Estudio de rollover de EXG-US-01
10 de julio de 2024 actualizado por: Elixirgen Therapeutics, Inc.
Estudio de seguimiento a largo plazo en pacientes con trastornos de la biología de los telómeros con insuficiencia de la médula ósea que completaron el estudio EXG-US-01
Este es un estudio de seguimiento a largo plazo para el estudio de Fase I/II (Protocolo EXG-US-01).
Descripción general del estudio
Estado
Inscripción por invitación
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Los pacientes que recibieron tratamiento con EXG34217 y tuvieron al menos una visita de seguimiento (Mes 1, 3, 6 o 12) en el Estudio EXG-US-01 serán elegibles para este estudio de transferencia.
El paciente firmará un formulario de consentimiento antes de cualquier procedimiento relacionado con el estudio.
Este estudio es para agregar evaluaciones de seguimiento adicionales hasta 6 años después del tratamiento con EXG34217.
Este estudio no tiene intervención adicional.
Las visitas adicionales serán cada 6 meses en los primeros 3 años y una vez al año durante dos años.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
12
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Firmaron un documento de consentimiento informado aprobado por la Junta de Revisión Institucional (IRB) que indica que entienden el propósito y los procedimientos requeridos por el estudio y están dispuestos a participar en el estudio y cumplir con todos los procedimientos y restricciones del estudio. Se debe obtener el consentimiento informado del sujeto antes de iniciar los procedimientos.
- Haber completado la visita de 12 meses del Estudio EXG-US-01.
Criterio de exclusión:
-
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Cuidados de apoyo
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: EXG34217
Células CD34+ autólogas individuales en contacto ex vivo con EXG-001
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Infusión única
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes con eventos adversos -Seguridad por incidencia del tratamiento-Emergente
Periodo de tiempo: Cambio con respecto a la presión arterial sistólica inicial en los meses 18, 24, 30, 36, 42, 48, 60 y 72
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Número de participantes con eventos adversos relacionados con el tratamiento evaluados por CTCAE v4.03.
Incidencia y naturaleza de los eventos adversos, signos vitales, peso.
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Cambio con respecto a la presión arterial sistólica inicial en los meses 18, 24, 30, 36, 42, 48, 60 y 72
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número de participantes con un cambio en el examen físico
Periodo de tiempo: Cambio con respecto a la presión arterial sistólica inicial en los meses 18, 24, 30, 36, 42, 48, 60 y 72
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Cambios en el examen físico Aspecto general (Cabeza, ojos, oídos, nariz y garganta, Respiratorio, Cardiovascular, Musculoesquelético, Abdomen, Neurológico, Extremidades, Dermatológico, Linfático)
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Cambio con respecto a la presión arterial sistólica inicial en los meses 18, 24, 30, 36, 42, 48, 60 y 72
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Número de participantes con cambio en Electrocardiografía (ECG)
Periodo de tiempo: Cambio con respecto a la presión arterial sistólica inicial en los meses 18, 24, 30, 36, 42, 48, 60 y 72
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ECG (estándar digital de 12 derivaciones en monobloque)
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Cambio con respecto a la presión arterial sistólica inicial en los meses 18, 24, 30, 36, 42, 48, 60 y 72
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Número de participantes con cambio en las evaluaciones de laboratorio clínico
Periodo de tiempo: Cambio con respecto a la presión arterial sistólica inicial en los meses 18, 24, 30, 36, 42, 48, 60 y 72
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Cambios en las evaluaciones de laboratorio clínico (Hematología, química sanguínea, coagulación y análisis de orina)
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Cambio con respecto a la presión arterial sistólica inicial en los meses 18, 24, 30, 36, 42, 48, 60 y 72
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Número de participantes con un cambio de Inmunogenicidad
Periodo de tiempo: Cambio con respecto a la presión arterial sistólica inicial en los meses 18, 24, 30, 36, 42, 48, 60 y 72
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Cambio en Anticuerpo contra vector de virus y transgén
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Cambio con respecto a la presión arterial sistólica inicial en los meses 18, 24, 30, 36, 42, 48, 60 y 72
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Número de participantes con un cambio en la longitud de los telómeros
Periodo de tiempo: Cambio con respecto a la presión arterial sistólica inicial en los meses 18, 24, 30, 36, 42, 48, 60 y 72
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Cambio en la longitud de los telómeros en cualquier célula de sangre periférica
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Cambio con respecto a la presión arterial sistólica inicial en los meses 18, 24, 30, 36, 42, 48, 60 y 72
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Número de participantes con mejoría de los hemogramas.
Periodo de tiempo: Cambio con respecto a la presión arterial sistólica inicial en los meses 18, 24, 30, 36, 42, 48, 60 y 72
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Recuentos sanguíneos: neutrófilos, plaquetas o hemoglobina
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Cambio con respecto a la presión arterial sistólica inicial en los meses 18, 24, 30, 36, 42, 48, 60 y 72
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Kasiani Myers, MD, Cincinnati Children Hospital Medical Center
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de enero de 2024
Finalización primaria (Estimado)
30 de enero de 2027
Finalización del estudio (Estimado)
30 de enero de 2027
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
8 de mayo de 2023
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
18 de mayo de 2023
Publicado por primera vez (Actual)
22 de mayo de 2023
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
12 de julio de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
10 de julio de 2024
Última verificación
1 de julio de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- EXG-US-02
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .