食道静脈瘤の試験の一次予防のためのベータ遮断薬またはプラセボ（BOPPP）。 (BOPPP)

肝硬変または肝臓瘢痕化は、英国の医療における重要な問題です。 60,000 人の患者がこの病気とともに生きており、毎年約 11,000 人がこの病気のために死亡します。 この重篤な肝疾患の患者が体調を崩したり死亡したりする原因はいくつかありますが、食道や胃からの出血もその 1 つです。 肝硬変は腹部内の圧力変化と食道の静脈の腫れ（「静脈瘤」と呼ばれます）を引き起こし、致命的な出血を引き起こす可能性があります。

静脈瘤が大きい場合、静脈瘤内の圧力を下げるためにベータ遮断薬と呼ばれる薬で治療する必要があることはわかっています。 静脈瘤が小さい場合、ベータ遮断薬で治療する必要があるかどうかはわかりませんが、この研究はこの不確実性に対処することを目的としています。 この研究に参加した小さな静脈瘤を持つ患者は、ベータ遮断薬またはプラセボのいずれかに無作為に割り付けられます。 静脈瘤からの出血や肝硬変の合併症、薬の副作用などがないか3年間注意深く観察します。 静脈瘤が小さい場合、出血を観察するのに必要な時間です。 私たちは、最初は内視鏡検査と呼ばれるカメラ検査による静脈瘤の評価を含め、6か月ごとに患者を検査し、研究が終了するまでは毎年検査します。

研究期間中、患者は研究の実施と管理に参加し、最終的には採用された患者に結果をフィードバックします。 私たちは、治療効果を最適化するために錠剤の用量を調整する際のプライマリケアの医師（一般開業医など）の障壁と促進者を評価し、治験への参加に関する患者の意見、および副作用が可能性を正当化するかどうかを評価します。出血のリスクを軽減するという利点があります。 私たちは、このリスクは 3 年間で、重大な出血を伴う患者の 20% から 10% に減少する可能性があると推定しています。

私たちは、試験中に肝硬変患者のケアにかかるNHSの総コストに対するベータ遮断薬の影響を測定する予定です。 次に、複合尺度である質調整生存年（QALY）を使用して、死亡率と生活の質の両方に対する治療の影響を評価します。 私たちは数学的予測モデルを使用して、患者の生涯にわたる費用、死亡率、生活の質に対する治療の影響を推定します。 私たちは、費用の増加が患者のより良い結果によって正当化され、NHS 予算にとってコストパフォーマンスに優れているかどうかを評価します。

最後に、私たちは研究結果を医学文献に発表し、医学会議、患者団体、そして英国肝臓トラストなどの肝硬変患者の支援に携わる慈善団体で研究結果について議論する予定です。