体外药物敏感性测试和多组学分析
2024年2月20日 更新者：Diana Azzam, PhD、Florida International University
采用功能性精准医学方法减少迈阿密西班牙裔和黑人儿童的癌症差异
功能性精准医学 (FPM) 是一种相对较新的癌症治疗方法，它基于将患者分离的肿瘤细胞直接暴露于临床批准的药物，并结合体外药物敏感性测试 (DST) 和基因组分析来确定癌症患者的最佳个体化治疗.
在这项研究中，我们将招募来自南佛罗里达地区的复发或难治性儿童癌症患者，这些患者的组织可用于 DST 和基因组分析，其中 69% 是西班牙裔，18% 是黑人。
将从常规活检或手术中采集的组织中收集的肿瘤细胞进行检测。
研究概览
地位
招聘中
详细说明
主要目标：该研究的主要目标是确定为儿童癌症患者提供基于功能精准医学 (FPM)、体外药物敏感性测试 (DST) 和基因组学相结合的个性化治疗方案和临床管理建议的可行性剖析。
次要目标：该研究的次要目标是比较接受 FPM 指导治疗与非 FPM 指导（常规）治疗的儿童癌症患者的个体结局（反应和无病生存期）。
探索性目标：探讨肿瘤分子特征（基因组和转录组变异）与患者种族的体外药物反应之间的关联。
研究类型
观察性的
注册 (估计的)
65
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Diana Azzam, PhD
- 电话号码：305-348-9043
- 邮箱：dazzam@fiu.edu
研究联系人备份
- 姓名：Marissa Erickson, MPH
- 电话号码：786-624-5883
- 邮箱：Marissa.Erickson@Nicklaushealth.org
学习地点
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-
Florida
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Miami、Florida、美国、33155
- 招聘中
- Nicklaus Children's Hospital
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接触：
- Michelin Janvier
- 电话号码：305-632-4693
- 邮箱：Michelin.Janvier@Nicklaushealth.org
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接触：
- Marissa Erickson, MPH
- 电话号码：786-663-5883
- 邮箱：Marissa.Erickson@nicklaushealth.org
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
接受健康志愿者
不
取样方法
非概率样本
研究人群
没有其他治疗选择的化学难治性和/或复发性儿童癌症患者。
描述
纳入标准：
- 参加本研究时年龄不超过 21 岁的任何性别、种族或民族的患者。
疑似或确诊患有复发性或难治性癌症的受试者 计划或最近接受过活检或肿瘤切除（实体瘤）或骨髓穿刺（血癌）的受试者 愿意为此目的抽血或进行口腔拭子检查的受试者基因检测的受试者或其父母或法定监护人愿意签署知情同意书 7 至 17 岁的受试者愿意签署同意书
排除标准：
- 没有可用和可接近的恶性组织的受试者 切除的恶性组织的量不足以进行离体药物测试和/或基因分析。
新诊断的肿瘤和经安全标准治疗治愈率高（>90%）的肿瘤患者。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
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化疗难治或复发患者
我们打算招募患有所有类型癌症的化学难治性或复发性儿科患者，其中肿瘤组织可用于体外药物筛选和基因组分析。
药物敏感性分析和基因筛查的结果将用于告知主治医生患者特定的药物敏感性或耐药性，以指导最佳治疗选择。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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接受功能性精准医学 (FPM) 指导的治疗方案的患者百分比
大体时间：长达 6 年
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如果可以在 4 周内根据功能和/或基因组学数据在 65 名患者中的至少 39 名 (60%) 中选择和启动单一疗法或联合药物治疗方案，则该研究将被视为成功（已证明可行性）。 为了达到至少 90% 的功效，当 65 名患者中至少有 39 名在研究的 4 周内通过功能和/或基因组学数据接受治疗建议时，零假设将被拒绝。 有了这个结果，我们就有 95% 的信心认为真实可行性率至少为 40%（95% CI：0.4905 至 1）。 |
长达 6 年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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评估 FPM 指导治疗与标准治疗的无进展生存期 (PFS)
大体时间：长达 6 年
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我们将通过比较接受 FPM 指导治疗的患者的 PFS 与接受非 FPM 指导的常规治疗（护理标准）的患者的 PFS 来评估队列 PFS 的变化
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长达 6 年
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评估 FPM 指导患者与标准治疗的既往与试验 PFS 比率 (PFS2/PFS1)
大体时间：长达 6 年
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我们将评估每位患者既往治疗的 PFS 变化与试验期间指定治疗的 PFS 变化。
将在 FPM 指导的队列和非 FPM 指导的队列（护理标准）中进行评估。
分析将包括原始比率以及试验与先前方案相比 PFS 提高 30% 的发生率（PFS2/PFS1 > 1.3x）。
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长达 6 年
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评估 FPM 指导患者与标准护理患者的总生存期 (OS)
大体时间：长达 6 年
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我们将通过比较接受 FPM 指导治疗的患者的 OS 与接受非 FPM 指导的常规治疗（护理标准）的患者的 OS 来评估队列 OS 的变化
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长达 6 年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
合作者
调查人员
- 首席研究员：Diana Azzam、Florida International University
- 首席研究员：Maggie Fader、Nicklaus Children's Hospital
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2023年2月22日
初级完成 (估计的)
2028年2月22日
研究完成 (估计的)
2028年12月31日
研究注册日期
首次提交
2023年5月5日
首先提交符合 QC 标准的
2023年5月5日
首次发布 (实际的)
2023年5月15日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年2月22日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年2月20日
最后验证
2024年2月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- 112215
- 2U54MD012393-06 (美国 NIH 拨款/合同)
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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