Ex Vivo 薬物感受性検査とマルチオミクスプロファイリング
マイアミのヒスパニック系と黒人の子供たちのがん格差を減らすために機能的精密医療アプローチを採用
調査の概要
状態
条件
介入・治療
詳細な説明
主な目的：この研究の主な目的は、体外薬剤感受性検査（DST）とゲノム検査の組み合わせである機能的精密医療（FPM）に基づいて、小児がん患者に個別化された治療選択肢と臨床管理の推奨事項へのアクセスを提供する実現可能性を判断することです。プロファイリング。
第 2 の目的：この研究の第 2 の目的は、FPM ガイド療法で治療された小児がん患者の個別の転帰（反応および無病生存期間）を、FPM ガイドなし（従来型）療法と比較して比較することです。
探索目的: 患者の民族性に関する腫瘍分子特性 (ゲノムおよびトランスクリプトームの変異) と ex vivo 薬物反応との関連を探索すること。
研究の種類
入学 (推定)
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前：Diana Azzam, PhD
- 電話番号：305-348-9043
- メール：fpmlab@fiu.edu
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Lillian Garvin
- 電話番号：800-533-1792
- メール：exvivotrial@nicklaushealth.org
研究場所
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Florida
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Miami、Florida、アメリカ、33155
- 募集
- Nicklaus Children's Hospital
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コンタクト：
- Lillian Garvin
- 電話番号：800-533-1792
- メール：exvivotrial@nicklaushealth.org
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コンタクト：
- Darika Sartmatova
- 電話番号：800-533-1792
- メール：exvivotrial@nicklaushealth.org
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
健康ボランティアの受け入れ
調査対象母集団
説明
包含基準:
- 性別、人種、民族を問わない、この研究への登録時点で21歳以下の患者。
再発がんまたは難治性がんの疑いまたは確定診断を受けた対象者 生検または腫瘍切除（固形がん）または骨髄穿刺（血液がん）を予定している、または最近受けた対象者 その目的で採血または口腔綿棒検査を受けることに意欲のある対象者インフォームド・コンセントに署名する意思のある被験者、またはその両親、または法定後見人 同意書に署名する意思のある 7 ～ 17 歳の被験者
除外基準:
- 利用可能でアクセス可能な悪性組織を持たない被験者 切除された悪性組織の量が、体外薬物検査および/または遺伝子プロファイリングには十分ではありません。
新たに診断された腫瘍、および安全な標準治療で治癒率が高い（>90%）腫瘍を有する患者。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：化学骨折または再発した患者のための機能的精密医療
私たちは、腫瘍組織がex vivo薬物スクリーニングとゲノムプロファイリングを統合する機能的精密医療に腫瘍組織が利用できるあらゆる癌を持つ化学骨折または再発した小児患者を登録するつもりです。
薬物感受性アッセイと遺伝的スクリーニングの結果を使用して、患者固有の薬物感受性または最良の治療法の選択肢を導く患者特異的な薬物感受性について医師に通知します。
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Ex vivo薬物感受性試験 +ゲノム腫瘍プロファイリング
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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Functional Precision Medicine (FPM) に基づいた治療オプションを受ける患者の割合
時間枠：最長6年
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この研究は、65 人の患者のうち少なくとも 39 人 (60%) において、機能データおよび/またはゲノミクスデータに基づいて単剤療法または併用療法を選択し、4 週間以内に開始できれば、成功した (実現可能性が証明された) とみなされます。 少なくとも 90% の検出力を達成するには、研究の 4 週間以内に 65 人の患者のうち少なくとも 39 人が機能データおよび/またはゲノミクスデータを通じて治療の推奨を受けた場合、帰無仮説は棄却されます。 この結果があれば、真の実現可能率は少なくとも 40% であるという 95% の信頼度が得られます (95% CI: 0.4905 ～ 1)。 |
最長6年
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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FPM に基づく治療と標準治療における無増悪生存期間 (PFS) の評価
時間枠：最長6年
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FPM誘導療法で治療を受けた患者のPFSと非FPM誘導による従来の療法（標準治療）で治療された患者のPFSを比較することにより、コホートPFSの変化を評価します。
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最長6年
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FPM ガイドを受けた患者と標準治療における以前の PFS 比 (PFS2/PFS1) と治験の PFS 比 (PFS2/PFS1) の評価
時間枠：最長6年
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各患者の以前の治療による PFS と、試験中に割り当てられた治療による PFS の変化を評価します。
評価は、FPM ガイド付きコホートと非 FPM ガイド付きコホート (標準治療) の両方で行われます。
分析には、生の比率と、以前のレジメンと比較して試験で PFS が 30% 改善した発生数 (PFS2/PFS1 > 1.3x) の両方が含まれます。
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最長6年
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FPM ガイド下患者と標準治療患者の全生存期間 (OS) の評価
時間枠：最長6年
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FPM誘導療法で治療を受けた患者のOSと非FPM誘導による従来の療法（標準治療）で治療した患者のOSを比較することにより、コホートOSの変化を評価します。
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最長6年
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協力者と研究者
協力者
捜査官
- 主任研究者：Diana Azzam、Florida International University
- 主任研究者：Maggie Fader、Nicklaus Children's Hospital
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 112215
- 2U54MD012393-06 (米国 NIH グラント/契約)
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
米国で製造され、米国から輸出された製品。
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。