Bêta-bloquants ou placebo pour la prophylaxie primaire (BOPPP) de l'essai sur les varices œsophagiennes. (BOPPP)

La cirrhose ou la cicatrisation du foie est un problème important dans les soins de santé au Royaume-Uni. 60 000 patients vivent avec cette maladie et environ 11 000 personnes en mourront chaque année. Il existe plusieurs façons dont les patients atteints de cette forme grave de maladie du foie tombent malades ou meurent et les saignements de l'œsophage ou de l'estomac en sont un. La cirrhose provoque des changements de pression à l'intérieur de l'abdomen et un gonflement des veines de l'œsophage (appelées « varices ») qui peuvent saigner de façon catastrophique.

Nous savons que lorsque les varices sont importantes, nous devons les traiter avec des médicaments appelés bêta-bloquants pour réduire la pression dans les varices. Si les varices sont petites, nous ne savons pas si nous devons traiter avec des bêta-bloquants et cette étude vise à répondre à cette incertitude. Les patients recrutés pour l'étude avec de petites varices seront randomisés pour recevoir soit des bêta-bloquants, soit un placebo. Nous les observerons de près pendant 3 ans pour des saignements de leurs varices ou d'autres complications de la cirrhose ou des effets secondaires de la prise de médicaments. C'est le temps nécessaire pour observer les saignements lorsque les varices sont petites. Nous examinerons les patients tous les 6 mois, y compris l'évaluation des varices par un test de caméra appelé endoscopie au début et chaque année jusqu'à la fin de l'étude.

Au cours de l'étude, les patients seront impliqués dans la conduite et la gestion de la recherche, et nous ferons part aux patients recrutés des résultats à la fin. Nous évaluerons les obstacles et les facilitateurs des médecins en soins primaires - tels que les médecins généralistes - dans l'ajustement de la dose des comprimés pour optimiser les effets du traitement, et évaluerons les opinions des patients sur la participation à l'essai, et si les effets secondaires justifient le potentiel avantages de réduire le risque de saignement. Nous estimons que ce risque pourrait être réduit de 20 % des patients présentant des saignements importants à 10 % sur 3 ans.

Nous mesurerons l'impact des bêta-bloquants sur les coûts globaux pour le NHS de la prise en charge des personnes atteintes de cirrhose pendant l'essai. Nous évaluerons ensuite l'impact du traitement sur la mortalité et la qualité de vie à l'aide d'une mesure combinée, l'année de vie ajustée sur la qualité (QALY). Nous utiliserons un modèle de prédiction mathématique pour estimer l'impact du traitement sur les coûts, la mortalité et la qualité de vie au cours de la vie d'un patient. Nous évaluerons si toute augmentation des coûts est justifiée par de meilleurs résultats pour les patients et représente un bon rapport qualité-prix pour le budget du NHS.

Enfin, nous publierons les résultats de l'étude dans la littérature médicale et discuterons des résultats lors de conférences médicales, de groupes de patients et avec des organisations caritatives impliquées dans l'aide aux patients atteints de cirrhose, telles que le British Liver Trust.