ターナー症候群の低身長に対するボソリチド

包含基準:

1. 親または保護者は、研究の性質が説明された後、研究関連の手順を実行する前に、書面で署名されたインフォームドコンセントを提供する意思があり、提供することができます。 また、18歳未満の被験者は、研究の性質が説明された後、研究関連の手順を実行する前に、（必要に応じて）同意を提供する意思があり、提供することができます.
2. -研究期間中のすべての研究手順と利用可能性を遵守する意思を表明した
3. 年齢 >3 歳 0 日かつ <10 歳 364 日
4. 思春期前は、女性のタナー ステージ 1 胸と定義されます。
5. 患者の身長 <-2 SDS。 すべての高さの SDS 値は、CDC 成長チャート/データ テーブルを使用して計算されます。
6. 患者は、最低30個の細胞を含む核型または染色体マイクロアレイに基づいて、ターナー症候群の確定診断を受けている必要があります。 ターナー症候群モザイク (46,XX/45,X 核型など) の被験者は、研究に参加するために、45,X 細胞株のモザイク現象が最低 10% 必要です。

7. 被験者は、成長ホルモンに対してナイーブであるか、成長ホルモン療法に対する反応が乏しく、次のいずれかとして定義されている必要があります。

   1. 被験者は、成長ホルモンの身長速度曲線に対する TS の 1 年目の反応によると、GH で少なくとも 1 年間の治療を完了し、初年度の身長速度 (HV) が -1 SD 未満でした。
   2. -過去6か月間にAGVを使用してGHを1年以上受けている被験者 年齢/性別の米国の女の子の50％未満）。 この基準を満たす被験者は、もはやキャッチアップの成長を示しておらず、代替療法の恩恵を受ける可能性があります。

除外基準:

1. 成長板固定 - グリューリッヒ アンド パイル法による 13 歳の骨年齢として定義されます。 これらの患者は、残りの成長の可能性が限られています。
2. -成長ホルモンまたは組換えIGF-1による併用治療。 患者は、以前に成長ホルモンまたは IGF-1 療法で治療されている可能性があります。 患者が現在これらの治療のいずれかを行っている場合は、スクリーニング訪問の少なくとも 1 週間前に中止する必要があります。 その決定は、患者の保護者と連携して、治療を担当する臨床内分泌専門医に委ねられます。 成長ホルモン療法を受けており、現在の研究に登録する肯定的な反応を示している患者には根拠がないため、現在の研究への登録に関心があるのは、治療に対する反応が悪い患者だけであると予想しています。
3. -任意の形態のエストロゲン、GnRHアナログ、アロマターゼ阻害剤またはオキサンドロロンによる事前または同時治療
4. あらゆる種類の悪性腫瘍の病歴
5. -性腺摘出術を受けていない限り、Y染色体素材を持っていることが知られている被験者は、完全に外性器を持っています

6. 成長に影響を与えることが知られている慢性的な病状には、以下が含まれますが、これらに限定されません:

   A. 嚢胞性線維症 B. 糖尿病 C. 炎症性腸疾患 D. 未治療のセリアック病 - 被験者がセリアック病と診断され、12 か月以上グルテンフリーの食事をしており、組織トランスグルタミナーゼ抗体が正常範囲内にある場合スクリーニングを行った後、彼らは試験の対象となります。

   E. 毎日の吸入ステロイド用量 > 400 マイクログラム/日または同等のブデソニド吸入を必要とする喘息 F. 何らかの理由で経口グルココルチコイドを毎日服用 G. 注 - 興奮剤で治療された ADHD と正常な TSH で治療された甲状腺機能低下症は、被験者を試験への参加から除外しません。 刺激薬または甲状腺ホルモン補充療法を受けている被験者は、スクリーニング前の 3 か月間は一定の用量である必要があります。

   H. 先天性心疾患で、以下を含むがこれらに限定されない低血圧の設定で心臓の有害転帰のリスクが高くなる:肥大型心筋症、ピーク勾配> 50mmHgの大動脈狭窄、重度の大動脈弁逆流心エコー図による）、冠状動脈不全、または後負荷軽減剤が必要な解剖学的構造。 心エコー図でベースラインに異常がある患者は、小児心臓専門医と一緒に検討して、研究に含めるのが適切かどうかを確認します。

7. 栄養失調 - BMI <5 パーセンタイルとして定義 (CDC 成長チャート)
8. -主治医によって決定されたスクリーニング検査での臨床的に重大な異常。 異常なスクリーニングラボは、スクリーニング訪問後最大 3 か月間繰り返される場合があります。 これらの実験室が繰り返し正常である場合、被験者は試験に進むことができます。
9. -治験薬、賦形剤、または関連製品に対する既知または疑いのあるアレルギー
10. -この試験の前90日以内に治験薬を受け取った