Rollover Studie z EXG-US-01
18. května 2023 aktualizováno: Elixirgen Therapeutics, Inc.
Dlouhodobá následná studie u pacientů s poruchami biologie telomer se selháním kostní dřeně, kteří dokončili studii EXG-US-01
Toto je dlouhodobá navazující studie s převrácením pro studii fáze I/II (protokol EXG-US-01).
Přehled studie
Postavení
Zatím nenabíráme
Intervence / Léčba
Detailní popis
Pacienti, kteří podstoupili léčbu EXG34217 a měli alespoň jednu následnou návštěvu (1., 3., 6. nebo 12. měsíc) ve studii EXG-US-01, budou způsobilí pro tuto studii s převrácením.
Před jakýmkoli postupem souvisejícím se studií pacient podepíše formulář souhlasu.
Tato studie má přidat další následná hodnocení až 6 let po léčbě EXG34217.
Tato studie nemá další zásah.
Další návštěvy budou každých 6 měsíců v prvních 3 letech a jednou ročně po dobu dvou let.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Očekávaný)
12
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Minako Koga
- Telefonní číslo: 2026156004
- E-mail: mkoga@kmphc.com
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Martine A Francis
- Telefonní číslo: 13013438894
- E-mail: martine@mafinc.com
Studijní místa
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Podepsali Institutional Review Board (IRB) schválený dokument informovaného souhlasu, který uvádí, že rozumí účelu a postupům požadovaným ve studii a jsou ochotni se studie zúčastnit a dodržovat všechny postupy a omezení studie. Před zahájením řízení je třeba získat od subjektu informovaný souhlas.
- Absolvovali 12měsíční návštěvu studie EXG-US-01.
Kritéria vyloučení:
-
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Podpůrná péče
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: EXG34217
jednotlivé autologní CD34+ buňky kontaktované ex vivo s EXG-001
|
Jednorázová infuze
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků s nežádoucími příhodami – bezpečnost podle výskytu léčby – naléhavá
Časové okno: Změna výchozího systolického krevního tlaku v měsíci 18, 24, 30, 36, 42, 48, 60 a 72
|
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou podle hodnocení CTCAE v4.03.
Výskyt a povaha nežádoucích účinků, vitální funkce, hmotnost.
|
Změna výchozího systolického krevního tlaku v měsíci 18, 24, 30, 36, 42, 48, 60 a 72
|
|
počet účastníků se změnou ve fyzickém vyšetření
Časové okno: Změna výchozího systolického krevního tlaku v měsíci 18, 24, 30, 36, 42, 48, 60 a 72
|
Změny fyzikálního vyšetření Celkový vzhled, Hlava, oči, uši, nos a hrdlo, Respirační, Kardiovaskulární, Muskuloskeletální, Břišní, Neurologické, Končetiny, Dermatologické, Lymfatické)
|
Změna výchozího systolického krevního tlaku v měsíci 18, 24, 30, 36, 42, 48, 60 a 72
|
|
Počet účastníků se změnou v elektrokardiografii (EKG)
Časové okno: Změna výchozího systolického krevního tlaku v měsíci 18, 24, 30, 36, 42, 48, 60 a 72
|
EKG (standardní digitální 12svodové v jednom)
|
Změna výchozího systolického krevního tlaku v měsíci 18, 24, 30, 36, 42, 48, 60 a 72
|
|
Počet účastníků se změnou klinických laboratorních hodnocení
Časové okno: Změna výchozího systolického krevního tlaku v měsíci 18, 24, 30, 36, 42, 48, 60 a 72
|
Změny v klinických laboratorních hodnoceních (hematologie, krevní chemie, koagulace a analýza moči)
|
Změna výchozího systolického krevního tlaku v měsíci 18, 24, 30, 36, 42, 48, 60 a 72
|
|
Počet účastníků se změnou imunogenicity
Časové okno: Změna výchozího systolického krevního tlaku v měsíci 18, 24, 30, 36, 42, 48, 60 a 72
|
Změna protilátky proti virovému vektoru a transgenu
|
Změna výchozího systolického krevního tlaku v měsíci 18, 24, 30, 36, 42, 48, 60 a 72
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků se změnou délky telomer
Časové okno: Změna výchozího systolického krevního tlaku v měsíci 18, 24, 30, 36, 42, 48, 60 a 72
|
Změna délky telomer v buňkách periferní krve
|
Změna výchozího systolického krevního tlaku v měsíci 18, 24, 30, 36, 42, 48, 60 a 72
|
|
Počet účastníků se zlepšením krevního obrazu.
Časové okno: Změna výchozího systolického krevního tlaku v měsíci 18, 24, 30, 36, 42, 48, 60 a 72
|
Krevní obraz: neutrofily, krevní destičky nebo hemoglobin
|
Změna výchozího systolického krevního tlaku v měsíci 18, 24, 30, 36, 42, 48, 60 a 72
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Kasiani Myers, MD, Cincinnati Children Hospital Medical Center
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Očekávaný)
1. července 2023
Primární dokončení (Očekávaný)
30. ledna 2027
Dokončení studie (Očekávaný)
30. ledna 2027
Termíny zápisu do studia
První předloženo
8. května 2023
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
18. května 2023
První zveřejněno (Aktuální)
22. května 2023
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
22. května 2023
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
18. května 2023
Naposledy ověřeno
1. května 2023
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- EXG-US-02
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na EXG34217
-
Elixirgen Therapeutics, Inc.NáborSelhání kostní dřeně | Zkrácení telomerSpojené státy