Pruebas de sensibilidad a fármacos ex vivo y perfiles multiómicos
Adoptando un enfoque de medicina funcional de precisión para reducir las disparidades del cáncer en niños hispanos y negros de Miami
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
- Ependimoma infantil recurrente
- Leucemia linfoblástica aguda infantil recurrente
- Leucemia mieloide aguda infantil recurrente
- Leucemia mielógena crónica refractaria, BCR-ABL1 positivo
- Rabdomiosarcoma infantil recurrente
- Sarcoma de tejido blando infantil recidivante
- Linfoma de células grandes infantil recidivante
- Linfoma linfoblástico infantil recidivante
- Leucemia linfoblástica aguda infantil refractaria
- Gliosarcoma infantil recurrente
- Linfoma de Hodgkin infantil refractario
- Tumor cerebral infantil recidivante
- Neoplasia maligna de células germinativas infantil refractaria
- Glioma de tronco encefálico infantil recidivante
- Neoplasia Sólida Maligna Infantil Refractaria
- Neoplasia sólida maligna infantil recidivante
- Neoplasia maligna infantil recurrente
- Neoplasia maligna infantil refractaria
Descripción detallada
OBJETIVO PRINCIPAL: El objetivo principal del estudio es determinar la viabilidad de proporcionar a los pacientes con cáncer pediátrico acceso a opciones de tratamiento personalizadas y recomendaciones de manejo clínico basadas en Medicina de Precisión Funcional (FPM), la combinación de pruebas de sensibilidad a fármacos (DST) ex vivo y análisis genómico. perfilado
OBJETIVO SECUNDARIO: El objetivo secundario del estudio es comparar los resultados individuales (respuesta y supervivencia libre de enfermedad) en pacientes con cánceres pediátricos tratados con terapia guiada por FPM en comparación con terapia no guiada por FPM (convencional).
OBJETIVO EXPLORATORIO: Explorar las asociaciones entre las características moleculares del tumor (variación genómica y transcriptómica) y la respuesta farmacológica ex vivo con respecto al origen étnico del paciente.
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Diana Azzam, PhD
- Número de teléfono: 305-348-9043
- Correo electrónico: dazzam@fiu.edu
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Marissa Erickson, MPH
- Número de teléfono: 786-624-5883
- Correo electrónico: Marissa.Erickson@Nicklaushealth.org
Ubicaciones de estudio
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Florida
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
- Reclutamiento
- Nicklaus Children's Hospital
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Contacto:
- Michelin Janvier
- Número de teléfono: 305-632-4693
- Correo electrónico: Michelin.Janvier@Nicklaushealth.org
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Contacto:
- Marissa Erickson, MPH
- Número de teléfono: 786-663-5883
- Correo electrónico: Marissa.Erickson@nicklaushealth.org
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes de 21 años o menos en el momento de la inscripción en este estudio de cualquier género, raza o etnia.
Sujetos con diagnóstico presunto o confirmado de cáncer recurrente o refractario Sujetos que están programados para una biopsia o extirpación de un tumor (tumores sólidos) o se les ha extirpado recientemente un tumor (tumores sólidos) o un aspirado de médula ósea (cánceres de la sangre) Sujetos que deseen hacerse una extracción de sangre o un frotis bucal para los fines de pruebas genéticas Sujetos o sus padres o tutores legales dispuestos a firmar consentimiento informado Sujetos de 7 a 17 años dispuestos a firmar asentimiento
Criterio de exclusión:
- Sujetos que no tienen tejido maligno disponible y accesible La cantidad de tejido maligno extirpado no es suficiente para la prueba de drogas ex vivo y/o el perfil genético.
Pacientes con tumores recién diagnosticados y tumores que tienen una tasa de curación alta (>90 %) con una terapia estándar segura.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
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Pacientes quimiorrefractarios o en recaída
Tenemos la intención de inscribir a pacientes pediátricos quimiorrefractarios o recidivantes con todo tipo de cánceres en los que el tejido tumoral estaría disponible para la detección de fármacos ex vivo y el perfil genómico.
Los resultados del ensayo de sensibilidad al fármaco y la evaluación genética se utilizarán para informar al médico tratante sobre la sensibilidad o resistencia al fármaco específica del paciente, lo que guiará las mejores opciones de terapia.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Porcentaje de pacientes que reciben opciones de tratamiento guiadas por Medicina Funcional de Precisión (FPM)
Periodo de tiempo: Hasta 6 años
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Este estudio se considerará exitoso (factibilidad demostrada) si es posible elegir e iniciar un régimen de monoterapia o combinación de medicamentos basado en datos funcionales y/o genómicos dentro de las 4 semanas en al menos 39 de 65 pacientes (60%). Para lograr al menos un 90 % de potencia, la hipótesis nula se rechazará cuando al menos 39 de 65 pacientes reciban recomendaciones de tratamiento a través de datos funcionales y/o genómicos dentro de las 4 semanas del estudio. Con ese resultado, tendríamos un 95 % de confianza en que la verdadera tasa de factibilidad es de al menos un 40 % (IC del 95 %: 0,4905 a 1). |
Hasta 6 años
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Evaluación de la supervivencia libre de progresión (PFS) en la terapia guiada por FPM versus atención estándar
Periodo de tiempo: Hasta 6 años
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Evaluaremos los cambios en la SLP de la cohorte comparando la SLP en pacientes tratados con terapia guiada por FPM versus la SLP en pacientes tratados con terapia convencional no guiada por FPM (estándar de atención)
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Hasta 6 años
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Evaluación de la proporción de SLP anterior frente al ensayo (PFS2/PFS1) en pacientes guiados por FPM frente al estándar de atención
Periodo de tiempo: Hasta 6 años
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Evaluaremos los cambios en la SLP del tratamiento anterior de cada paciente en comparación con la SLP del tratamiento asignado durante el ensayo.
Las evaluaciones se realizarán tanto en la cohorte guiada por FPM como en la cohorte no guiada por FPM (estándar de atención).
El análisis incluirá tanto la proporción bruta como el número de incidencias de SLP mejorada en un 30 % en el ensayo en comparación con el régimen anterior (PFS2/PFS1 > 1,3x).
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Hasta 6 años
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Evaluación de la supervivencia general (SG) en pacientes guiados por FPM versus pacientes estándar de atención
Periodo de tiempo: Hasta 6 años
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Evaluaremos los cambios en la SG de la cohorte comparando la SG en pacientes tratados con terapia guiada por FPM versus la SG en pacientes tratados con terapia convencional no guiada por FPM (estándar de atención)
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Hasta 6 años
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Diana Azzam, Florida International University
- Investigador principal: Maggie Fader, Nicklaus Children's Hospital
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Neoplasias De Tejidos Conectivos Y Blandos
- Neoplasias por tipo histológico
- Trastornos linfoproliferativos
- Enfermedades linfáticas
- Trastornos inmunoproliferativos
- Neoplasias Glandulares y Epiteliales
- Atributos de la enfermedad
- Enfermedades de la médula ósea
- Enfermedades hematológicas
- Trastornos mieloproliferativos
- Glioma
- Neoplasias Neuroepiteliales
- Tumores neuroectodérmicos
- Neoplasias De Tejido Nervioso
- Neoplasias De Tejido Muscular
- Miosarcoma
- Enfermedad crónica
- Neoplasias
- Sarcoma
- Linfoma
- Neoplasias De Células Germinales Y Embrionarias
- Leucemia
- Leucemia Mieloide
- Reaparición
- Leucemia-linfoma linfoblástico de células precursoras
- Leucemia Linfoide
- Ependimoma
- Leucemia, Mielógena, Crónica, BCR-ABL Positivo
- Gliosarcoma
- Rabdomiosarcoma
Otros números de identificación del estudio
- 112215
- 2U54MD012393-06 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .