Une étude non interventionnelle post-autorisation du Carbaglu pour le traitement de l'hyperammoniémie due à l'AMM et à l'AP
24 avril 2023 mis à jour par: Target PharmaSolutions, Inc.
Une étude de sécurité post-autorisation (PASS) non interventionnelle sur le carbaglu pour le traitement de l'hyperammoniémie due à l'acidémie méthylmalonique (MMA) et à l'acidémie propionique (PA) chez les patients adultes et pédiatriques
L'objectif de cette étude est d'obtenir des données sur l'innocuité clinique à court et à long terme chez les patients pédiatriques et adultes atteints d'AP et d'AMM traités par Carbaglu, y compris la grossesse et les issues fœtales.
Il s'agit d'une étude observationnelle/non interventionnelle.
Les patients seront traités conformément aux informations de prescription et à la pratique médicale de routine.
Seules les données disponibles seront recueillies dans le cadre de l'étude.
Aperçu de l'étude
Statut
Inscription sur invitation
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Anticipé)
20
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
- Riley Children's Hospital
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-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
Les patients atteints d'AP ou de MMA de tout âge et de tout sexe, y compris les femmes enceintes, sont éligibles pour l'inscription à l'étude tant qu'ils répondent aux critères d'éligibilité.
La description
Critère d'intégration:
- Fournir un formulaire de consentement éclairé signé et daté
- Recevoir un traitement avec Carbaglu
Avoir un diagnostic établi de PA ou MMA défini comme au moins 1 des éléments suivants :
- Confirmation par test de génétique moléculaire des mutations géniques responsables de PA ou MMA
- Diagnostiqué avec PA par analyse semi-quantitative des acides organiques urinaires, définie comme la présence de niveaux élevés d'acide méthylcitrique et d'acide méthylmalonique normaux et aucune preuve de troubles liés à la biotine dans l'analyse des acides organiques
- Diagnostiqué avec MMA par analyse semi-quantitative des acides organiques urinaires, définie comme une élévation de l'acide méthylmalonique et aucun signe de trouble dépendant de la vitamine B12 lors de l'analyse des acides aminés plasmatiques (la dépendance à la vitamine B12 est définie par une réactivité documentée à la vitamine B12)
Critère d'exclusion:
- Aucun
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Patients atteints d'AP/MMA traités par Carbaglu
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Traitement actuel ou antérieur avec de l'acide carglumique
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Obtenir des données d'innocuité clinique à court et à long terme chez les patients pédiatriques et adultes atteints d'AP et d'AMM traités par Carbaglu, y compris la grossesse et les issues fœtales.
Délai: 10 années
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Carbaglu a été approuvé par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis en janvier 2021 pour une utilisation en tant que thérapie adjuvante aux normes de soins pour le traitement de l'hyperammoniémie aiguë due à l'AP ou à l'AMM.
Cette étude observationnelle/non interventionnelle est menée afin d'obtenir des données sur l'innocuité clinique (par exemple, les effets biochimiques, les résultats cliniques et les événements d'innocuité significatifs) associées à l'utilisation à court et à long terme de Carbaglu chez les patients adultes et pédiatriques atteints d'AP et MMA.
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10 années
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
15 septembre 2022
Achèvement primaire (Anticipé)
30 juin 2032
Achèvement de l'étude (Anticipé)
30 juin 2032
Dates d'inscription aux études
Première soumission
23 février 2023
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
24 avril 2023
Première publication (Estimation)
4 mai 2023
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimation)
4 mai 2023
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
24 avril 2023
Dernière vérification
1 avril 2023
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- CARBAGLU-RRDUS-PASS-0573
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .