EXG-US-01의 롤오버 연구
2024년 7월 10일 업데이트: Elixirgen Therapeutics, Inc.
연구 EXG-US-01을 완료한 골수 부전이 있는 텔로미어 생물학 장애 환자에 대한 장기 추적 연구
이것은 Phase I/II 연구(Protocol EXG-US-01)에 대한 장기 롤오버 후속 연구입니다.
연구 개요
상세 설명
EXG34217 치료를 받고 연구 EXG-US-01에서 최소 1회 후속 방문(1, 3, 6 또는 12개월)을 받은 환자는 이 롤오버 연구에 적합합니다.
환자는 모든 연구 관련 절차 전에 동의서에 서명합니다.
이번 연구는 EXG34217 치료 후 최대 6년까지 추가 추적 평가를 추가하는 것이다.
이 연구에는 추가 개입이 없습니다.
추가 방문은 처음 3년 동안은 6개월마다, 2년 동안은 1년에 한 번입니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
12
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Ohio
-
Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- IRB(Institutional Review Board) 승인 동의 문서에 서명하여 연구의 목적과 절차를 이해하고 연구에 참여하고 모든 연구 절차와 제한 사항을 준수할 의사가 있음을 나타냅니다. 절차를 시작하기 전에 피험자로부터 정보에 입각한 동의를 얻어야 합니다.
- 연구 EXG-US-01의 12개월 방문을 완료했습니다.
제외 기준:
-
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 지지 요법
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: EXG34217
EXG-001과 생체 외 접촉된 단일 자가 CD34+ 세포
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단일 주입
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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부작용이 있는 참가자 수 -치료 발생률별 안전성-응급
기간: 18, 24, 30, 36, 42, 48, 60 및 72개월에 기준선 수축기 혈압으로부터의 변화
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CTCAE v4.03에 의해 평가된 치료 관련 부작용이 있는 참가자 수.
부작용의 발생률 및 특성, 활력 징후, 체중.
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18, 24, 30, 36, 42, 48, 60 및 72개월에 기준선 수축기 혈압으로부터의 변화
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신체 검사에 변화가 있는 참가자 수
기간: 18, 24, 30, 36, 42, 48, 60 및 72개월에 기준선 수축기 혈압으로부터의 변화
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신체 검사 변화 일반 외모, 머리, 눈, 귀, 코, 인후, 호흡기, 심혈관, 근골격계, 복부, 신경계, 사지, 피부계, 림프계)
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18, 24, 30, 36, 42, 48, 60 및 72개월에 기준선 수축기 혈압으로부터의 변화
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심전도(ECG) 변화가 있는 참가자 수
기간: 18, 24, 30, 36, 42, 48, 60 및 72개월에 기준선 수축기 혈압으로부터의 변화
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ECG(싱글리케이트의 표준 디지털 12-리드)
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18, 24, 30, 36, 42, 48, 60 및 72개월에 기준선 수축기 혈압으로부터의 변화
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임상 실험실 평가가 변경된 참가자 수
기간: 18, 24, 30, 36, 42, 48, 60 및 72개월에 기준선 수축기 혈압으로부터의 변화
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임상 실험실 평가의 변화(혈액학, 혈액 화학, 응고 및 요검사)
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18, 24, 30, 36, 42, 48, 60 및 72개월에 기준선 수축기 혈압으로부터의 변화
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면역원성의 변화가 있는 참가자 수
기간: 18, 24, 30, 36, 42, 48, 60 및 72개월에 기준선 수축기 혈압으로부터의 변화
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바이러스 벡터 및 이식유전자에 대한 항체의 변화
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18, 24, 30, 36, 42, 48, 60 및 72개월에 기준선 수축기 혈압으로부터의 변화
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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텔로미어 길이가 변경된 참가자 수
기간: 18, 24, 30, 36, 42, 48, 60 및 72개월에 기준선 수축기 혈압으로부터의 변화
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말초 혈액 세포의 텔로미어 길이 변화
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18, 24, 30, 36, 42, 48, 60 및 72개월에 기준선 수축기 혈압으로부터의 변화
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혈구 수가 개선된 참가자 수.
기간: 18, 24, 30, 36, 42, 48, 60 및 72개월에 기준선 수축기 혈압으로부터의 변화
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혈구 수: 호중구, 혈소판 또는 헤모글로빈
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18, 24, 30, 36, 42, 48, 60 및 72개월에 기준선 수축기 혈압으로부터의 변화
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Kasiani Myers, MD, Cincinnati Children Hospital Medical Center
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2024년 1월 1일
기본 완료 (추정된)
2027년 1월 30일
연구 완료 (추정된)
2027년 1월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 5월 8일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 5월 18일
처음 게시됨 (실제)
2023년 5월 22일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 7월 12일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 7월 10일
마지막으로 확인됨
2024년 7월 1일
추가 정보
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