Studio di ribaltamento da EXG-US-01
18 maggio 2023 aggiornato da: Elixirgen Therapeutics, Inc.
Studio di follow-up a lungo termine in pazienti con disturbi della biologia dei telomeri con insufficienza del midollo osseo che hanno completato lo studio EXG-US-01
Questo è uno studio di follow-up a lungo termine per lo studio di fase I/II (protocollo EXG-US-01).
Panoramica dello studio
Stato
Non ancora reclutamento
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
I pazienti che hanno ricevuto il trattamento EXG34217 e hanno avuto almeno una visita di follow-up (mese 1, 3, 6 o 12) nello studio EXG-US-01 saranno eleggibili per questo studio di rollover.
Il paziente firmerà un modulo di consenso prima di qualsiasi procedura correlata allo studio.
Questo studio aggiungerà ulteriori valutazioni di follow-up fino a 6 anni dopo il trattamento con EXG34217.
Questo studio non ha ulteriori interventi.
Ulteriori visite saranno ogni 6 mesi nei primi 3 anni e una volta all'anno per due anni.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Anticipato)
12
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Minako Koga
- Numero di telefono: 2026156004
- Email: mkoga@kmphc.com
Backup dei contatti dello studio
- Nome: Martine A Francis
- Numero di telefono: 13013438894
- Email: martine@mafinc.com
Luoghi di studio
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Firmato un documento di consenso informato approvato dall'Institutional Review Board (IRB) indicante che comprendono lo scopo e le procedure richieste dallo studio e sono disposti a partecipare allo studio e rispettare tutte le procedure e le restrizioni dello studio. Il consenso informato deve essere ottenuto dal soggetto prima di avviare le procedure.
- Aver completato la visita di 12 mesi dello Studio EXG-US-01.
Criteri di esclusione:
-
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Terapia di supporto
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: EXG34217
singole cellule CD34+ autologhe contattate ex vivo con EXG-001
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Infusione singola
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Numero di partecipanti con eventi avversi -Sicurezza per incidenza del trattamento-Emergente
Lasso di tempo: Variazione dalla pressione sanguigna sistolica al basale al mese 18, 24, 30, 36, 42, 48, 60 e 72
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Numero di partecipanti con eventi avversi correlati al trattamento come valutato da CTCAE v4.03.
Incidenza e natura degli eventi avversi, segni vitali, peso.
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Variazione dalla pressione sanguigna sistolica al basale al mese 18, 24, 30, 36, 42, 48, 60 e 72
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numero di partecipanti con un cambiamento nell'esame obiettivo
Lasso di tempo: Variazione dalla pressione sanguigna sistolica al basale al mese 18, 24, 30, 36, 42, 48, 60 e 72
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Modifiche dell'esame fisico Aspetto generale, testa, occhi, orecchie, naso e gola, respiratorio, cardiovascolare, muscoloscheletrico, addominale, neurologico, estremità, dermatologico, linfatico)
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Variazione dalla pressione sanguigna sistolica al basale al mese 18, 24, 30, 36, 42, 48, 60 e 72
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Numero di partecipanti con un cambiamento nell'elettrocardiografia (ECG)
Lasso di tempo: Variazione dalla pressione sanguigna sistolica al basale al mese 18, 24, 30, 36, 42, 48, 60 e 72
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ECG (standard digitale a 12 derivazioni in singolo)
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Variazione dalla pressione sanguigna sistolica al basale al mese 18, 24, 30, 36, 42, 48, 60 e 72
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Numero di partecipanti con un cambiamento nelle valutazioni di laboratorio clinico
Lasso di tempo: Variazione dalla pressione sanguigna sistolica al basale al mese 18, 24, 30, 36, 42, 48, 60 e 72
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Cambiamenti nelle valutazioni cliniche di laboratorio (ematologia, chimica del sangue, coagulazione e analisi delle urine)
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Variazione dalla pressione sanguigna sistolica al basale al mese 18, 24, 30, 36, 42, 48, 60 e 72
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Numero di partecipanti con un cambiamento di immunogenicità
Lasso di tempo: Variazione dalla pressione sanguigna sistolica al basale al mese 18, 24, 30, 36, 42, 48, 60 e 72
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Modifica dell'anticorpo contro il vettore del virus e il transgene
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Variazione dalla pressione sanguigna sistolica al basale al mese 18, 24, 30, 36, 42, 48, 60 e 72
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Numero di partecipanti con un cambiamento nella lunghezza dei telomeri
Lasso di tempo: Variazione dalla pressione sanguigna sistolica al basale al mese 18, 24, 30, 36, 42, 48, 60 e 72
|
Variazione della lunghezza dei telomeri in qualsiasi cellula del sangue periferico
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Variazione dalla pressione sanguigna sistolica al basale al mese 18, 24, 30, 36, 42, 48, 60 e 72
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Numero di partecipanti con miglioramento della conta ematica.
Lasso di tempo: Variazione dalla pressione sanguigna sistolica al basale al mese 18, 24, 30, 36, 42, 48, 60 e 72
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Conta ematica: neutrofili, piastrine o emoglobina
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Variazione dalla pressione sanguigna sistolica al basale al mese 18, 24, 30, 36, 42, 48, 60 e 72
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Kasiani Myers, MD, Cincinnati Children Hospital Medical Center
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Anticipato)
1 luglio 2023
Completamento primario (Anticipato)
30 gennaio 2027
Completamento dello studio (Anticipato)
30 gennaio 2027
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
8 maggio 2023
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
18 maggio 2023
Primo Inserito (Effettivo)
22 maggio 2023
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
22 maggio 2023
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
18 maggio 2023
Ultimo verificato
1 maggio 2023
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- EXG-US-02
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .
Prove cliniche su EXG34217
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