Ex Vivo 약물 민감도 테스트 및 Multi-Omics 프로파일링
마이애미의 히스패닉 및 흑인 아동의 암 격차를 줄이기 위한 기능적 정밀 의학 접근법 채택
연구 개요
상태
정황
- 재발성 소아 뇌실막종
- 재발성 소아기 급성 림프구성 백혈병
- 재발성 소아기 급성 골수성 백혈병
- 난치성 만성 골수성 백혈병, BCR-ABL1 양성
- 재발성 소아기 횡문근육종
- 재발성 소아기 연조직 육종
- 재발성 소아 대세포 림프종
- 재발성 소아기 림프구성 림프종
- 난치성 소아 급성 림프 구성 백혈병
- 재발성 소아 교육종
- 난치성 소아기 Hodgkin 림프종
- 재발성 소아기 뇌종양
- 난치성 소아기 악성 생식 세포 신생물
- 재발성 소아기 뇌간 신경아교종
- 난치성 소아기 악성 고형 신생물
- 재발성 소아 악성 고형 신생물
- 재발성 소아기 악성 신생물
- 난치성 소아기 악성 신생물
상세 설명
1차 목적: 이 연구의 1차 목적은 소아암 환자에게 맞춤형 치료 옵션 및 FPM(Functional Precision Medicine), 체외 약물 감수성 검사(DST) 및 게놈의 조합을 기반으로 하는 임상 관리 권장 사항에 대한 액세스를 제공하는 타당성을 결정하는 것입니다. 프로파일링.
2차 목적: 이 연구의 2차 목적은 비 FPM 안내(기존) 요법과 비교하여 FPM 안내 요법으로 치료받은 소아암 환자의 개별 결과(반응 및 무병 생존)를 비교하는 것입니다.
탐색적 목적: 종양 분자 특성(게놈 및 전사 변이)과 환자의 인종에 따른 체외 약물 반응 사이의 연관성을 탐색합니다.
연구 유형
등록 (추정된)
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Diana Azzam, PhD
- 전화번호: 305-348-9043
- 이메일: dazzam@fiu.edu
연구 연락처 백업
- 이름: Marissa Erickson, MPH
- 전화번호: 786-624-5883
- 이메일: Marissa.Erickson@Nicklaushealth.org
연구 장소
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Florida
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Miami, Florida, 미국, 33155
- 모병
- Nicklaus Children's Hospital
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연락하다:
- Michelin Janvier
- 전화번호: 305-632-4693
- 이메일: Michelin.Janvier@Nicklaushealth.org
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연락하다:
- Marissa Erickson, MPH
- 전화번호: 786-663-5883
- 이메일: Marissa.Erickson@nicklaushealth.org
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
샘플링 방법
연구 인구
설명
포함 기준:
- 성별, 인종 또는 민족에 관계없이 이 연구에 등록할 당시 21세 이하인 환자.
재발성 또는 불응성 암의 진단이 의심되거나 확인된 피험자 생검 또는 종양 절제(고형 종양) 또는 골수 흡인(혈액암)이 예정되어 있거나 최근에 받은 피험자 목적을 위해 채혈 또는 구강 면봉 채취를 원하는 피험자 사전 동의서에 서명할 의사가 있는 피험자 또는 그 부모 또는 법적 보호자 동의서에 서명할 의사가 있는 7~17세 피험자
제외 기준:
- 이용 가능하고 접근 가능한 악성 조직이 없는 피험자 절제된 악성 조직의 양이 체외 약물 검사 및/또는 유전자 프로파일링에 충분하지 않습니다.
새로 진단된 종양 및 안전한 표준 요법으로 치료율이 높은(>90%) 종양을 가진 환자.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
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화학불응성 또는 재발 환자
우리는 생체 외 약물 스크리닝 및 게놈 프로파일링에 종양 조직을 사용할 수 있는 모든 유형의 암이 있는 화학 반응 불응성 또는 재발 소아 환자를 등록할 계획입니다.
약물 감수성 분석 및 유전자 스크리닝의 결과는 치료 의사에게 환자별 약물 감수성 또는 내성에 대한 정보를 제공하여 최선의 치료 선택을 안내하는 데 사용됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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FPM(Functional Precision Medicine) 안내 치료 옵션을 받는 환자의 비율
기간: 최대 6년
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이 연구는 65명의 환자 중 최소 39명(60%)에서 4주 이내에 기능적 및/또는 유전체학 데이터를 기반으로 단일 요법 또는 병용 약물 요법을 선택하고 시작할 수 있는 경우 성공적인(타당성 입증) 것으로 간주됩니다. 90% 이상의 검정력을 달성하기 위해 연구에서 4주 이내에 기능적 및/또는 유전체학 데이터를 통해 65명의 환자 중 39명 이상이 치료 권장 사항을 받으면 귀무 가설이 기각됩니다. 그 결과로 진정한 실현 가능성 비율이 최소 40%(95% CI: 0.4905 대 1)라는 95% 신뢰도를 갖게 됩니다. |
최대 6년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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FPM 안내 요법과 표준 치료에서 무진행 생존(PFS) 평가
기간: 최대 6년
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우리는 FPM 가이드 요법으로 치료받은 환자의 PFS와 FPM 가이드가 없는 기존 요법(표준 치료)으로 치료받은 환자의 PFS를 비교하여 코호트 PFS의 변화를 평가할 것입니다.
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최대 6년
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FPM 가이드 환자 대 표준 치료의 이전 대 시험 PFS 비율(PFS2/PFS1) 평가
기간: 최대 6년
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각 환자의 이전 치료에서 PFS의 변화와 시험 중에 할당된 치료에서 PFS의 변화를 평가할 것입니다.
평가는 FPM 안내 코호트와 비 FPM 안내 코호트(치료 표준) 모두에서 이루어집니다.
분석에는 원시 비율과 이전 요법에 비해 시험에서 PFS가 30% 개선된 발생 횟수(PFS2/PFS1 > 1.3x)가 모두 포함됩니다.
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최대 6년
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FPM 유도 환자 대 표준 치료 환자의 전체 생존(OS) 평가
기간: 최대 6년
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우리는 FPM 가이드 요법으로 치료받은 환자의 OS와 FPM 가이드가 없는 기존 요법(표준 치료)으로 치료받은 환자의 OS를 비교하여 코호트 OS의 변화를 평가할 것입니다.
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최대 6년
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공동 작업자 및 조사자
협력자
수사관
- 수석 연구원: Diana Azzam, Florida International University
- 수석 연구원: Maggie Fader, Nicklaus Children's Hospital
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 112215
- 2U54MD012393-06 (미국 NIH 보조금/계약)
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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