Estudo de substituição de EXG-US-01
10 de julho de 2024 atualizado por: Elixirgen Therapeutics, Inc.
Estudo de acompanhamento de longo prazo em pacientes com distúrbios biológicos dos telômeros com insuficiência da medula óssea que concluíram o estudo EXG-US-01
Este é um estudo de acompanhamento de longo prazo para o estudo de Fase I/II (Protocolo EXG-US-01).
Visão geral do estudo
Status
Inscrevendo-se por convite
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Os pacientes que receberam o tratamento EXG34217 e tiveram pelo menos uma visita de acompanhamento (mês 1, 3, 6 ou 12) no estudo EXG-US-01 serão elegíveis para este estudo de substituição.
O paciente assinará um formulário de consentimento antes de qualquer procedimento relacionado ao estudo.
Este estudo é para adicionar avaliações adicionais de acompanhamento até 6 anos após o tratamento EXG34217.
Este estudo não tem intervenção adicional.
Visitas adicionais serão a cada 6 meses nos primeiros 3 anos e uma vez por ano durante dois anos.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
12
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
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Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Assinaram um documento de consentimento informado aprovado pelo Conselho de Revisão Institucional (IRB), indicando que eles entendem o propósito e os procedimentos exigidos pelo estudo e estão dispostos a participar do estudo e cumprir todos os procedimentos e restrições do estudo. O consentimento informado deve ser obtido do sujeito antes de iniciar os procedimentos.
- Ter concluído a visita de 12 meses do Estudo EXG-US-01.
Critério de exclusão:
-
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Cuidados de suporte
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: EXG34217
células CD34+ autólogas individuais contatadas ex vivo com EXG-001
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Infusão única
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de participantes com eventos adversos -Segurança por Incidência do Tratamento-Emergente
Prazo: Alteração da pressão arterial sistólica basal no mês 18, 24,30,36,42,48,60 e 72
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Número de participantes com eventos adversos relacionados ao tratamento conforme avaliado pelo CTCAE v4.03.
Incidência e natureza dos eventos adversos, sinais vitais, peso.
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Alteração da pressão arterial sistólica basal no mês 18, 24,30,36,42,48,60 e 72
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número de participantes com alteração no exame físico
Prazo: Alteração da pressão arterial sistólica basal no mês 18, 24,30,36,42,48,60 e 72
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Alterações no exame físico Aparência geral, Cabeça, olhos, ouvidos, nariz e garganta, Respiratório, Cardiovascular, Musculoesquelético, Abdômen, Neurológico, Extremidades, Dermatológico, Linfático)
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Alteração da pressão arterial sistólica basal no mês 18, 24,30,36,42,48,60 e 72
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Número de participantes com alteração no Eletrocardiograma (ECG)
Prazo: Alteração da pressão arterial sistólica basal no mês 18, 24,30,36,42,48,60 e 72
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ECG (padrão digital de 12 derivações em uníssono)
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Alteração da pressão arterial sistólica basal no mês 18, 24,30,36,42,48,60 e 72
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Número de participantes com alteração nas avaliações laboratoriais clínicas
Prazo: Alteração da pressão arterial sistólica basal no mês 18, 24,30,36,42,48,60 e 72
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Alterações nas avaliações laboratoriais clínicas (Hematologia, Química do sangue, Coagulação e Urinálise)
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Alteração da pressão arterial sistólica basal no mês 18, 24,30,36,42,48,60 e 72
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Número de participantes com alteração de imunogenicidade
Prazo: Alteração da pressão arterial sistólica basal no mês 18, 24,30,36,42,48,60 e 72
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Mudança no anticorpo contra vetor de vírus e transgene
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Alteração da pressão arterial sistólica basal no mês 18, 24,30,36,42,48,60 e 72
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Número de participantes com alteração no comprimento dos telômeros
Prazo: Alteração da pressão arterial sistólica basal no mês 18, 24,30,36,42,48,60 e 72
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Mudança no comprimento dos telômeros em qualquer célula sanguínea periférica
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Alteração da pressão arterial sistólica basal no mês 18, 24,30,36,42,48,60 e 72
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Número de participantes com melhora do hemograma.
Prazo: Alteração da pressão arterial sistólica basal no mês 18, 24,30,36,42,48,60 e 72
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Hemogramas: neutrófilos, plaquetas ou hemoglobina
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Alteração da pressão arterial sistólica basal no mês 18, 24,30,36,42,48,60 e 72
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Kasiani Myers, MD, Cincinnati Children Hospital Medical Center
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
1 de janeiro de 2024
Conclusão Primária (Estimado)
30 de janeiro de 2027
Conclusão do estudo (Estimado)
30 de janeiro de 2027
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
8 de maio de 2023
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
18 de maio de 2023
Primeira postagem (Real)
22 de maio de 2023
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
12 de julho de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
10 de julho de 2024
Última verificação
1 de julho de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- EXG-US-02
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .