Rollover-studie fra EXG-US-01
10. juli 2024 oppdatert av: Elixirgen Therapeutics, Inc.
Langtidsoppfølgingsstudie hos pasienter med telomerbiologiske lidelser med benmargssvikt som fullførte studien EXG-US-01
Dette er en langsiktig rollover-oppfølgingsstudie for fase I/II-studie (protokoll EXG-US-01).
Studieoversikt
Status
Påmelding etter invitasjon
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Pasienter som mottok EXG34217-behandling og hadde minst ett oppfølgingsbesøk (måned 1, 3, 6 eller 12) i studien EXG-US-01 vil være kvalifisert for denne rollover-studien.
Pasienten vil signere et samtykkeskjema før enhver studierelatert prosedyre.
Denne studien skal legge til ytterligere oppfølgingsvurderinger opptil 6 år etter EXG34217-behandling.
Denne studien har ingen tilleggsintervensjon.
Ytterligere besøk vil være hver 6. måned de første 3 årene og en gang i året i to år.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
12
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Signert et dokument for informert samtykke som er godkjent av Institutional Review Board (IRB), som indikerer at de forstår formålet med og prosedyrene som kreves av studien og er villige til å delta i studien og overholde alle studieprosedyrer og restriksjoner. Informert samtykke må innhentes fra subjektet før prosedyrer igangsettes.
- Har fullført det 12-måneders besøket til studie EXG-US-01.
Ekskluderingskriterier:
-
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Støttende omsorg
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: EXG34217
enkelt autologe CD34+ celler kontaktet ex vivo med EXG-001
|
Enkel infusjon
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere med uønskede hendelser -Sikkerhet etter forekomst av behandling-Emergent
Tidsramme: Endring fra baseline systolisk blodtrykk ved måned 18, 24,30,36,42,48,60 og 72
|
Antall deltakere med behandlingsrelaterte uønskede hendelser vurdert av CTCAE v4.03.
Forekomst og art av uønskede hendelser, vitale tegn, vekt.
|
Endring fra baseline systolisk blodtrykk ved måned 18, 24,30,36,42,48,60 og 72
|
|
antall deltakere med endring i fysisk undersøkelse
Tidsramme: Endring fra baseline systolisk blodtrykk ved måned 18, 24,30,36,42,48,60 og 72
|
Fysiske undersøkelsesforandringer Generelt utseende, hode, øyne, ører, nese og svelg, luftveier, kardiovaskulær, muskel- og skjelett, abdomen, nevrologisk, ekstremiteter, dermatologisk, lymfatisk)
|
Endring fra baseline systolisk blodtrykk ved måned 18, 24,30,36,42,48,60 og 72
|
|
Antall deltakere med endring i elektrokardiografi (EKG)
Tidsramme: Endring fra baseline systolisk blodtrykk ved måned 18, 24,30,36,42,48,60 og 72
|
EKG (standard digital 12-avledninger i singlikat)
|
Endring fra baseline systolisk blodtrykk ved måned 18, 24,30,36,42,48,60 og 72
|
|
Antall deltakere med endring i kliniske laboratorieevalueringer
Tidsramme: Endring fra baseline systolisk blodtrykk ved måned 18, 24,30,36,42,48,60 og 72
|
Endringer i kliniske laboratorieevalueringer (hematologi, blodkjemi, koagulasjon og urinanalyse)
|
Endring fra baseline systolisk blodtrykk ved måned 18, 24,30,36,42,48,60 og 72
|
|
Antall deltakere med endring av immunogenisitet
Tidsramme: Endring fra baseline systolisk blodtrykk ved måned 18, 24,30,36,42,48,60 og 72
|
Endring i antistoff mot virusvektor og transgen
|
Endring fra baseline systolisk blodtrykk ved måned 18, 24,30,36,42,48,60 og 72
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere med endring i telomerlengde
Tidsramme: Endring fra baseline systolisk blodtrykk ved måned 18, 24,30,36,42,48,60 og 72
|
Endring i telomerlengde i alle perifere blodceller
|
Endring fra baseline systolisk blodtrykk ved måned 18, 24,30,36,42,48,60 og 72
|
|
Antall deltakere med bedring av blodverdier.
Tidsramme: Endring fra baseline systolisk blodtrykk ved måned 18, 24,30,36,42,48,60 og 72
|
Blodtelling: nøytrofiler, blodplater eller hemoglobin
|
Endring fra baseline systolisk blodtrykk ved måned 18, 24,30,36,42,48,60 og 72
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Kasiani Myers, MD, Cincinnati Children Hospital Medical Center
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
1. januar 2024
Primær fullføring (Antatt)
30. januar 2027
Studiet fullført (Antatt)
30. januar 2027
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
8. mai 2023
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
18. mai 2023
Først lagt ut (Faktiske)
22. mai 2023
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
12. juli 2024
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
10. juli 2024
Sist bekreftet
1. juli 2024
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- EXG-US-02
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .