Rollover Study lähteestä EXG-US-01
torstai 18. toukokuuta 2023 päivittänyt: Elixirgen Therapeutics, Inc.
Pitkäaikainen seurantatutkimus potilailla, joilla on telomeeribiologisia häiriöitä ja luuytimen vajaatoimintaa, jotka suorittivat tutkimuksen EXG-US-01
Tämä on pitkän aikavälin seurantatutkimus vaiheen I/II tutkimukselle (protokolla EXG-US-01).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ei vielä rekrytointia
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Potilaat, jotka saivat EXG34217-hoitoa ja joille on tehty vähintään yksi seurantakäynti (kuukausi 1, 3, 6 tai 12) tutkimuksessa EXG-US-01, voivat osallistua tähän kiertotutkimukseen.
Potilas allekirjoittaa suostumuslomakkeen ennen tutkimukseen liittyvää toimenpidettä.
Tähän tutkimukseen on tarkoitus lisätä lisäseurantaarvioita enintään 6 vuoden ajan EXG34217-hoidon jälkeen.
Tässä tutkimuksessa ei ole lisätoimia.
Lisäkäynnit ovat 6 kuukauden välein ensimmäisten 3 vuoden aikana ja kerran vuodessa kahden vuoden ajan.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Odotettu)
12
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Minako Koga
- Puhelinnumero: 2026156004
- Sähköposti: mkoga@kmphc.com
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Martine A Francis
- Puhelinnumero: 13013438894
- Sähköposti: martine@mafinc.com
Opiskelupaikat
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Allekirjoittanut Institutional Review Boardin (IRB) hyväksymän tietoisen suostumusasiakirjan, joka osoittaa, että he ymmärtävät tutkimuksen tarkoituksen ja sen edellyttämät menettelyt ja ovat halukkaita osallistumaan tutkimukseen ja noudattamaan kaikkia tutkimusmenettelyjä ja rajoituksia. Tutkittavalta on hankittava tietoinen suostumus ennen menettelyn aloittamista.
- Olet suorittanut 12 kuukauden vierailun tutkimuksessa EXG-US-01.
Poissulkemiskriteerit:
-
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Tukevaa hoitoa
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: EXG34217
yksittäiset autologiset CD34+-solut saatettiin ex vivo kosketukseen EXG-001:n kanssa
|
Yksittäinen infuusio
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osallistujien määrä, joilla on haittatapahtumia - Turvallisuus hoidon ilmaantuvuuden mukaan - Ilmenevä
Aikaikkuna: Muutos systolisesta verenpaineesta lähtötilanteessa kuukausina 18, 24, 30, 36, 42, 48, 60 ja 72
|
Niiden osallistujien määrä, joilla oli hoitoon liittyviä haittatapahtumia CTCAE v4.03:n arvioituna.
Haittavaikutusten ilmaantuvuus ja luonne, elintoiminnot, paino.
|
Muutos systolisesta verenpaineesta lähtötilanteessa kuukausina 18, 24, 30, 36, 42, 48, 60 ja 72
|
|
fyysisessä tarkastuksessa muuttuneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Muutos systolisesta verenpaineesta lähtötilanteessa kuukausina 18, 24, 30, 36, 42, 48, 60 ja 72
|
Fyysisen tutkimuksen muutokset Yleisvaikutelma ,Pää, silmät, korvat, nenä ja kurkku, hengityselimet, sydän- ja verisuonijärjestelmä, tuki- ja liikuntaelimistö, vatsa, neurologiset, raajat, ihotauti, lymfaattinen)
|
Muutos systolisesta verenpaineesta lähtötilanteessa kuukausina 18, 24, 30, 36, 42, 48, 60 ja 72
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on muutos elektrokardiografiassa (EKG)
Aikaikkuna: Muutos systolisesta verenpaineesta lähtötilanteessa kuukausina 18, 24, 30, 36, 42, 48, 60 ja 72
|
EKG (tavallinen digitaalinen 12-kytkentäinen yksittäinen)
|
Muutos systolisesta verenpaineesta lähtötilanteessa kuukausina 18, 24, 30, 36, 42, 48, 60 ja 72
|
|
Niiden osallistujien määrä, joiden kliinisissä laboratorioarvioissa on tapahtunut muutos
Aikaikkuna: Muutos systolisesta verenpaineesta lähtötilanteessa kuukausina 18, 24, 30, 36, 42, 48, 60 ja 72
|
Muutokset kliinisissä laboratorioarvosteluissa (hematologia, veren kemia, koagulaatio ja virtsaanalyysi)
|
Muutos systolisesta verenpaineesta lähtötilanteessa kuukausina 18, 24, 30, 36, 42, 48, 60 ja 72
|
|
Osallistujien lukumäärä, joiden immunogeenisyys on muuttunut
Aikaikkuna: Muutos systolisesta verenpaineesta lähtötilanteessa kuukausina 18, 24, 30, 36, 42, 48, 60 ja 72
|
Muutos vasta-aineessa virusvektoria ja siirtogeeniä vastaan
|
Muutos systolisesta verenpaineesta lähtötilanteessa kuukausina 18, 24, 30, 36, 42, 48, 60 ja 72
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Telomeerien pituuden muutoksen saaneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Muutos systolisesta verenpaineesta lähtötilanteessa kuukausina 18, 24, 30, 36, 42, 48, 60 ja 72
|
Telomeerien pituuden muutos kaikissa ääreisveren soluissa
|
Muutos systolisesta verenpaineesta lähtötilanteessa kuukausina 18, 24, 30, 36, 42, 48, 60 ja 72
|
|
Osallistujien lukumäärä, joiden verenkuva parani.
Aikaikkuna: Muutos systolisesta verenpaineesta lähtötilanteessa kuukausina 18, 24, 30, 36, 42, 48, 60 ja 72
|
Veriarvot: neutrofiilit, verihiutaleet tai hemoglobiini
|
Muutos systolisesta verenpaineesta lähtötilanteessa kuukausina 18, 24, 30, 36, 42, 48, 60 ja 72
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Kasiani Myers, MD, Cincinnati Children Hospital Medical Center
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Odotettu)
Lauantai 1. heinäkuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Lauantai 30. tammikuuta 2027
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Lauantai 30. tammikuuta 2027
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 8. toukokuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 18. toukokuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 22. toukokuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 22. toukokuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 18. toukokuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. toukokuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- EXG-US-02
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset EXG34217
-
Elixirgen Therapeutics, Inc.RekrytointiLuuytimen vajaatoiminta | Telomeerien lyhennysYhdysvallat