터너 증후군의 저신장에 대한 보소리타이드

포함 기준:

1. 부모(들) 또는 보호자(들)는 연구의 성격이 설명된 후 연구 관련 절차를 수행하기 전에 서면 동의서를 제공할 의향과 능력이 있습니다. 또한 18세 미만의 피험자는 연구의 성격이 설명된 후 연구 관련 절차를 수행하기 전에 (필요한 경우) 동의를 제공할 의지와 능력이 있습니다.
2. 연구 기간 동안 모든 연구 절차 및 가용성을 준수하겠다는 진술된 의지
3. 연령 >3세 0일 및 <10세 364일
4. 여성의 태너 단계 1 유방으로 정의되는 사전 사춘기.
5. 환자 키 <-2 SDS. 모든 신장 SDS 값은 CDC 성장 차트/데이터 표를 사용하여 계산됩니다.
6. 환자는 최소 30개 세포의 핵형 또는 염색체 마이크로어레이를 기반으로 터너 증후군 진단이 확정되어야 합니다. 터너 증후군 모자이크 현상(예: 46,XX/45,X 핵형)이 있는 피험자는 연구에 참여하기 위해 45,X 세포주의 최소 10% 모자이크 현상을 가져야 합니다.

7. 피험자는 성장 호르몬에 순진하거나 다음 중 하나로 정의되는 성장 호르몬 요법에 대한 반응이 좋지 않아야 합니다.

   1. 피험자는 성장 호르몬 신장 속도 곡선에 대한 National Cooperative Growth Study TS 1st year response에 따라 -1 SD 미만의 GH 및 첫해 신장 속도(HV)로 최소 1년의 치료를 완료했습니다.
   2. 지난 6개월 동안 AGV로 1년 이상 GH를 받은 피험자 < 연령/성별 미국 소녀의 경우 50%ile). 이 기준을 충족하는 피험자는 더 이상 따라잡는 성장을 보이지 않으며 대체 요법의 혜택을 받을 수 있습니다.

제외 기준:

1. 성장판 융합 - 13년의 Greulich 및 Pyle 방법을 통한 뼈 나이로 정의됩니다. 이 환자들은 남은 성장 잠재력이 제한적입니다.
2. 성장 호르몬 또는 재조합 IGF-1과의 병용 치료. 환자는 이전에 성장 호르몬 또는 IGF-1 요법으로 치료를 받았을 수 있습니다. 환자가 현재 이러한 요법 중 하나를 받고 있는 경우 스크리닝 방문 최소 1주 전에 중단해야 합니다. 그 결정은 환자의 보호자와 함께 치료하는 임상 내분비학자에게 연기됩니다. 성장 호르몬 치료를 받고 있고 긍정적인 반응을 보이는 환자가 현재 연구에 등록하는 것에 대한 근거가 없기 때문에 치료에 대한 반응이 좋지 않은 환자만 현재 연구에 등록하는 데 관심을 가질 것으로 예상합니다.
3. 모든 형태의 에스트로겐, GnRH 유사체, 아로마타제 억제제 또는 옥산드롤론을 사용한 사전 또는 동시 치료
4. 모든 유형의 악성 종양의 병력
5. 생식선 절제술을 받지 않았으며 완전히 외부에 여성 생식기가 있는 경우를 제외하고는 Y-염색체 물질을 가진 것으로 알려진 피험자

6. 다음을 포함하되 이에 국한되지 않는 성장에 영향을 미치는 것으로 알려진 만성 질환:

   A. 낭포성 섬유증 B. 당뇨병 C. 염증성 장 질환 D. 치료되지 않은 셀리악병 - 피험자가 셀리악병 진단을 받고 >12개월 동안 무글루텐 식이요법을 했으며 조직 트랜스글루타미나제 항체가 정상 범위 내에 있는 경우 심사를 거쳐야 시험에 응시할 수 있습니다.

   E. 매일 흡입 스테로이드 용량 > 400마이크로그램 흡입 부데소니드 또는 이에 상응하는 용량을 필요로 하는 천식 F. 어떤 이유로든 매일 경구 글루코코르티코이드를 복용하는 경우 G. 참고 - 자극제로 치료된 ADHD 및 정상적인 TSH로 치료된 갑상선 기능 저하증은 시험 참여에서 피험자를 제외하지 않습니다. 각성제 또는 갑상선 호르몬 대체제를 복용 중인 피험자는 스크리닝 방문 전 3개월 동안 안정적인 용량을 유지해야 합니다.

   H. 비대성 심근병증, 피크 구배가 >50mmHg인 대동맥 협착증, 중증 대동맥 역류증(압력 반감기 >500ms로 정의됨)을 포함하나 이에 제한되지 않는 저혈압 설정에서 불리한 심장 결과의 증가된 위험에 피험자를 배치하는 선천성 심장 질환 심장초음파), 관상동맥 부전 또는 후부하 감소제가 필요한 해부학적 구조. 심초음파에서 기준선 이상이 있는 모든 환자는 소아 심장 전문의와 함께 연구에 포함하기 위한 적합성을 검토할 것입니다.

7. 영양실조 - BMI <5번째 백분위수로 정의됨(CDC 성장 차트)
8. 주임 시험자가 결정한 스크리닝 테스트에서 임상적으로 유의한 이상. 비정상 선별검사실은 선별검사 방문 후 최대 3개월까지 반복할 수 있습니다. 해당 실험실이 반복적으로 정상이면 피험자는 재판을 진행할 수 있습니다.
9. 시험 약물, 부형제 또는 관련 제품에 대한 알려진 또는 의심되는 알레르기
10. 본 임상시험 전 90일 이내에 임상시험용 의약품 수령