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Ex-vivo-Arzneimittelsensitivitätstests und Multi-Omics-Profiling

20. Februar 2024 aktualisiert von: Diana Azzam, PhD, Florida International University

Einführung eines Ansatzes der funktionellen Präzisionsmedizin zur Verringerung der Krebsunterschiede bei hispanischen und schwarzen Kindern in Miami

Funktionelle Präzisionsmedizin (FPM) ist ein relativ neuer Ansatz zur Krebstherapie, der auf der direkten Exposition patientenisolierter Tumorzellen mit klinisch zugelassenen Arzneimitteln basiert und Ex-vivo-Arzneimittelsensitivitätstests (DST) und Genomprofilierung integriert, um die optimale individuelle Therapie für Krebspatienten zu bestimmen . In diese Studie werden wir Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem pädiatrischem Krebs aufnehmen, deren Gewebe für DST und Genomprofilierung aus der Region Südflorida verfügbar ist, wo 69 % Hispanoamerikaner und 18 % Schwarze leben. Es werden Tumorzellen getestet, die aus Gewebe entnommen wurden, das während einer Routinebiopsie oder Operation entnommen wurde.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

HAUPTZIEL: Das Hauptziel der Studie besteht darin, die Machbarkeit zu ermitteln, pädiatrischen Krebspatienten Zugang zu personalisierten Behandlungsoptionen und klinischen Managementempfehlungen auf der Grundlage der Functional Precision Medicine (FPM), der Kombination aus Ex-vivo-Arzneimittelsensitivitätstests (DST) und Genomik, zu verschaffen Profilierung.

SEKUNDÄRES ZIEL: Das sekundäre Ziel der Studie ist der Vergleich individueller Ergebnisse (Ansprechen und krankheitsfreies Überleben) bei Patienten mit pädiatrischen Krebserkrankungen, die mit einer FPM-gesteuerten Therapie behandelt wurden, im Vergleich zu einer nicht FPM-gesteuerten (konventionellen) Therapie.

EXPLORATORISCHES ZIEL: Untersuchung der Zusammenhänge zwischen molekularen Eigenschaften des Tumors (genomische und transkriptomische Variation) und der Ex-vivo-Arzneimittelreaktion im Hinblick auf die ethnische Zugehörigkeit des Patienten.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

65

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

  • Name: Diana Azzam, PhD
  • Telefonnummer: 305-348-9043
  • E-Mail: dazzam@fiu.edu

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Patienten mit chemorefraktärer und/oder rezidivierter pädiatrischer Krebserkrankung ohne alternative Behandlungsmöglichkeiten.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patienten, die zum Zeitpunkt der Aufnahme in diese Studie 21 Jahre oder jünger waren, unabhängig von Geschlecht, Rasse oder ethnischer Zugehörigkeit.

Probanden mit vermuteter oder bestätigter Diagnose eines wiederkehrenden oder refraktären Krebses Probanden, bei denen eine Biopsie oder Tumorexzision (solide Tumoren) oder eine Knochenmarkpunktion (Blutkrebs) geplant ist oder vor Kurzem durchgeführt wurde; Probanden, die bereit sind, zu diesem Zweck eine Blutentnahme oder einen Wangenabstrich durchführen zu lassen von Gentests. Probanden oder ihre Eltern oder Erziehungsberechtigten, die bereit sind, eine Einverständniserklärung zu unterzeichnen. Probanden im Alter von 7 bis 17 Jahren, die bereit sind, ihre Einwilligung zu unterzeichnen

Ausschlusskriterien:

  • Probanden, bei denen kein bösartiges Gewebe verfügbar und zugänglich ist. Die Menge des herausgeschnittenen bösartigen Gewebes reicht für den Ex-vivo-Drogentest und/oder die genetische Profilerstellung nicht aus.

