Rollover-onderzoek van EXG-US-01
10 juli 2024 bijgewerkt door: Elixirgen Therapeutics, Inc.
Langdurig vervolgonderzoek bij patiënten met telomeerbiologische aandoeningen met beenmergfalen die onderzoek EXG-US-01 voltooiden
Dit is een vervolgonderzoek op lange termijn voor een fase I/II-onderzoek (Protocol EXG-US-01).
Studie Overzicht
Toestand
Aanmelden op uitnodiging
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Patiënten die een behandeling met EXG34217 hebben ondergaan en ten minste één vervolgbezoek hebben gehad (maand 1, 3, 6 of 12) in onderzoek EXG-US-01 komen in aanmerking voor dit vervolgonderzoek.
De patiënt zal voorafgaand aan een studiegerelateerde procedure een toestemmingsformulier ondertekenen.
Deze studie is bedoeld om aanvullende follow-upbeoordelingen toe te voegen tot 6 jaar na behandeling met EXG34217.
Deze studie heeft geen aanvullende interventie.
Extra bezoeken zijn elke 6 maanden in de eerste 3 jaar en eenmaal per jaar gedurende twee jaar.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Geschat)
12
Fase
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Een door de Institutional Review Board (IRB) goedgekeurd document voor geïnformeerde toestemming ondertekend waarin wordt aangegeven dat zij het doel van en de procedures die vereist zijn voor het onderzoek begrijpen en bereid zijn om deel te nemen aan het onderzoek en zich te houden aan alle onderzoeksprocedures en beperkingen. Geïnformeerde toestemming moet van de proefpersoon worden verkregen voordat procedures worden gestart.
- Het 12 maanden durende bezoek van studie EXG-US-01 hebben voltooid.
Uitsluitingscriteria:
-
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Ondersteunende zorg
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: EXG34217
enkelvoudige autologe CD34+-cellen ex vivo in contact gebracht met EXG-001
|
Enkele infusie
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal deelnemers met bijwerkingen -Veiligheid door Incidentie van Behandeling-Emergent
Tijdsspanne: Verandering ten opzichte van baseline systolische bloeddruk op maand 18, 24, 30, 36, 42, 48, 60 en 72
|
Aantal deelnemers met behandelingsgerelateerde bijwerkingen zoals beoordeeld door CTCAE v4.03.
Incidentie en aard van bijwerkingen, vitale functies, gewicht.
|
Verandering ten opzichte van baseline systolische bloeddruk op maand 18, 24, 30, 36, 42, 48, 60 en 72
|
|
aantal deelnemers met een verandering in lichamelijk onderzoek
Tijdsspanne: Verandering ten opzichte van baseline systolische bloeddruk op maand 18, 24, 30, 36, 42, 48, 60 en 72
|
Veranderingen bij lichamelijk onderzoek Algemeen uiterlijk, Hoofd, ogen, oren, neus en keel, Ademhalingsstelsel, Cardiovasculair, Musculoskeletaal, Buik, Neurologisch, Extremiteiten, Dermatologisch, Lymfatisch)
|
Verandering ten opzichte van baseline systolische bloeddruk op maand 18, 24, 30, 36, 42, 48, 60 en 72
|
|
Aantal deelnemers met een verandering in elektrocardiografie (ECG)
Tijdsspanne: Verandering ten opzichte van baseline systolische bloeddruk op maand 18, 24, 30, 36, 42, 48, 60 en 72
|
ECG (standaard digitale 12-afleidingen in enkelvoud)
|
Verandering ten opzichte van baseline systolische bloeddruk op maand 18, 24, 30, 36, 42, 48, 60 en 72
|
|
Aantal deelnemers met een wijziging in klinische laboratoriumevaluaties
Tijdsspanne: Verandering ten opzichte van baseline systolische bloeddruk op maand 18, 24, 30, 36, 42, 48, 60 en 72
|
Veranderingen in klinische laboratoriumevaluaties (hematologie, bloedchemie, stolling en urineonderzoek)
|
Verandering ten opzichte van baseline systolische bloeddruk op maand 18, 24, 30, 36, 42, 48, 60 en 72
|
|
Aantal deelnemers met een verandering van immunogeniciteit
Tijdsspanne: Verandering ten opzichte van baseline systolische bloeddruk op maand 18, 24, 30, 36, 42, 48, 60 en 72
|
Verandering in antilichaam tegen virusvector en transgen
|
Verandering ten opzichte van baseline systolische bloeddruk op maand 18, 24, 30, 36, 42, 48, 60 en 72
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal deelnemers met een verandering in telomeerlengte
Tijdsspanne: Verandering ten opzichte van baseline systolische bloeddruk op maand 18, 24, 30, 36, 42, 48, 60 en 72
|
Verandering in telomeerlengte in alle perifere bloedcellen
|
Verandering ten opzichte van baseline systolische bloeddruk op maand 18, 24, 30, 36, 42, 48, 60 en 72
|
|
Aantal deelnemers met verbetering van het bloedbeeld.
Tijdsspanne: Verandering ten opzichte van baseline systolische bloeddruk op maand 18, 24, 30, 36, 42, 48, 60 en 72
|
Bloedtellingen: neutrofielen, bloedplaatjes of hemoglobine
|
Verandering ten opzichte van baseline systolische bloeddruk op maand 18, 24, 30, 36, 42, 48, 60 en 72
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Kasiani Myers, MD, Cincinnati Children Hospital Medical Center
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
1 januari 2024
Primaire voltooiing (Geschat)
30 januari 2027
Studie voltooiing (Geschat)
30 januari 2027
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
8 mei 2023
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
18 mei 2023
Eerst geplaatst (Werkelijk)
22 mei 2023
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
12 juli 2024
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
10 juli 2024
Laatst geverifieerd
1 juli 2024
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- EXG-US-02
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .