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Ex Vivo Drug Sensitivity Test e Multi-Omics Profiling

14 maggio 2024 aggiornato da: Diana Azzam, PhD, Florida International University

Adozione di un approccio di medicina di precisione funzionale per ridurre le disparità di cancro nei bambini ispanici e neri di Miami

La medicina funzionale di precisione (FPM) è un approccio relativamente nuovo alla terapia del cancro basato sull'esposizione diretta di cellule tumorali isolate dal paziente a farmaci clinicamente approvati e integra il test ex vivo di sensibilità ai farmaci (DST) e la profilazione genomica per determinare la terapia individualizzata ottimale per i malati di cancro . In questo studio, arruoleremo pazienti oncologici pediatrici recidivanti o refrattari con tessuto disponibile per l'ora legale e la profilazione genomica dall'area della Florida meridionale, che è per il 69% ispanica e per il 18% nera. Saranno testate le cellule tumorali raccolte dal tessuto prelevato durante la biopsia o la chirurgia di routine.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Descrizione dettagliata

OBIETTIVO PRIMARIO: L'obiettivo principale dello studio è determinare la fattibilità di fornire ai pazienti oncologici pediatrici l'accesso a opzioni terapeutiche personalizzate e raccomandazioni di gestione clinica basate sulla medicina funzionale di precisione (FPM), la combinazione di test ex vivo di sensibilità ai farmaci (DST) e test genomici profilazione.

OBIETTIVO SECONDARIO: L'obiettivo secondario dello studio è confrontare i risultati individuali (risposta e sopravvivenza libera da malattia) in pazienti con tumori pediatrici trattati con terapia guidata da FPM rispetto alla terapia non guidata da FPM (convenzionale).

OBIETTIVO ESPLORATIVO: esplorare le associazioni tra le caratteristiche molecolari del tumore (variazione genomica e trascrittomica) e la risposta ai farmaci ex vivo rispetto all'etnia del paziente.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

65

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: Diana Azzam, PhD
  • Numero di telefono: 305-348-9043
  • Email: dazzam@fiu.edu

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Pazienti oncologici pediatrici chemiorefrattari e/o recidivati ​​senza opzioni terapeutiche alternative.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti di età pari o inferiore a 21 anni al momento dell'arruolamento in questo studio di qualsiasi genere, razza o etnia.

Soggetti con diagnosi sospetta o confermata di cancro ricorrente o refrattario Soggetti che sono programmati o che hanno recentemente subito biopsia o asportazione del tumore (tumori solidi) o aspirato del midollo osseo (tumori del sangue) Soggetti disposti a sottoporsi a un prelievo di sangue o tampone buccale per gli scopi dei test genetici Soggetti o i loro genitori o tutori legali disposti a firmare il consenso informato Soggetti di età compresa tra 7 e 17 anni disposti a firmare il consenso

Criteri di esclusione:

  • Soggetti che non hanno tessuto maligno disponibile e accessibile La quantità di tessuto maligno asportato non è sufficiente per il test antidroga ex vivo e/o per il profilo genetico.

Pazienti con tumori di nuova diagnosi e tumori che hanno un alto tasso di guarigione (>90%) con una terapia standard sicura.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Pazienti chemiorefrattari o recidivi
Intendiamo arruolare pazienti pediatrici chemiorefrattari o recidivi con tutti i tipi di tumori in cui il tessuto tumorale sarebbe disponibile per lo screening farmacologico ex vivo e la profilazione genomica. I risultati del test di sensibilità al farmaco e dello screening genetico saranno utilizzati per informare il medico curante sulla sensibilità o resistenza al farmaco specifica del paziente, guidando le migliori scelte terapeutiche.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di pazienti che ricevono opzioni di trattamento guidate dalla medicina funzionale di precisione (FPM).
Lasso di tempo: Fino a 6 anni

Questo studio sarà considerato di successo (fattibilità dimostrata) se è possibile scegliere e iniziare un regime farmacologico in monoterapia o combinazione sulla base di dati funzionali e/o genomici entro 4 settimane in almeno 39 pazienti su 65 (60%).

Per raggiungere almeno il 90% di potenza, l'ipotesi nulla sarà respinta quando almeno 39 pazienti su 65 riceveranno raccomandazioni terapeutiche attraverso dati funzionali e/o genomici entro 4 settimane dallo studio.

Con questo risultato, avremmo il 95% di fiducia che il vero tasso di fattibilità sia almeno del 40% (IC 95%: da 0,4905 a 1).
Fino a 6 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutazione della sopravvivenza libera da progressione (PFS) nella terapia guidata da FPM rispetto allo standard di cura
Lasso di tempo: Fino a 6 anni
Valuteremo i cambiamenti nella PFS di coorte confrontando la PFS nei pazienti trattati con terapia guidata da FPM rispetto alla PFS nei pazienti trattati con terapia convenzionale non guidata da FPM (standard di cura)
Fino a 6 anni
Valutazione del rapporto PFS precedente rispetto allo studio (PFS2/PFS1) nei pazienti guidati da FPM rispetto allo standard di cura
Lasso di tempo: Fino a 6 anni
Valuteremo i cambiamenti nella PFS rispetto al trattamento precedente di ciascun paziente rispetto alla loro PFS rispetto al trattamento assegnato durante lo studio. Le valutazioni saranno effettuate sia nella coorte guidata da FPM che nella coorte non guidata da FPM (standard di cura). L'analisi includerà sia il rapporto grezzo che il numero di casi di PFS migliorata del 30% durante lo studio rispetto al regime precedente (PFS2/PFS1 > 1,3x).
Fino a 6 anni
Valutazione della sopravvivenza globale (OS) nei pazienti guidati da FPM rispetto ai pazienti standard di cura
Lasso di tempo: Fino a 6 anni
Valuteremo i cambiamenti nella OS di coorte confrontando la OS nei pazienti trattati con terapia guidata da FPM rispetto alla OS nei pazienti trattati con terapia convenzionale non guidata da FPM (standard di cura)
Fino a 6 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Florida International University

Collaboratori

National Institute on Minority Health and Health Disparities (NIMHD)
Nicklaus Children's Hospital f/k/a Miami Children's Hospital
First Ascent Biomedical, Inc.

Investigatori

  • Investigatore principale: Diana Azzam, Florida International University
  • Investigatore principale: Maggie Fader, Nicklaus Children's Hospital

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

22 febbraio 2023

Completamento primario (Stimato)

22 febbraio 2028

Completamento dello studio (Stimato)

31 dicembre 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

5 maggio 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

5 maggio 2023

Primo Inserito (Effettivo)

15 maggio 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

16 maggio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

14 maggio 2024

Ultimo verificato

1 maggio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 112215
  • 2U54MD012393-06 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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