Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Ex Vivo Drug Sensitivity Testing og Multi-Omics Profiling

24. august 2026 opdateret af: Diana Azzam, PhD, Florida International University

Vedtagelse af en funktionel præcisionsmedicinsk tilgang til at reducere kræftforskelle hos latinamerikanske og sorte børn i Miami

Funktionel præcisionsmedicin (FPM) er en relativt ny tilgang til cancerterapi baseret på direkte eksponering af patientisolerede tumorceller for klinisk godkendte lægemidler og integrerer ex vivo lægemiddelfølsomhedstest (DST) og genomisk profilering for at bestemme den optimale individualiserede terapi for cancerpatienter . I denne undersøgelse vil vi inkludere recidiverende eller refraktære pædiatriske cancerpatienter med væv tilgængeligt til sommertid og genomisk profilering fra det sydlige Florida-område, som er 69 % latinamerikansk og 18 % sort. Tumorceller indsamlet fra væv taget under rutinebiopsi eller operation vil blive testet.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

PRIMÆR MÅL: Det primære formål med undersøgelsen er at bestemme gennemførligheden af ​​at give pædiatriske cancerpatienter adgang til personlige behandlingsmuligheder og kliniske ledelsesanbefalinger baseret på Functional Precision Medicine (FPM), kombinationen af ​​ex vivo lægemiddelfølsomhedstest (DST) og genomisk profilering.

SEKUNDÆR MÅL: Det sekundære formål med undersøgelsen er at sammenligne individuelle resultater (respons og sygdomsfri overlevelse) hos patienter med pædiatriske cancere behandlet med FPM-guidet terapi sammenlignet med ikke-FPM-guidet (konventionel) terapi.

UNDERSØGENDE MÅL: At udforske sammenhænge mellem tumormolekylære karakteristika (genomisk og transkriptomisk variation) og ex vivo lægemiddelrespons med hensyn til patientens etnicitet.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

65

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

  • Navn: Diana Azzam, PhD
  • Telefonnummer: 305-348-9043
  • E-mail: fpmlab@fiu.edu

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Studiebefolkning

Kemorefraktære og/eller recidiverende pædiatriske cancerpatienter uden alternative behandlingsmuligheder.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter i alderen 21 år eller yngre på tidspunktet for tilmelding til denne undersøgelse af ethvert køn, race eller etnicitet.

Forsøgspersoner med mistanke om eller bekræftet diagnose af tilbagevendende eller refraktær cancer. Forsøgspersoner, der er planlagt til eller for nylig har fået foretaget en biopsi eller udskåret tumor (faste tumorer) eller knoglemarvsaspirat (blodkræft) Forsøgspersoner, der er villige til at få foretaget en blodprøve eller mundtapning til formålet af genetisk test Forsøgspersoner eller deres forældre eller værger villige til at underskrive informeret samtykke Emner i alderen 7 til 17 år villige til at underskrive samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Forsøgspersoner, der ikke har malignt væv tilgængeligt og tilgængeligt. Mængden af ​​udskåret malignt væv er ikke tilstrækkelig til ex vivo lægemiddeltestning og/eller genetisk profilering.

Patienter med nydiagnosticerede tumorer og tumorer, der har høj (>90%) helbredelsesrate med sikker standardbehandling.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Funktionel præcisionsmedicin til kemorefraktorisk eller tilbagefaldte patienter
Vi agter at tilmelde kemorefraktorisk eller tilbagefaldte pædiatriske patienter med alle typer kræftformer, hvor tumorvæv ville være tilgængeligt for funktionel præcisionsmedicin, der integrerer ex vivo -medikament screening og genomisk profilering. Resultaterne af lægemiddelfølsomhedsassayet og genetisk screening vil blive brugt til at informere behandling af læge om patientspecifik lægemiddelfølsomhed eller modstandsstyring af bedste terapivalg.
Enhed: Funktionel præcisionsmedicin
Ex vivo lægemiddelfølsomhedstest + genomisk tumorprofilering

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af patienter, der modtager Functional Precision Medicine (FPM)-guidede behandlingsmuligheder
Tidsramme: Op til 6 år

Denne undersøgelse vil blive betragtet som vellykket (gennemførlighed demonstreret), hvis det er muligt at vælge og påbegynde et monoterapi- eller kombinationslægemiddelregime baseret på funktionelle og/eller genomiske data inden for 4 uger hos mindst 39 ud af 65 patienter (60%).

For at opnå mindst 90 % effekt vil nulhypotesen blive forkastet, når mindst 39 ud af 65 patienter modtager behandlingsanbefalinger gennem funktionelle og/eller genomiske data inden for 4 uger på studiet.

Med det resultat ville vi have 95 % tillid til, at den sande gennemførlighedsrate er mindst 40 % (95 % CI: 0,4905 til 1).
Op til 6 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Vurdering af progressionsfri overlevelse (PFS) i FPM-guidet terapi versus standardbehandling
Tidsramme: Op til 6 år
Vi vil vurdere ændringer i kohorte-PFS ved at sammenligne PFS hos patienter behandlet med FPM-guidet terapi versus PFS hos patienter behandlet med ikke-FPM-guidet konventionel terapi (standardbehandling)
Op til 6 år
Vurdering af tidligere vs forsøg PFS-forhold (PFS2/PFS1) hos FPM-guidede patienter versus standardbehandling
Tidsramme: Op til 6 år
Vi vil vurdere ændringer i PFS fra hver patients tidligere behandling versus deres PFS fra den behandling, der blev tildelt under forsøget. Der vil blive foretaget vurderinger både i den FPM-guidede kohorte og den ikke-FPM-guidede kohorte (standard of care). Analyse vil omfatte både råforholdet samt antallet af forekomster af 30 % forbedret PFS i forsøg versus tidligere regime (PFS2/PFS1 > 1,3x).
Op til 6 år
Vurdering af samlet overlevelse (OS) hos FPM-guidede patienter versus standardbehandlingspatienter
Tidsramme: Op til 6 år
Vi vil vurdere ændringer i kohorte-OS ved at sammenligne OS hos patienter behandlet med FPM-guidet terapi versus OS hos patienter behandlet med ikke-FPM-guidet konventionel terapi (standardbehandling)
Op til 6 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Florida International University

Samarbejdspartnere

National Institute on Minority Health and Health Disparities (NIMHD)
Nicklaus Children's Hospital f/k/a Miami Children's Hospital
First Ascent Biomedical Inc.

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Diana Azzam, Florida International University
  • Ledende efterforsker: Maggie Fader, Nicklaus Children's Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

22. februar 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

22. februar 2028

Studieafslutning (Anslået)

31. december 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

5. maj 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

5. maj 2023

Først opslået (Faktiske)

15. maj 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

26. august 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

24. august 2026

Sidst verificeret

1. august 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 112215
  • 2U54MD012393-06 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner