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Uno studio post-autorizzativo non interventistico su Carbaglu per il trattamento dell'iperammoniemia dovuta a MMA e PA

24 aprile 2023 aggiornato da: Target PharmaSolutions, Inc.

Uno studio sulla sicurezza post-autorizzativo non interventistico (PASS) di Carbaglu per il trattamento dell'iperammoniemia dovuta ad acidemia metilmalonica (MMA) e acidemia propionica (PA) in popolazioni di pazienti adulti e pediatrici

L'obiettivo di questo studio è ottenere dati sulla sicurezza clinica a breve e lungo termine in pazienti pediatrici e adulti con PA e MMA trattati con Carbaglu, inclusi la gravidanza e gli esiti fetali. Questo è uno studio osservazionale/non interventistico. I pazienti saranno trattati secondo le informazioni sulla prescrizione e la pratica medica di routine. Solo i dati disponibili saranno raccolti come parte dello studio.

Panoramica dello studio

Stato

Iscrizione su invito

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Anticipato)

20

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Riley Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

I pazienti con PA o MMA di qualsiasi età e sesso, comprese le donne in gravidanza, sono idonei per l'arruolamento nello studio purché soddisfino i criteri di ammissibilità.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Fornire un modulo di consenso/assenso informato firmato e datato
  2. Sottoponiti al trattamento con Carbaglu

  3. Avere una diagnosi consolidata di PA o MMA definita come almeno 1 dei seguenti:

    • Conferma mediante test di genetica molecolare delle mutazioni geniche responsabili di PA o MMA
    • Diagnosi di PA mediante analisi semiquantitativa degli acidi organici delle urine, definita come presenza di elevati livelli di acido metilcitrico e normali livelli di acido metilmalonico e nessuna evidenza di disturbi correlati alla biotina nell'analisi degli acidi organici
    • Diagnosi di MMA mediante analisi semiquantitativa degli acidi organici delle urine, definita come aumento dell'acido metilmalonico e nessuna evidenza di disturbo dipendente dalla vitamina B12 all'analisi degli aminoacidi plasmatici (la dipendenza dalla vitamina B12 è definita dalla reattività documentata alla vitamina B12)

Criteri di esclusione:

  • Nessuno

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Pazienti con PA/MMA trattati con Carbaglu
Droga: acido carglumico
Trattamento in corso o precedente con acido carglumico

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Ottenere dati sulla sicurezza clinica a breve e lungo termine in pazienti pediatrici e adulti con PA e MMA trattati con Carbaglu, inclusi gravidanza ed esiti fetali.
Lasso di tempo: 10 anni
Carbaglu è stato approvato dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense nel gennaio 2021 per l'uso come terapia aggiuntiva allo standard di cura per il trattamento dell'iperammoniemia acuta dovuta a PA o MMA. Questo studio osservazionale/non interventistico è stato condotto al fine di ottenere dati sulla sicurezza clinica (ad es. effetti biochimici, esiti clinici ed eventi significativi di sicurezza) associati all'uso a breve e lungo termine di Carbaglu in pazienti adulti e pediatrici con PA e MMA.
10 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Target PharmaSolutions, Inc.

Collaboratori

Recordati Rare Diseases

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

15 settembre 2022

Completamento primario (Anticipato)

30 giugno 2032

Completamento dello studio (Anticipato)

30 giugno 2032

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

23 febbraio 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

24 aprile 2023

Primo Inserito (Stima)

4 maggio 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

4 maggio 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

24 aprile 2023

Ultimo verificato

1 aprile 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CARBAGLU-RRDUS-PASS-0573

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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