfall og betydelige sikkerhetshendelser) assosiert med kort- og langtidsbruk av Carbaglu hos voksne og pediatriske pasienter med PA og MMA.
|
10 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
15. september 2022
Primær fullføring (Forventet)
30. juni 2032
Studiet fullført (Forventet)
30. juni 2032
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
23. februar 2023
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
24. april 2023
Først lagt ut (Anslag)
4. mai 2023
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Anslag)
4. mai 2023
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
24. april 2023
Sist bekreftet
1. april 2023
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- CARBAGLU-RRDUS-PASS-0573
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .