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Tests de sensibilité aux médicaments ex vivo et profilage multi-omique

20 février 2024 mis à jour par: Diana Azzam, PhD, Florida International University

Adopter une approche de médecine de précision fonctionnelle pour réduire les disparités en matière de cancer chez les enfants hispaniques et noirs de Miami

La médecine de précision fonctionnelle (FPM) est une approche relativement nouvelle du traitement du cancer basée sur l'exposition directe des cellules tumorales isolées du patient à des médicaments cliniquement approuvés et intègre des tests de sensibilité aux médicaments (DST) ex vivo et un profilage génomique pour déterminer la thérapie individualisée optimale pour les patients atteints de cancer. . Dans cette étude, nous recruterons des patients atteints d'un cancer pédiatrique en rechute ou réfractaire avec des tissus disponibles pour le DST et le profilage génomique de la région du sud de la Floride, qui est à 69 % hispanique et à 18 % noire. Les cellules tumorales prélevées à partir de tissus prélevés lors d'une biopsie ou d'une intervention chirurgicale de routine seront testées.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Description détaillée

OBJECTIF PRIMAIRE : L'objectif principal de l'étude est de déterminer la faisabilité de fournir aux patients atteints d'un cancer pédiatrique un accès à des options de traitement personnalisées et à des recommandations de gestion clinique basées sur la médecine de précision fonctionnelle (FPM), la combinaison de tests de sensibilité aux médicaments ex vivo (DST) et génomique. profilage.

OBJECTIF SECONDAIRE: L'objectif secondaire de l'étude est de comparer les résultats individuels (réponse et survie sans maladie) chez les patients atteints de cancers pédiatriques traités avec une thérapie guidée par FPM par rapport à une thérapie non guidée par FPM (conventionnelle).

OBJECTIF EXPLORATOIRE : Explorer les associations entre les caractéristiques moléculaires de la tumeur (variation génomique et transcriptomique) et la réponse médicamenteuse ex vivo par rapport à l'origine ethnique du patient.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

65

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

  • Nom: Diana Azzam, PhD
  • Numéro de téléphone: 305-348-9043
  • E-mail: dazzam@fiu.edu

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Patients atteints d'un cancer pédiatrique chimioréfractaire et/ou en rechute sans autre option de traitement.

La description

Critère d'intégration:

  • Patients âgés de 21 ans ou moins au moment de l'inscription à cette étude de tout sexe, race ou origine ethnique.

Sujets avec un diagnostic suspecté ou confirmé de cancer récurrent ou réfractaire Sujets pour lesquels une biopsie ou une tumeur excisée (tumeurs solides) ou une aspiration de moelle osseuse (cancers du sang) sont programmées ou ont récemment eu lieu Sujets disposés à subir une prise de sang ou un prélèvement buccal à ces fins des tests génétiques Sujets ou leurs parents ou tuteurs légaux souhaitant signer un consentement éclairé Sujets âgés de 7 à 17 ans souhaitant signer un consentement

Critère d'exclusion:

  • Sujets qui n'ont pas de tissu malin disponible et accessible La quantité de tissu malin excisé n'est pas suffisante pour le test de dépistage ex vivo et/ou le profilage génétique.

Patients avec des tumeurs nouvellement diagnostiquées et des tumeurs qui ont un taux de guérison élevé (> 90 %) avec un traitement standard sûr.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Patients chimioréfractaires ou en rechute
Nous avons l'intention d'inscrire des patients pédiatriques chimioréfractaires ou en rechute atteints de tous les types de cancers où le tissu tumoral serait disponible pour le dépistage de médicaments ex vivo et le profilage génomique. Les résultats du test de sensibilité aux médicaments et du dépistage génétique seront utilisés pour informer le médecin traitant de la sensibilité ou de la résistance aux médicaments spécifiques au patient, guidant les meilleurs choix thérapeutiques.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de patients qui reçoivent des options de traitement guidées par la médecine de précision fonctionnelle (FPM)
Délai: Jusqu'à 6 ans

Cette étude sera considérée comme réussie (faisabilité démontrée) s'il est possible de choisir et d'initier une monothérapie ou une association médicamenteuse basée sur des données fonctionnelles et/ou génomiques dans les 4 semaines chez au moins 39 patients sur 65 (60 %).

Pour atteindre une puissance d'au moins 90 %, l'hypothèse nulle sera rejetée lorsqu'au moins 39 patients sur 65 recevront des recommandations de traitement via des données fonctionnelles et/ou génomiques dans les 4 semaines de l'étude.

Avec ce résultat, nous aurions une confiance de 95 % que le véritable taux de faisabilité est d'au moins 40 % (IC à 95 % : 0,4905 à 1).
Jusqu'à 6 ans

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évaluation de la survie sans progression (PFS) dans la thérapie guidée par FPM par rapport à la norme de soins
Délai: Jusqu'à 6 ans
Nous évaluerons les changements dans la SSP de la cohorte en comparant la SSP chez les patients traités avec une thérapie guidée par la FPM à la SSP chez les patients traités avec une thérapie conventionnelle non guidée par la FPM (norme de soins)
Jusqu'à 6 ans
Évaluation du rapport SSP précédent vs essai (PFS2/PFS1) chez les patients guidés par FPM par rapport au traitement standard
Délai: Jusqu'à 6 ans
Nous évaluerons les changements de SSP du traitement précédent de chaque patient par rapport à leur SSP du traitement attribué au cours de l'essai. Les évaluations seront effectuées à la fois dans la cohorte guidée par le FPM et dans la cohorte non guidée par le FPM (norme de soins). L'analyse inclura à la fois le rapport brut ainsi que le nombre d'incidences d'amélioration de la SSP de 30 % lors de l'essai par rapport au régime précédent (PFS2/PFS1 > 1,3x).
Jusqu'à 6 ans
Évaluation de la survie globale (SG) chez les patients guidés par le FPM par rapport aux patients standard de soins
Délai: Jusqu'à 6 ans
Nous évaluerons les changements dans la SG de la cohorte en comparant la SG chez les patients traités avec une thérapie guidée par la FPM à la SG chez les patients traités avec une thérapie conventionnelle non guidée par la FPM (norme de soins)
Jusqu'à 6 ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Florida International University

Collaborateurs

National Institute on Minority Health and Health Disparities (NIMHD)
Nicklaus Children's Hospital f/k/a Miami Children's Hospital
First Ascent Biomedical, Inc.

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Diana Azzam, Florida International University
  • Chercheur principal: Maggie Fader, Nicklaus Children's Hospital

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

22 février 2023

Achèvement primaire (Estimé)

22 février 2028

Achèvement de l'étude (Estimé)

31 décembre 2028

Dates d'inscription aux études

Première soumission

5 mai 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

5 mai 2023

Première publication (Réel)

15 mai 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

22 février 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

20 février 2024

Dernière vérification

1 février 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 112215
  • 2U54MD012393-06 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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