Patienten mit neu diagnostizierten Tumoren und Tumoren, die bei sicherer Standardtherapie eine hohe (>90 %) Heilungsrate aufweisen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Chemorefraktäre oder rezidivierte Patienten
Wir beabsichtigen, chemorefraktäre oder rezidivierte pädiatrische Patienten mit allen Arten von Krebs aufzunehmen, bei denen Tumorgewebe für ein Ex-vivo-Arzneimittelscreening und ein genomisches Profiling verfügbar wäre. Die Ergebnisse des Arzneimittelsensitivitätsassays und des genetischen Screenings werden verwendet, um den behandelnden Arzt über die patientenspezifische Arzneimittelsensitivität oder -resistenz zu informieren und so die besten Therapieentscheidungen zu treffen.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Patienten, die von der Functional Precision Medicine (FPM) geleitete Behandlungsoptionen erhalten
Zeitfenster: Bis zu 6 Jahre

Diese Studie gilt als erfolgreich (Machbarkeit nachgewiesen), wenn es möglich ist, auf der Grundlage funktioneller und/oder genomischer Daten innerhalb von 4 Wochen bei mindestens 39 von 65 Patienten (60 %) eine Monotherapie oder ein Kombinationsmedikamentenschema auszuwählen und einzuleiten.

Um eine Aussagekraft von mindestens 90 % zu erreichen, wird die Nullhypothese verworfen, wenn mindestens 39 von 65 Patienten innerhalb von 4 Wochen der Studie Behandlungsempfehlungen anhand funktioneller und/oder genomischer Daten erhalten.

Mit diesem Ergebnis hätten wir eine 95-prozentige Sicherheit, dass die tatsächliche Machbarkeitsrate mindestens 40 % beträgt (95 %-KI: 0,4905 zu 1).
Bis zu 6 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Beurteilung des progressionsfreien Überlebens (PFS) in der FPM-gesteuerten Therapie im Vergleich zur Standardversorgung
Zeitfenster: Bis zu 6 Jahre
Wir werden Veränderungen im Kohorten-PFS bewerten, indem wir das PFS bei Patienten, die mit FPM-gesteuerter Therapie behandelt werden, mit dem PFS bei Patienten vergleichen, die mit nicht-FPM-gesteuerter konventioneller Therapie behandelt werden (Standardtherapie).
Bis zu 6 Jahre
Beurteilung des PFS-Verhältnisses (PFS2/PFS1) von früher zu Versuchsbeginn bei FPM-gesteuerten Patienten im Vergleich zur Standardbehandlung
Zeitfenster: Bis zu 6 Jahre
Wir werden die Veränderungen des PFS gegenüber der vorherigen Behandlung jedes Patienten im Vergleich zu seinem PFS aufgrund der während der Studie zugewiesenen Behandlung bewerten. Die Bewertungen werden sowohl in der FPM-gesteuerten Kohorte als auch in der nicht FPM-gesteuerten Kohorte (Pflegestandard) durchgeführt. Die Analyse umfasst sowohl das Rohverhältnis als auch die Anzahl der Fälle eines um 30 % verbesserten PFS in der Studie im Vergleich zum vorherigen Regime (PFS2/PFS1 > 1,3x).
Bis zu 6 Jahre
Beurteilung des Gesamtüberlebens (OS) bei FPM-gesteuerten Patienten im Vergleich zu Patienten mit Standardversorgung
Zeitfenster: Bis zu 6 Jahre
Wir werden Veränderungen im Kohorten-OS bewerten, indem wir das OS bei Patienten, die mit einer FPM-gesteuerten Therapie behandelt werden, mit dem OS bei Patienten vergleichen, die mit einer nicht-FPM-gesteuerten konventionellen Therapie (Standardtherapie) behandelt werden.
Bis zu 6 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Florida International University

Mitarbeiter

National Institute on Minority Health and Health Disparities (NIMHD)
Nicklaus Children's Hospital f/k/a Miami Children's Hospital
First Ascent Biomedical, Inc.

Ermittler

  • Hauptermittler: Diana Azzam, Florida International University
  • Hauptermittler: Maggie Fader, Nicklaus Children's Hospital

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

22. Februar 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

22. Februar 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

5. Mai 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

5. Mai 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

15. Mai 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

22. Februar 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

20. Februar 2024

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 112215
  • 2U54MD012393-06 (US NIH Stipendium/Vertrag)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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