Badanie przeniesienia z EXG-US-01
18 maja 2023 zaktualizowane przez: Elixirgen Therapeutics, Inc.
Długoterminowe badanie obserwacyjne u pacjentów z zaburzeniami biologicznymi telomerów z niewydolnością szpiku kostnego, którzy ukończyli badanie EXG-US-01
Jest to długoterminowe badanie kontrolne typu „rollover” dla badania fazy I/II (protokół EXG-US-01).
Przegląd badań
Status
Jeszcze nie rekrutacja
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Pacjenci, którzy otrzymali leczenie EXG34217 i odbyli co najmniej jedną wizytę kontrolną (w 1., 3., 6. lub 12. miesiącu) w badaniu EXG-US-01, będą kwalifikować się do tego ponownego badania.
Pacjent podpisze formularz zgody przed jakąkolwiek procedurą związaną z badaniem.
To badanie ma na celu dodanie dodatkowych ocen kontrolnych do 6 lat po leczeniu EXG34217.
W tym badaniu nie ma dodatkowej interwencji.
Dodatkowe wizyty będą odbywać się co 6 miesięcy przez pierwsze 3 lata i raz w roku przez dwa lata.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Oczekiwany)
12
Faza
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Minako Koga
- Numer telefonu: 2026156004
- E-mail: mkoga@kmphc.com
Kopia zapasowa kontaktu do badania
- Nazwa: Martine A Francis
- Numer telefonu: 13013438894
- E-mail: martine@mafinc.com
Lokalizacje studiów
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Podpisali dokument świadomej zgody zatwierdzony przez Institutional Review Board (IRB), wskazujący, że rozumieją cel i procedury wymagane w badaniu oraz wyrażają gotowość do udziału w badaniu i przestrzegania wszystkich procedur i ograniczeń badawczych. Świadoma zgoda musi być uzyskana od podmiotu przed rozpoczęciem procedur.
- Ukończono 12-miesięczną wizytę w ramach badania EXG-US-01.
Kryteria wyłączenia:
-
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie podtrzymujące
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: EXG34217
pojedyncze autologiczne komórki CD34+ kontaktowano ex vivo z EXG-001
|
Pojedyncza infuzja
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi - Bezpieczeństwo według częstości występowania leczenia - Zdarzenia nagłe
Ramy czasowe: Zmiana od wyjściowego skurczowego ciśnienia krwi w 18, 24,30,36,42,48,60 i 72 miesiącu
|
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem według oceny CTCAE v4.03.
Częstość występowania i charakter zdarzeń niepożądanych, parametry życiowe, masa ciała.
|
Zmiana od wyjściowego skurczowego ciśnienia krwi w 18, 24,30,36,42,48,60 i 72 miesiącu
|
|
liczba uczestników ze zmianą w badaniu przedmiotowym
Ramy czasowe: Zmiana od wyjściowego skurczowego ciśnienia krwi w 18, 24,30,36,42,48,60 i 72 miesiącu
|
Zmiany w badaniu fizykalnym Wygląd ogólny, głowa, oczy, uszy, nos i gardło, układ oddechowy, układ sercowo-naczyniowy, układ mięśniowo-szkieletowy, brzuch, neurologiczny, kończyn, dermatologiczny, limfatyczny)
|
Zmiana od wyjściowego skurczowego ciśnienia krwi w 18, 24,30,36,42,48,60 i 72 miesiącu
|
|
Liczba uczestników ze zmianą w elektrokardiografii (EKG)
Ramy czasowe: Zmiana od wyjściowego skurczowego ciśnienia krwi w 18, 24,30,36,42,48,60 i 72 miesiącu
|
EKG (standardowe cyfrowe 12 odprowadzeń w jednym egzemplarzu)
|
Zmiana od wyjściowego skurczowego ciśnienia krwi w 18, 24,30,36,42,48,60 i 72 miesiącu
|
|
Liczba uczestników ze zmianą w ocenach laboratoriów klinicznych
Ramy czasowe: Zmiana od wyjściowego skurczowego ciśnienia krwi w 18, 24,30,36,42,48,60 i 72 miesiącu
|
Zmiany w klinicznych ocenach laboratoryjnych (hematologia, chemia krwi, krzepnięcie i analiza moczu)
|
Zmiana od wyjściowego skurczowego ciśnienia krwi w 18, 24,30,36,42,48,60 i 72 miesiącu
|
|
Liczba uczestników ze zmianą immunogenności
Ramy czasowe: Zmiana od wyjściowego skurczowego ciśnienia krwi w 18, 24,30,36,42,48,60 i 72 miesiącu
|
Zmiana w przeciwciałach przeciwko wektorowi wirusa i transgenowi
|
Zmiana od wyjściowego skurczowego ciśnienia krwi w 18, 24,30,36,42,48,60 i 72 miesiącu
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba uczestników ze zmianą długości telomerów
Ramy czasowe: Zmiana od wyjściowego skurczowego ciśnienia krwi w 18, 24,30,36,42,48,60 i 72 miesiącu
|
Zmiana długości telomerów w dowolnych komórkach krwi obwodowej
|
Zmiana od wyjściowego skurczowego ciśnienia krwi w 18, 24,30,36,42,48,60 i 72 miesiącu
|
|
Liczba uczestników z poprawą morfologii krwi.
Ramy czasowe: Zmiana od wyjściowego skurczowego ciśnienia krwi w 18, 24,30,36,42,48,60 i 72 miesiącu
|
Liczba krwinek: neutrofile, płytki krwi lub hemoglobina
|
Zmiana od wyjściowego skurczowego ciśnienia krwi w 18, 24,30,36,42,48,60 i 72 miesiącu
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Kasiani Myers, MD, Cincinnati Children Hospital Medical Center
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Oczekiwany)
1 lipca 2023
Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)
30 stycznia 2027
Ukończenie studiów (Oczekiwany)
30 stycznia 2027
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
8 maja 2023
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
18 maja 2023
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
22 maja 2023
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
22 maja 2023
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
18 maja 2023
Ostatnia weryfikacja
1 maja 2023
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- EXG-US-02
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na EXG34217
-
Elixirgen Therapeutics, Inc.RekrutacyjnyNiewydolność szpiku kostnego | Skracanie telomerówStany Zjednoczone