Rollover-Studie von EXG-US-01
10. Juli 2024 aktualisiert von: Elixirgen Therapeutics, Inc.
Langzeit-Follow-up-Studie bei Patienten mit Störungen der Telomerbiologie und Knochenmarkversagen, die die Studie EXG-US-01 abgeschlossen haben
Dies ist eine Langzeit-Rollover-Follow-up-Studie für die Phase-I/II-Studie (Protokoll EXG-US-01).
Studienübersicht
Status
Anmeldung auf Einladung
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Patienten, die eine EXG34217-Behandlung erhalten haben und in der Studie EXG-US-01 mindestens eine Nachuntersuchung (Monat 1, 3, 6 oder 12) hatten, sind für diese Rollover-Studie geeignet.
Der Patient wird vor jedem studienbezogenen Verfahren eine Einverständniserklärung unterzeichnen.
Diese Studie soll zusätzliche Nachuntersuchungen bis zu 6 Jahre nach der EXG34217-Behandlung hinzufügen.
Diese Studie beinhaltet keine zusätzliche Intervention.
Zusätzliche Besuche finden in den ersten drei Jahren alle sechs Monate und zwei Jahre lang einmal im Jahr statt.
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Geschätzt)
12
Phase
- Phase 1
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
-
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
-
-
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Sie haben ein vom Institutional Review Board (IRB) genehmigtes Dokument mit Einverständniserklärung unterzeichnet, aus dem hervorgeht, dass sie den Zweck und die erforderlichen Verfahren der Studie verstehen und bereit sind, an der Studie teilzunehmen und alle Studienverfahren und -beschränkungen einzuhalten. Vor Einleitung des Verfahrens muss die Einverständniserklärung des Probanden eingeholt werden.
- Den 12-monatigen Besuch der Studie EXG-US-01 abgeschlossen haben.
Ausschlusskriterien:
-
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Unterstützende Pflege
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Experimental: EXG34217
einzelne autologe CD34+-Zellen, die ex vivo mit EXG-001 kontaktiert wurden
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Einmaliger Aufguss
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen – Sicherheit durch Inzidenz behandlungsbedingter Ereignisse
Zeitfenster: Änderung des systolischen Ausgangsblutdrucks in den Monaten 18, 24, 30, 36, 42, 48, 60 und 72
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Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen gemäß CTCAE v4.03.
Häufigkeit und Art unerwünschter Ereignisse, Vitalfunktionen, Gewicht.
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Änderung des systolischen Ausgangsblutdrucks in den Monaten 18, 24, 30, 36, 42, 48, 60 und 72
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Anzahl der Teilnehmer mit einer Veränderung in der körperlichen Untersuchung
Zeitfenster: Änderung des systolischen Ausgangsblutdrucks in den Monaten 18, 24, 30, 36, 42, 48, 60 und 72
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Veränderungen bei der körperlichen Untersuchung (allgemeines Erscheinungsbild, Kopf, Augen, Ohren, Nase und Rachen, Atemwege, Herz-Kreislauf, Bewegungsapparat, Abdomen, neurologische, Extremitäten, dermatologische, lymphatische)
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Änderung des systolischen Ausgangsblutdrucks in den Monaten 18, 24, 30, 36, 42, 48, 60 und 72
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Anzahl der Teilnehmer mit einer Veränderung der Elektrokardiographie (EKG)
Zeitfenster: Änderung des systolischen Ausgangsblutdrucks in den Monaten 18, 24, 30, 36, 42, 48, 60 und 72
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EKG (standardmäßiges digitales 12-Kanal-EKG in Einzelschrift)
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Änderung des systolischen Ausgangsblutdrucks in den Monaten 18, 24, 30, 36, 42, 48, 60 und 72
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Anzahl der Teilnehmer mit einer Änderung der klinischen Laborbewertungen
Zeitfenster: Änderung des systolischen Ausgangsblutdrucks in den Monaten 18, 24, 30, 36, 42, 48, 60 und 72
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Änderungen bei klinischen Laborbewertungen (Hämatologie, Blutchemie, Gerinnung und Urinanalyse)
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Änderung des systolischen Ausgangsblutdrucks in den Monaten 18, 24, 30, 36, 42, 48, 60 und 72
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Anzahl der Teilnehmer mit einer Änderung der Immunogenität
Zeitfenster: Änderung des systolischen Ausgangsblutdrucks in den Monaten 18, 24, 30, 36, 42, 48, 60 und 72
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Veränderung des Antikörpers gegen Virusvektor und Transgen
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Änderung des systolischen Ausgangsblutdrucks in den Monaten 18, 24, 30, 36, 42, 48, 60 und 72
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Anzahl der Teilnehmer mit einer Änderung der Telomerlänge
Zeitfenster: Änderung des systolischen Ausgangsblutdrucks in den Monaten 18, 24, 30, 36, 42, 48, 60 und 72
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Änderung der Telomerlänge in allen peripheren Blutzellen
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Änderung des systolischen Ausgangsblutdrucks in den Monaten 18, 24, 30, 36, 42, 48, 60 und 72
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Anzahl der Teilnehmer mit Verbesserung des Blutbildes.
Zeitfenster: Änderung des systolischen Ausgangsblutdrucks in den Monaten 18, 24, 30, 36, 42, 48, 60 und 72
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Blutbild: Neutrophile, Blutplättchen oder Hämoglobin
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Änderung des systolischen Ausgangsblutdrucks in den Monaten 18, 24, 30, 36, 42, 48, 60 und 72
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Hauptermittler: Kasiani Myers, MD, Cincinnati Children Hospital Medical Center
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
1. Januar 2024
Primärer Abschluss (Geschätzt)
30. Januar 2027
Studienabschluss (Geschätzt)
30. Januar 2027
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
8. Mai 2023
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
18. Mai 2023
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
22. Mai 2023
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
12. Juli 2024
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
10. Juli 2024
Zuletzt verifiziert
1. Juli 2024
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- EXG-US-02
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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