Rollover-undersøgelse fra EXG-US-01
10. juli 2024 opdateret af: Elixirgen Therapeutics, Inc.
Langtidsopfølgningsundersøgelse i patienter med telomerbiologiske lidelser med knoglemarvssvigt, der fuldførte undersøgelse EXG-US-01
Dette er et langsigtet rollover-opfølgningsstudie for fase I/II-studie (protokol EXG-US-01).
Studieoversigt
Status
Tilmelding efter invitation
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Patienter, der modtog EXG34217-behandling og havde mindst ét opfølgningsbesøg (måned 1, 3, 6 eller 12) i undersøgelsen EXG-US-01, vil være kvalificerede til denne rollover-undersøgelse.
Patienten vil underskrive en samtykkeerklæring forud for enhver undersøgelsesrelateret procedure.
Denne undersøgelse skal tilføje yderligere opfølgningsvurderinger op til 6 år efter EXG34217-behandling.
Denne undersøgelse har ikke yderligere intervention.
Yderligere besøg vil være hver 6. måned i de første 3 år og en gang om året i to år.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Anslået)
12
Fase
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Underskrevet et Institutionel Review Board (IRB) godkendt informeret samtykkedokument, der angiver, at de forstår formålet med og procedurer, der kræves af undersøgelsen og er villige til at deltage i undersøgelsen og overholde alle undersøgelsesprocedurer og begrænsninger. Informeret samtykke skal indhentes fra forsøgspersonen, før procedurer påbegyndes.
- Har gennemført det 12-måneders besøg af undersøgelse EXG-US-01.
Ekskluderingskriterier:
-
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Støttende pleje
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: EXG34217
enkelte autologe CD34+-celler kom i kontakt ex vivo med EXG-001
|
Enkelt infusion
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antal deltagere med uønskede hændelser -Sikkerhed efter forekomst af behandling - Emergent
Tidsramme: Ændring fra baseline systolisk blodtryk ved måned 18, 24,30,36,42,48,60 og 72
|
Antal deltagere med behandlingsrelaterede uønskede hændelser vurderet af CTCAE v4.03.
Forekomst og art af uønskede hændelser, vitale tegn, vægt.
|
Ændring fra baseline systolisk blodtryk ved måned 18, 24,30,36,42,48,60 og 72
|
|
antal deltagere med ændring i fysisk undersøgelse
Tidsramme: Ændring fra baseline systolisk blodtryk ved måned 18, 24,30,36,42,48,60 og 72
|
Ændringer i fysisk undersøgelse Generelt udseende ,Hoved, øjne, ører, næse og svælg, Åndedræt, Kardiovaskulær, Muskuloskeletal, Mave, Neurologisk, Ekstremiteter, Dermatologisk, Lymfatisk)
|
Ændring fra baseline systolisk blodtryk ved måned 18, 24,30,36,42,48,60 og 72
|
|
Antal deltagere med en ændring i elektrokardiografi (EKG)
Tidsramme: Ændring fra baseline systolisk blodtryk ved måned 18, 24,30,36,42,48,60 og 72
|
EKG (standard digital 12-afledninger i enkeltvis)
|
Ændring fra baseline systolisk blodtryk ved måned 18, 24,30,36,42,48,60 og 72
|
|
Antal deltagere med ændring i kliniske laboratorieevalueringer
Tidsramme: Ændring fra baseline systolisk blodtryk ved måned 18, 24,30,36,42,48,60 og 72
|
Ændringer i kliniske laboratorieevalueringer (hæmatologi, blodkemi, koagulation og urinanalyse)
|
Ændring fra baseline systolisk blodtryk ved måned 18, 24,30,36,42,48,60 og 72
|
|
Antal deltagere med ændring af immunogenicitet
Tidsramme: Ændring fra baseline systolisk blodtryk ved måned 18, 24,30,36,42,48,60 og 72
|
Ændring i antistof mod virusvektor og transgen
|
Ændring fra baseline systolisk blodtryk ved måned 18, 24,30,36,42,48,60 og 72
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antal deltagere med ændring i telomerlængde
Tidsramme: Ændring fra baseline systolisk blodtryk ved måned 18, 24,30,36,42,48,60 og 72
|
Ændring i telomerlængde i alle perifere blodceller
|
Ændring fra baseline systolisk blodtryk ved måned 18, 24,30,36,42,48,60 og 72
|
|
Antal deltagere med forbedring af blodtal.
Tidsramme: Ændring fra baseline systolisk blodtryk ved måned 18, 24,30,36,42,48,60 og 72
|
Blodtal: neutrofiler, blodplader eller hæmoglobin
|
Ændring fra baseline systolisk blodtryk ved måned 18, 24,30,36,42,48,60 og 72
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Kasiani Myers, MD, Cincinnati Children Hospital Medical Center
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
1. januar 2024
Primær færdiggørelse (Anslået)
30. januar 2027
Studieafslutning (Anslået)
30. januar 2027
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
8. maj 2023
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
18. maj 2023
Først opslået (Faktiske)
22. maj 2023
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
12. juli 2024
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
10. juli 2024
Sidst verificeret
1. juli 2024
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- EXG-US-02
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .