Teste de Sensibilidade a Medicamentos Ex Vivo e Perfil Multi-Omics
Adotando uma abordagem funcional de medicina de precisão para reduzir disparidades de câncer em crianças hispânicas e negras de Miami
Visão geral do estudo
Status
Condições
- Ependimoma infantil recorrente
- Leucemia linfoblástica aguda recorrente na infância
- Leucemia Mielóide Aguda na Infância Recorrente
- Leucemia Mielóide Crônica Refratária, BCR-ABL1 Positivo
- Rabdomiossarcoma infantil recorrente
- Sarcoma de Partes Moles da Infância Recorrente
- Linfoma de Células Grandes da Infância Recorrente
- Linfoma linfoblástico infantil recorrente
- Leucemia Linfoblástica Aguda Refratária na Infância
- Gliossarcoma infantil recorrente
- Linfoma de Hodgkin infantil refratário
- Tumor cerebral infantil recorrente
- Neoplasia maligna de células germinativas da infância refratária
- Glioma do Tronco Cerebral na Infância Recorrente
- Neoplasia sólida maligna infantil refratária
- Neoplasia sólida maligna recorrente na infância
- Neoplasia maligna infantil recorrente
- Neoplasia maligna infantil refratária
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
OBJETIVO PRINCIPAL: O objetivo principal do estudo é determinar a viabilidade de fornecer aos pacientes pediátricos com câncer acesso a opções de tratamento personalizado e recomendações de manejo clínico baseadas em Medicina de Precisão Funcional (FPM), a combinação de testes ex vivo de sensibilidade a medicamentos (DST) e testes genômicos perfis.
OBJETIVO SECUNDÁRIO: O objetivo secundário do estudo é comparar os resultados individuais (resposta e sobrevida livre de doença) em pacientes com câncer pediátrico tratados com terapia guiada por FPM em comparação com terapia não guiada por FPM (convencional).
OBJETIVO EXPLORATÓRIO: Explorar as associações entre as características moleculares do tumor (variação genômica e transcriptômica) e a resposta ex vivo a medicamentos em relação à etnia do paciente.
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Diana Azzam, PhD
- Número de telefone: 305-348-9043
- E-mail: fpmlab@fiu.edu
Estude backup de contato
- Nome: Lillian Garvin
- Número de telefone: 800-533-1792
- E-mail: exvivotrial@nicklaushealth.org
Locais de estudo
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Florida
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
- Recrutamento
- Nicklaus Children's Hospital
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Contato:
- Lillian Garvin
- Número de telefone: 800-533-1792
- E-mail: exvivotrial@nicklaushealth.org
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Contato:
- Darika Sartmatova
- Número de telefone: 800-533-1792
- E-mail: exvivotrial@nicklaushealth.org
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
Aceita Voluntários Saudáveis
População do estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes com 21 anos ou menos no momento da inscrição neste estudo de qualquer sexo, raça ou etnia.
Indivíduos com diagnóstico suspeito ou confirmado de câncer recorrente ou refratário Indivíduos que estão agendados ou tiveram recentemente biópsia ou excisão de tumor (tumores sólidos) ou aspirado de medula óssea (câncer de sangue) Indivíduos que desejam fazer uma coleta de sangue ou esfregaço bucal para esses fins de testes genéticos Sujeitos ou seus pais ou responsáveis legais dispostos a assinar o consentimento informado Sujeitos de 7 a 17 anos dispostos a assinar o consentimento
Critério de exclusão:
- Indivíduos que não têm tecido maligno disponível e acessível A quantidade de tecido maligno excisado não é suficiente para o teste de drogas ex vivo e/ou perfil genético.
Pacientes com tumores recém-diagnosticados e tumores com alta taxa de cura (>90%) com terapia padrão segura.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Medicina de Precisão Funcional para Pacientes Quimiorefratários ou Recaídos
Pretendemos matricular pacientes pediátricos quimiorefratários ou recidivados com todos os tipos de câncer em que o tecido tumoral estaria disponível para medicina funcional de precisão que integra a triagem de medicamentos ex vivo e o perfil genômico.
Os resultados do ensaio de sensibilidade ao medicamento e triagem genética serão usados para informar o tratamento do médico sobre a sensibilidade ou resistência ao medicamento específico para o paciente, orientando as melhores opções de terapia.
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Teste de sensibilidade ao medicamento ex vivo + perfil genômico de tumor
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Porcentagem de pacientes que recebem opções de tratamento guiadas por Medicina de Precisão Funcional (FPM)
Prazo: Até 6 anos
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Este estudo será considerado bem-sucedido (viabilidade demonstrada) se for possível escolher e iniciar um regime de monoterapia ou combinação de medicamentos com base em dados funcionais e/ou genômicos dentro de 4 semanas em pelo menos 39 de 65 pacientes (60%). Para atingir pelo menos 90% de poder, a hipótese nula será rejeitada quando pelo menos 39 dos 65 pacientes receberem recomendações de tratamento por meio de dados funcionais e/ou genômicos dentro de 4 semanas no estudo. Com esse resultado, teríamos 95% de confiança de que a verdadeira taxa de viabilidade é de pelo menos 40% (IC de 95%: 0,4905 a 1). |
Até 6 anos
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Avaliação da sobrevida livre de progressão (PFS) em terapia guiada por FPM versus padrão de atendimento
Prazo: Até 6 anos
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Avaliaremos as mudanças na PFS de coorte comparando a PFS em pacientes tratados com terapia guiada por FPM versus PFS em pacientes tratados com terapia convencional não guiada por FPM (padrão de atendimento)
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Até 6 anos
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Avaliando a relação PFS anterior x experimental (PFS2/PFS1) em pacientes guiados por FPM versus padrão de atendimento
Prazo: Até 6 anos
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Avaliaremos as mudanças no PFS do tratamento anterior de cada paciente versus o PFS do tratamento atribuído durante o estudo.
As avaliações serão feitas tanto na coorte guiada por FPM quanto na coorte não guiada por FPM (padrão de atendimento).
A análise incluirá a proporção bruta, bem como o número de incidências de 30% de melhora da PFS no estudo versus regime anterior (PFS2/PFS1 > 1,3x).
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Até 6 anos
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Avaliando a sobrevida geral (OS) em pacientes guiados por FPM versus pacientes padrão de atendimento
Prazo: Até 6 anos
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Avaliaremos as mudanças na OS de coorte comparando a OS em pacientes tratados com terapia guiada por FPM versus OS em pacientes tratados com terapia convencional não guiada por FPM (padrão de atendimento)
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Até 6 anos
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Diana Azzam, Florida International University
- Investigador principal: Maggie Fader, Nicklaus Children's Hospital
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Doença crônica
- Atributos da doença
- Doenças do sistema imunológico
- Neoplasias por Tipo Histológico
- Doenças Hematológicas
- Doenças Linfáticas
- Distúrbios Linfoproliferativos
- Distúrbios imunoproliferativos
- Leucemia Mieloide
- Doenças da Medula Óssea
- Leucemia Linfóide
- Leucemia
- Distúrbios mieloproliferativos
- Distúrbios histiocíticos malignos
- Histiocitose
- Condições Patológicas, Sinais e Sintomas
- Doenças hemic e linfáticas
- Neoplasias
- Leucemia-Linfoma Linfoblástico de Células Precursoras
- Leucemia Mielóide, Crônica, BCR-ABL Positivo
- Sarcoma de Células Dendríticas Interdigitantes
- Ependimoma familiar
Outros números de identificação do estudo
- 112215
- 2U54MD012393-06 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
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