Неинтервенционное пострегистрационное исследование карбаглу для лечения гипераммониемии, вызванной ММА и ПА
24 апреля 2023 г. обновлено: Target PharmaSolutions, Inc.
Неинтервенционное пострегистрационное исследование безопасности (PASS) карбаглу для лечения гипераммониемии, вызванной метилмалоновой ацидемией (ММА) и пропионовой ацидемией (ПА) у взрослых и детей.
Целью данного исследования является получение краткосрочных и долгосрочных данных о клинической безопасности у детей и взрослых пациентов с ПА и ММА, получавших лечение Карбаглу, включая исходы беременности и плода.
Это обсервационное/неинтервенционное исследование.
Пациентов будут лечить в соответствии с информацией о назначении и обычной медицинской практикой.
В рамках исследования будут собираться только доступные данные.
Обзор исследования
Статус
Запись по приглашению
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Ожидаемый)
20
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
- Riley Children's Hospital
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
Пациенты с ПА или ММА любого возраста и пола, включая беременных женщин, имеют право на участие в исследовании, если они соответствуют критериям приемлемости.
Описание
Критерии включения:
- Предоставить подписанную и датированную форму информированного согласия / согласия
- Пройти курс лечения Карбаглу
Иметь установленный диагноз ПА или ММА, определяемый как минимум 1 из следующего:
- Подтверждение молекулярно-генетическим тестированием генных мутаций, ответственных за PA или MMA
- Диагноз ПА определяется с помощью полуколичественного анализа мочи на органические кислоты, который определяется как наличие повышенного уровня метилцитриновой кислоты и нормального уровня метилмалоновой кислоты и отсутствие признаков связанных с биотином нарушений в анализе органических кислот.
- По результатам полуколичественного анализа мочи на органические кислоты диагностирована ММА, определяемая как повышение уровня метилмалоновой кислоты и отсутствие признаков зависимого от витамина В12 расстройства при анализе аминокислот в плазме (зависимость от витамина В12 определяется документально подтвержденной реакцией на витамин В12)
Критерий исключения:
- Никто
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Пациенты с ПА/ММА, получавшие лечение Карбаглу
|
Текущее или предыдущее лечение карглуминовой кислотой
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Получить краткосрочные и долгосрочные данные о клинической безопасности у детей и взрослых пациентов с ПА и ММА, получавших Carbaglu, включая исходы беременности и плода.
Временное ограничение: 10 лет
|
Carbaglu был одобрен Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) в январе 2021 года для использования в качестве дополнительной терапии к стандарту лечения острой гипераммониемии, вызванной PA или MMA.
Это обсервационное/неинтервенционное исследование проводится с целью получения данных о клинической безопасности (например, о биохимических эффектах, клинических исходах и значимых событиях, связанных с безопасностью), связанных с краткосрочным и долгосрочным применением карбаглу у взрослых и детей с ПА и ММА.
|
10 лет
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Соавторы
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
15 сентября 2022 г.
Первичное завершение (Ожидаемый)
30 июня 2032 г.
Завершение исследования (Ожидаемый)
30 июня 2032 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
23 февраля 2023 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
24 апреля 2023 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
4 мая 2023 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оценивать)
4 мая 2023 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
24 апреля 2023 г.
Последняя проверка
1 апреля 2023 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- CARBAGLU-RRDUS-PASS-0573
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .
Клинические исследования карглуминовая кислота
-
Centre Hospitalier Universitaire de NiceПрекращеноДиабетические кардиомиопатииФранция
-
McMaster UniversityAjinomoto USA, INC.ЗавершенныйПсихологические явления: центральная усталостьКанада
-
IBSA Farmaceutici Italia SrlАктивный, не рекрутирующий
-
Sohag UniversityЕще не набирают
-
Massachusetts General HospitalStand Up To CancerРекрутингМетастатический рак толстой кишки | Рак толстой кишки III стадииСоединенные Штаты
-
PfizerЗавершенный