Ei-interventiivinen luvan myöntämisen jälkeinen tutkimus Carbaglusta MMA:n ja PA:n aiheuttaman hyperammonemian hoitoon
maanantai 24. huhtikuuta 2023 päivittänyt: Target PharmaSolutions, Inc.
Ei-interventiivinen luvan myöntämisen jälkeinen turvallisuustutkimus (PASS) Carbaglusta metyylimalonihapposidemian (MMA) ja propionihapposidemian (PA) aiheuttaman hyperammonemian hoitoon aikuis- ja lapsipotilaspopulaatioissa
Tämän tutkimuksen tavoitteena on saada lyhyen ja pitkän aikavälin kliinisiä turvallisuustietoja Carbaglulla hoidetuista PA- ja MMA-potilaista, mukaan lukien raskauden ja sikiön tulokset.
Tämä on havainnollinen/ei-interventiotutkimus.
Potilaita hoidetaan reseptitietojen ja rutiininomaisen lääketieteellisen käytännön mukaisesti.
Osana tutkimusta kerätään vain saatavilla olevaa tietoa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ilmoittautuminen kutsusta
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Odotettu)
20
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
- Riley Children's Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Kaiken iän ja sukupuolen PA- tai MMA-potilaat, mukaan lukien raskaana olevat naiset, voivat osallistua tutkimukseen niin kauan kuin he täyttävät kelpoisuusehdot.
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Toimita allekirjoitettu ja päivätty tietoinen suostumus/hyväksyntälomake
- Saat hoitoa Carbaglulla
Sinulla on vakiintunut PA- tai MMA-diagnoosi, joka on määritelty vähintään yhdeksi seuraavista:
- PA:sta tai MMA:sta vastuussa olevien geenimutaatioiden vahvistus molekyyligeneettisellä testauksella
- Diagnosoitu PA puolikvantitatiivisella virtsan orgaanisen happoanalyysillä, määritelty kohonneeksi metyylisitruunahapon ja normaalien metyylimalonihappopitoisuuksien esiintymisenä eikä merkkejä biotiiniin liittyvistä häiriöistä orgaanisen happoanalyysissä
- MMA diagnosoitu puolikvantitatiivisella virtsan orgaanisen happoanalyysillä, määritelty metyylimalonihapon nousuna, eikä plasman aminohappoanalyysissä ole näyttöä B12-vitamiinista riippuvaisesta häiriöstä (B12-vitamiiniriippuvuus määritellään dokumentoidulla B12-vitamiinivasteella)
Poissulkemiskriteerit:
- Ei mitään
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Carbaglulla hoidetut PA/MMA-potilaat
|
Nykyinen tai aikaisempi hoito kargluumihapolla
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Saadakseen lyhyen ja pitkän aikavälin kliinisiä turvallisuustietoja Carbaglulla hoidetuista PA- ja MMA-potilaista, mukaan lukien raskauden ja sikiön tulokset.
Aikaikkuna: 10 vuotta
|
Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) hyväksyi Carbaglun tammikuussa 2021 käytettäväksi lisähoitona PA:n tai MMA:n aiheuttaman akuutin hyperammonemian hoidossa.
Tämä havainnollinen/ei-interventiotutkimus suoritetaan saadakseen kliinisiä turvallisuustietoja (esim. biokemialliset vaikutukset, kliiniset tulokset ja merkittävät turvallisuustapahtumat), jotka liittyvät Carbaglun lyhyt- ja pitkäaikaiseen käyttöön aikuisilla ja lapsipotilailla, joilla on PA ja MMA.
|
10 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 15. syyskuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Keskiviikko 30. kesäkuuta 2032
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Keskiviikko 30. kesäkuuta 2032
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 23. helmikuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 24. huhtikuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Torstai 4. toukokuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Torstai 4. toukokuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 24. huhtikuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. huhtikuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- CARBAGLU-RRDUS-PASS-0573
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .