EXG-US-01 からのロールオーバー調査
2024年7月10日 更新者：Elixirgen Therapeutics, Inc.
EXG-US-01研究を完了した骨髄不全を伴うテロメア生物学的疾患患者における長期追跡研究
これは、第 I/II 相試験 (プロトコル EXG-US-01) の長期ロールオーバー追跡調査です。
調査の概要
詳細な説明
EXG34217治療を受け、EXG-US-01試験で少なくとも1回のフォローアップ来院（1、3、6、または12ヶ月目）を受けた患者は、このロールオーバー試験の対象となります。
患者は、研究関連の手順を行う前に同意書に署名します。
この研究では、EXG34217 治療後最大 6 年間の追跡評価を追加する予定です。
この研究には追加の介入はありません。
追加の訪問は、最初の 3 年間は 6 か月ごと、2 年間は年に 1 回になります。
研究の種類
介入
入学 (推定)
12
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
- Cincinnati Children's Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 研究の目的と必要な手順を理解し、研究に参加する意思があり、すべての研究手順と制限に従うことを示す治験審査委員会（IRB）承認のインフォームド・コンセント文書に署名していること。 手順を開始する前に、被験者からインフォームドコンセントを取得する必要があります。
- 研究 EXG-US-01 の 12 か月の訪問を完了している。
除外基準:
-
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：支持療法
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：EXG34217
EXG-001 と ex vivo で接触した単一の自己 CD34+ 細胞
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単回注入
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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有害事象のある参加者数 - 治療の発生率別の安全性 - 緊急
時間枠：18、24、30、36、42、48、60、72 か月目のベースライン収縮期血圧からの変化
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CTCAE v4.03 によって評価された、治療関連の有害事象のある参加者の数。
有害事象の発生率と性質、バイタルサイン、体重。
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18、24、30、36、42、48、60、72 か月目のベースライン収縮期血圧からの変化
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健康診断に変更があった参加者数
時間枠：18、24、30、36、42、48、60、72 か月目のベースライン収縮期血圧からの変化
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身体検査の変化 一般的な外観、頭、目、耳、鼻、喉、呼吸器、心臓血管、筋骨格、腹部、神経、四肢、皮膚、リンパ）
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18、24、30、36、42、48、60、72 か月目のベースライン収縮期血圧からの変化
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心電図検査 (ECG) に変化があった参加者の数
時間枠：18、24、30、36、42、48、60、72 か月目のベースライン収縮期血圧からの変化
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ECG (単一の標準デジタル 12 誘導)
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18、24、30、36、42、48、60、72 か月目のベースライン収縮期血圧からの変化
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臨床検査評価に変化があった参加者数
時間枠：18、24、30、36、42、48、60、72 か月目のベースライン収縮期血圧からの変化
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臨床検査評価の変化（血液学、血液化学、凝固、尿検査）
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18、24、30、36、42、48、60、72 か月目のベースライン収縮期血圧からの変化
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免疫原性の変化を伴う参加者数
時間枠：18、24、30、36、42、48、60、72 か月目のベースライン収縮期血圧からの変化
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ウイルスベクターおよび導入遺伝子に対する抗体の変化
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18、24、30、36、42、48、60、72 か月目のベースライン収縮期血圧からの変化
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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テロメア長が変化した参加者の数
時間枠：18、24、30、36、42、48、60、72 か月目のベースライン収縮期血圧からの変化
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末梢血細胞のテロメア長の変化
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18、24、30、36、42、48、60、72 か月目のベースライン収縮期血圧からの変化
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血球数が改善した参加者の数。
時間枠：18、24、30、36、42、48、60、72 か月目のベースライン収縮期血圧からの変化
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血球数: 好中球、血小板、またはヘモグロビン
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18、24、30、36、42、48、60、72 か月目のベースライン収縮期血圧からの変化
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Kasiani Myers, MD、Cincinnati Children Hospital Medical Center
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2024年1月1日
一次修了 (推定)
2027年1月30日
研究の完了 (推定)
2027年1月30日
試験登録日
最初に提出
2023年5月8日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年5月18日
最初の投稿 (実際)
2023年5月22日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年7月12日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年7月10日
最終確認日
2024年7月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。