Nieinterwencyjne badanie porejestracyjne Carbaglu w leczeniu hiperamonemii spowodowanej MMA i PA
24 kwietnia 2023 zaktualizowane przez: Target PharmaSolutions, Inc.
Nieinterwencyjne badanie bezpieczeństwa po wydaniu pozwolenia (PASS) produktu Carbaglu w leczeniu hiperamonemii spowodowanej kwasicą metylomalonową (MMA) i kwasicą propionową (PA) u pacjentów dorosłych i dzieci
Celem tego badania jest uzyskanie krótko- i długoterminowych danych dotyczących bezpieczeństwa klinicznego u dzieci i dorosłych pacjentów z PA i MMA leczonych produktem Carbaglu, w tym wyników dotyczących ciąży i płodu.
Jest to badanie obserwacyjne/nieinterwencyjne.
Pacjenci będą leczeni zgodnie z zaleceniami i rutynową praktyką lekarską.
W ramach badania zostaną zebrane tylko dostępne dane.
Przegląd badań
Status
Rejestracja na zaproszenie
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Oczekiwany)
20
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
- Riley Children's Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Metoda próbkowania
Próbka bez prawdopodobieństwa
Badana populacja
Pacjenci z PA lub MMA w każdym wieku i płci, w tym kobiety w ciąży, kwalifikują się do włączenia do badania, o ile spełniają kryteria kwalifikacyjne.
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Dostarczyć podpisany i opatrzony datą formularz świadomej zgody/zgody
- Poddaj się kuracji Carbaglu
Mieć ustaloną diagnozę PA lub MMA zdefiniowaną jako co najmniej 1 z następujących:
- Potwierdzenie molekularnymi badaniami genetycznymi mutacji genów odpowiedzialnych za PA lub MMA
- Zdiagnozowano PA na podstawie półilościowej analizy kwasów organicznych w moczu, zdefiniowanej jako obecność podwyższonego poziomu kwasu metylocytrynowego i normalnego kwasu metylomalonowego oraz brak dowodów na zaburzenia związane z biotyną w analizie kwasów organicznych
- Zdiagnozowano MMA na podstawie półilościowej analizy kwasów organicznych w moczu, zdefiniowanej jako podwyższone stężenie kwasu metylomalonowego i brak dowodów na zaburzenie zależne od witaminy B12 w analizie aminokwasów w osoczu (zależność od witaminy B12 jest zdefiniowana na podstawie udokumentowanej odpowiedzi na witaminę B12)
Kryteria wyłączenia:
- Nic
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Pacjenci z PA/MMA leczeni Carbaglu
|
Obecne lub wcześniejsze leczenie kwasem kargluminowym
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Uzyskanie krótko- i długoterminowych danych dotyczących bezpieczeństwa klinicznego u dzieci i dorosłych pacjentów z PA i MMA leczonych produktem Carbaglu, w tym dotyczących ciąży i płodu.
Ramy czasowe: 10 lat
|
Carbaglu został zatwierdzony przez Amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA) w styczniu 2021 r. do stosowania jako terapia wspomagająca standardową opiekę w leczeniu ostrej hiperamonemii spowodowanej PA lub MMA.
To badanie obserwacyjne/nieinterwencyjne jest prowadzone w celu uzyskania danych dotyczących bezpieczeństwa klinicznego (np. skutków biochemicznych, wyników klinicznych i istotnych zdarzeń związanych z bezpieczeństwem) związanych z krótko- i długoterminowym stosowaniem preparatu Carbaglu u dorosłych i dzieci z PA i MMA.
|
10 lat
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
15 września 2022
Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)
30 czerwca 2032
Ukończenie studiów (Oczekiwany)
30 czerwca 2032
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
23 lutego 2023
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
24 kwietnia 2023
Pierwszy wysłany (Oszacować)
4 maja 2023
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)
4 maja 2023
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
24 kwietnia 2023
Ostatnia weryfikacja
1 kwietnia 2023
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- CARBAGLU-RRDUS-PASS-0573
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .