Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Ex Vivo testování citlivosti na léky a profilování Multi-Omics

20. února 2024 aktualizováno: Diana Azzam, PhD, Florida International University

Přijetí funkčního přístupu přesné medicíny ke snížení rozdílů mezi rakovinou u hispánských a černých dětí z Miami

Funkční precizní medicína (FPM) je relativně nový přístup k léčbě rakoviny založený na přímé expozici pacientem izolovaných nádorových buněk klinicky schváleným lékům a integruje ex vivo testování citlivosti na léky (DST) a genomické profilování ke stanovení optimální individualizované terapie pro pacienty s rakovinou. . Do této studie zařadíme relabující nebo refrakterní pediatrické pacienty s rakovinou s tkání dostupnou pro DST a genomické profilování z oblasti jižní Floridy, což je 69 % hispánců a 18 % černochů. Budou testovány nádorové buňky odebrané z tkáně odebrané během rutinní biopsie nebo chirurgického zákroku.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Detailní popis

PRIMÁRNÍ CÍL: Primárním cílem studie je zjistit proveditelnost poskytnutí přístupu dětským pacientům s rakovinou k personalizovaným možnostem léčby a doporučením klinického managementu na základě funkční precizní medicíny (FPM), kombinace ex vivo testování citlivosti na léky (DST) a genomické profilování.

SEKUNDÁRNÍ CÍL: Sekundárním cílem studie je porovnat individuální výsledky (odpověď a přežití bez onemocnění) u pacientů s dětskými nádory léčených terapií řízenou FPM ve srovnání s neřízenou (konvenční) terapií.

PRŮZKUMNÝ CÍL: Prozkoumat souvislosti mezi molekulárními charakteristikami nádoru (genomická a transkriptomická variace) a ex vivo lékovou odpovědí s ohledem na etnicitu pacienta.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

65

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: Diana Azzam, PhD
  • Telefonní číslo: 305-348-9043
  • E-mail: dazzam@fiu.edu

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Chemorefrakterní a/nebo relabující dětští pacienti s rakovinou bez alternativních možností léčby.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti ve věku 21 let nebo mladší v době zařazení do této studie jakéhokoli pohlaví, rasy nebo etnického původu.

Subjekty s podezřelou nebo potvrzenou diagnózou recidivující nebo rezistentní rakoviny Subjekty, u kterých je plánována nebo u kterých byla nedávno provedena biopsie nebo vyříznutí tumoru (solidní tumory) nebo aspirát kostní dřeně (rakoviny krve) Subjekty ochotné nechat si pro tyto účely provést odběr krve nebo bukální výtěr genetického testování Subjekty nebo jejich rodiče nebo zákonní zástupci ochotní podepsat informovaný souhlas Subjekty ve věku 7 až 17 let ochotné podepsat souhlas

Kritéria vyloučení:

  • Subjekty, které nemají dostupnou a dostupnou maligní tkáň Množství vyříznuté maligní tkáně není dostatečné pro ex vivo testování léků a/nebo genetické profilování.

Pacienti s nově diagnostikovanými nádory a nádory, které mají vysokou (>90 %) míru vyléčení při bezpečné standardní terapii.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Chemorefrakterní nebo relabující pacienti
Máme v úmyslu zařadit chemorefrakterní nebo relabující pediatrické pacienty se všemi typy rakoviny, kde by nádorová tkáň byla dostupná pro ex vivo screening léků a genomické profilování. Výsledky testu lékové citlivosti a genetického screeningu budou použity k informování ošetřujícího lékaře o pacientově specifické lékové senzitivitě nebo rezistenci, což povede k nejlepším volbám terapie.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento pacientů, kteří dostávají možnosti léčby na základě funkční precizní medicíny (FPM).
Časové okno: Až 6 let

Tato studie bude považována za úspěšnou (prokázaná proveditelnost), pokud bude možné zvolit a zahájit monoterapii nebo kombinovaný lékový režim na základě funkčních a/nebo genomických údajů během 4 týdnů u alespoň 39 z 65 pacientů (60 %).

Pro dosažení alespoň 90% síly bude nulová hypotéza zamítnuta, když alespoň 39 z 65 pacientů obdrží doporučení k léčbě prostřednictvím funkčních a/nebo genomických dat během 4 týdnů studie.

S tímto výsledkem bychom měli 95% jistotu, že skutečná míra proveditelnosti je alespoň 40 % (95% CI: 0,4905 ku 1).
Až 6 let

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hodnocení přežití bez progrese (PFS) v terapii řízené FPM versus standardní péče
Časové okno: Až 6 let
Změny v kohortovém PFS budeme posuzovat porovnáním PFS u pacientů léčených FPM řízenou terapií oproti PFS u pacientů léčených konvenční terapií neřízenou FPM (standardní péče)
Až 6 let
Posouzení poměru předchozí vs. zkušební PFS (PFS2/PFS1) u pacientů vedených FPM oproti standardní péči
Časové okno: Až 6 let
Budeme posuzovat změny v PFS z předchozí léčby každého pacienta oproti jeho PFS z léčby přiřazené během studie. Hodnocení budou prováděna jak v kohortě řízené FPM, tak v kohortě bez FPM (standardní péče). Analýza bude zahrnovat jak hrubý poměr, tak i počet výskytů o 30 % zlepšeného PFS ve studii oproti předchozímu režimu (PFS2/PFS1 > 1,3x).
Až 6 let
Hodnocení celkového přežití (OS) u pacientů vedených FPM oproti pacientům se standardní péčí
Časové okno: Až 6 let
Budeme posuzovat změny v kohortovém OS srovnáním OS u pacientů léčených FPM řízenou terapií oproti OS u pacientů léčených konvenční terapií bez FPM (standardní péče)
Až 6 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Florida International University

Spolupracovníci

National Institute on Minority Health and Health Disparities (NIMHD)
Nicklaus Children's Hospital f/k/a Miami Children's Hospital
First Ascent Biomedical, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Diana Azzam, Florida International University
  • Vrchní vyšetřovatel: Maggie Fader, Nicklaus Children's Hospital

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

22. února 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

22. února 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. prosince 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

5. května 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

5. května 2023

První zveřejněno (Aktuální)

15. května 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

22. února 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

20. února 2024

Naposledy ověřeno

1. února 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 112215
  • 2U54MD012393-06 (Grant/smlouva NIH USA)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Recidivující dětský ependymom

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Luxembourg

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit