Étude de roulement de EXG-US-01
10 juillet 2024 mis à jour par: Elixirgen Therapeutics, Inc.
Étude de suivi à long terme chez des patients atteints de troubles biologiques des télomères et présentant une insuffisance médullaire ayant terminé l'étude EXG-US-01
Il s'agit d'une étude de suivi à long terme pour l'étude de phase I/II (protocole EXG-US-01).
Aperçu de l'étude
Statut
Inscription sur invitation
Intervention / Traitement
Description détaillée
Les patients qui ont reçu le traitement EXG34217 et qui ont eu au moins une visite de suivi (mois 1, 3, 6 ou 12) dans l'étude EXG-US-01 seront éligibles pour cette étude de reconduction.
Le patient signera un formulaire de consentement avant toute procédure liée à l'étude.
Cette étude consiste à ajouter des évaluations de suivi supplémentaires jusqu'à 6 ans après le traitement EXG34217.
Cette étude n'a pas d'intervention supplémentaire.
Des visites supplémentaires auront lieu tous les 6 mois les 3 premières années et une fois par an pendant deux ans.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Estimé)
12
Phase
- La phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Ohio
-
Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Signé un document de consentement éclairé approuvé par l'Institutional Review Board (IRB) indiquant qu'il comprend le but et les procédures requises par l'étude et qu'il est disposé à participer à l'étude et à se conformer à toutes les procédures et restrictions de l'étude. Le consentement éclairé doit être obtenu du sujet avant de commencer les procédures.
- Avoir terminé la visite de 12 mois de l'étude EXG-US-01.
Critère d'exclusion:
-
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Soins de soutien
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: EXG34217
cellules CD34+ autologues uniques mises en contact ex vivo avec EXG-001
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Perfusion unique
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Nombre de participants ayant subi des événements indésirables – Innocuité selon l'incidence des événements en cours de traitement
Délai: Changement par rapport à la tension artérielle systolique de base aux mois 18, 24, 30, 36, 42, 48, 60 et 72
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Nombre de participants présentant des événements indésirables liés au traitement, évalués par CTCAE v4.03.
Incidence et nature des événements indésirables, signes vitaux, poids.
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Changement par rapport à la tension artérielle systolique de base aux mois 18, 24, 30, 36, 42, 48, 60 et 72
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ombre de participants avec un changement dans l'examen physique
Délai: Changement par rapport à la tension artérielle systolique de base aux mois 18, 24, 30, 36, 42, 48, 60 et 72
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L'examen physique change l'apparence générale (tête, yeux, oreilles, nez et gorge, respiratoire, cardiovasculaire, musculo-squelettique, abdomen, neurologique, extrémités, dermatologique, lymphatique)
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Changement par rapport à la tension artérielle systolique de base aux mois 18, 24, 30, 36, 42, 48, 60 et 72
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Nombre de participants avec un changement d'électrocardiographie (ECG)
Délai: Changement par rapport à la tension artérielle systolique de base aux mois 18, 24, 30, 36, 42, 48, 60 et 72
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ECG (numérique standard 12 dérivations en un seul exemplaire)
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Changement par rapport à la tension artérielle systolique de base aux mois 18, 24, 30, 36, 42, 48, 60 et 72
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Nombre de participants avec un changement dans les évaluations des laboratoires cliniques
Délai: Changement par rapport à la tension artérielle systolique de base aux mois 18, 24, 30, 36, 42, 48, 60 et 72
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Changements dans les évaluations des laboratoires cliniques (hématologie, chimie du sang, coagulation et analyse d'urine)
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Changement par rapport à la tension artérielle systolique de base aux mois 18, 24, 30, 36, 42, 48, 60 et 72
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Nombre de participants avec un changement d'immunogénicité
Délai: Changement par rapport à la tension artérielle systolique de base aux mois 18, 24, 30, 36, 42, 48, 60 et 72
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Changement d'anticorps contre le vecteur viral et le transgène
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Changement par rapport à la tension artérielle systolique de base aux mois 18, 24, 30, 36, 42, 48, 60 et 72
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Nombre de participants avec un changement de longueur des télomères
Délai: Changement par rapport à la tension artérielle systolique de base aux mois 18, 24, 30, 36, 42, 48, 60 et 72
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Modification de la longueur des télomères dans toutes les cellules sanguines périphériques
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Changement par rapport à la tension artérielle systolique de base aux mois 18, 24, 30, 36, 42, 48, 60 et 72
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Nombre de participants avec amélioration de la numération globulaire.
Délai: Changement par rapport à la tension artérielle systolique de base aux mois 18, 24, 30, 36, 42, 48, 60 et 72
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Numération sanguine : neutrophiles, plaquettes ou hémoglobine
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Changement par rapport à la tension artérielle systolique de base aux mois 18, 24, 30, 36, 42, 48, 60 et 72
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Kasiani Myers, MD, Cincinnati Children Hospital Medical Center
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
1 janvier 2024
Achèvement primaire (Estimé)
30 janvier 2027
Achèvement de l'étude (Estimé)
30 janvier 2027
Dates d'inscription aux études
Première soumission
8 mai 2023
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
18 mai 2023
Première publication (Réel)
22 mai 2023
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
12 juillet 2024
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
10 juillet 2024
Dernière vérification
1 juillet 2024
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- EXG-US-02
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .