Исследование ролловера из EXG-US-01
10 июля 2024 г. обновлено: Elixirgen Therapeutics, Inc.
Долгосрочное наблюдение за пациентами с нарушениями биологии теломер и поражением костного мозга, завершившими исследование EXG-US-01
Это долгосрочное пролонгированное последующее исследование фазы I/II (протокол EXG-US-01).
Обзор исследования
Статус
Запись по приглашению
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Пациенты, получившие лечение EXG34217 и по крайней мере один визит для последующего наблюдения (месяц 1, 3, 6 или 12) в исследовании EXG-US-01, будут иметь право на участие в этом перевернутом исследовании.
Перед любой процедурой, связанной с исследованием, пациент подпишет форму согласия.
Это исследование должно добавить дополнительные последующие оценки до 6 лет после лечения EXG34217.
Это исследование не требует дополнительного вмешательства.
Дополнительные визиты будут проводиться каждые 6 месяцев в течение первых 3 лет и один раз в год в течение двух лет.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
12
Фаза
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Подписали одобренный Институциональным наблюдательным советом (IRB) документ об информированном согласии, в котором указано, что они понимают цель и процедуры, требуемые исследованием, и готовы участвовать в исследовании и соблюдать все процедуры и ограничения исследования. Информированное согласие должно быть получено от субъекта до начала процедур.
- Завершили 12-месячный визит в рамках исследования EXG-US-01.
Критерий исключения:
-
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Поддерживающая терапия
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: EXG34217
отдельные аутологичные клетки CD34+, контактировавшие ex vivo с EXG-001
|
Однократное вливание
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество участников с нежелательными явлениями - Безопасность по количеству случаев лечения - Возникновение
Временное ограничение: Изменение по сравнению с исходным уровнем систолического артериального давления через 18, 24, 30, 36, 42, 48, 60 и 72 месяца
|
Количество участников с нежелательными явлениями, связанными с лечением, по оценке CTCAE v4.03.
Частота и характер нежелательных явлений, показатели жизненно важных функций, масса тела.
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем систолического артериального давления через 18, 24, 30, 36, 42, 48, 60 и 72 месяца
|
|
количество участников с изменением физического осмотра
Временное ограничение: Изменение по сравнению с исходным уровнем систолического артериального давления через 18, 24, 30, 36, 42, 48, 60 и 72 месяца
|
Изменения при физикальном обследовании: общий вид, голова, глаза, уши, нос и горло, респираторные, сердечно-сосудистые, скелетно-мышечные, брюшная, неврологические, конечности, дерматологические, лимфатические)
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем систолического артериального давления через 18, 24, 30, 36, 42, 48, 60 и 72 месяца
|
|
Количество участников с изменением электрокардиографии (ЭКГ)
Временное ограничение: Изменение по сравнению с исходным уровнем систолического артериального давления через 18, 24, 30, 36, 42, 48, 60 и 72 месяца
|
ЭКГ (стандартная цифровая, 12 отведений, по одному)
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем систолического артериального давления через 18, 24, 30, 36, 42, 48, 60 и 72 месяца
|
|
Количество участников с изменением клинико-лабораторных оценок
Временное ограничение: Изменение по сравнению с исходным уровнем систолического артериального давления через 18, 24, 30, 36, 42, 48, 60 и 72 месяца
|
Изменения в клинико-лабораторных оценках (гематология, биохимический анализ крови, коагуляция и анализ мочи)
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем систолического артериального давления через 18, 24, 30, 36, 42, 48, 60 и 72 месяца
|
|
Количество участников с изменением иммуногенности
Временное ограничение: Изменение по сравнению с исходным уровнем систолического артериального давления через 18, 24, 30, 36, 42, 48, 60 и 72 месяца
|
Изменение антител против вирусного вектора и трансгена
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем систолического артериального давления через 18, 24, 30, 36, 42, 48, 60 и 72 месяца
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество участников с изменением длины теломер
Временное ограничение: Изменение по сравнению с исходным уровнем систолического артериального давления через 18, 24, 30, 36, 42, 48, 60 и 72 месяца
|
Изменение длины теломер в любых клетках периферической крови
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем систолического артериального давления через 18, 24, 30, 36, 42, 48, 60 и 72 месяца
|
|
Количество участников с улучшением показателей крови.
Временное ограничение: Изменение по сравнению с исходным уровнем систолического артериального давления через 18, 24, 30, 36, 42, 48, 60 и 72 месяца
|
Анализы крови: нейтрофилы, тромбоциты или гемоглобин
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем систолического артериального давления через 18, 24, 30, 36, 42, 48, 60 и 72 месяца
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Kasiani Myers, MD, Cincinnati Children Hospital Medical Center
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
1 января 2024 г.
Первичное завершение (Оцененный)
30 января 2027 г.
Завершение исследования (Оцененный)
30 января 2027 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
8 мая 2023 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
18 мая 2023 г.
Первый опубликованный (Действительный)
22 мая 2023 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
12 июля 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
10 июля 2024 г.
Последняя проверка
1 июля 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- EXG-US-02
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .