Beetasalpaajat tai lumelääke ruokatorven suonikohjujen ensisijaiseen ennaltaehkäisyyn (BOPPP). (BOPPP)

Kirroosi tai maksan arpeutuminen on tärkeä ongelma terveydenhuollossa Yhdistyneessä kuningaskunnassa. 60 000 potilasta kärsii tästä taudista ja vuosittain noin 11 000 ihmistä kuolee siihen. On olemassa useita tapoja, joilla potilaat, joilla on tämä vaikea maksasairaus, huononevat tai kuolevat, ja yksi niistä on verenvuoto ruokatorvesta tai mahasta. Kirroosi aiheuttaa paineen muutoksia vatsan sisällä ja ruokatorven suonien turvotusta (kutsutaan "suonikohjuiksi"), mikä voi vuotaa verta katastrofaalisesti.

Tiedämme, että kun suonikohjut ovat suuria, niitä on hoidettava lääkkeillä, joita kutsutaan beetasalpaajiksi vähentämään painetta suonikohjuissa. Jos suonikohjut ovat pieniä, emme ole varmoja, tarvitseeko meidän hoitaa beetasalpaajia, ja tämän tutkimuksen tarkoituksena on korjata tämä epävarmuus. Potilaat, jotka värvätään tutkimukseen, joilla on pieniä suonikohjuja, satunnaistetaan joko beetasalpaajia tai lumelääkettä saaville. Seuraamme heitä tiiviisti 3 vuoden ajan suonikohjujen aiheuttaman verenvuodon tai muiden kirroosin komplikaatioiden tai lääkityksen sivuvaikutusten varalta. Tämä on aika, joka tarvitaan verenvuodon havaitsemiseen, kun suonikohjut ovat pieniä. Tarkistamme potilaat 6 kuukauden välein, mukaan lukien arvioimme suonikohjuja kameratestillä, jota kutsutaan endoskopiaksi, alussa ja joka vuosi tutkimuksen loppuun asti.

Tutkimuksen aikana potilaat ovat mukana tutkimuksen tekemisessä ja johtamisessa, ja lopuksi annamme palautetta rekrytoiduille potilaille. Arvioimme perusterveydenhuollon lääkäreiden – kuten yleislääkäreiden – esteitä ja ohjaajia tablettien annoksen säätämisessä hoitovaikutusten optimoimiseksi, sekä arvioimme potilaiden näkemyksiä tutkimukseen osallistumisesta ja oikeuttavatko sivuvaikutukset mahdollisen verenvuotoriskin pienentämisen hyödyt. Arvioimme, että tämä riski voitaisiin pienentää 20 prosentista potilaista, joilla on merkittävä verenvuoto, 10 prosenttiin kolmen vuoden aikana.

Mittaamme beetasalpaajien vaikutusta NHS:lle maksakirroosipotilaiden hoidon kokonaiskustannuksiin kokeen aikana. Tämän jälkeen arvioimme hoidon vaikutusta sekä kuolleisuuteen että elämänlaatuun käyttämällä yhdistettyä mittaa, Quality Adjusted Life-Year (QALY). Käytämme matemaattista ennustemallia arvioidaksemme hoidon vaikutusta kustannuksiin, kuolleisuuteen ja elämänlaatuun potilaan elinkaaren aikana. Arvioimme, ovatko lisääntyneet kustannukset perusteltuja potilaille paremmilla tuloksilla ja ovatko NHS:n budjetille hyvää vastinetta rahoille.

Lopuksi julkaisemme tutkimuksen tulokset lääketieteellisessä kirjallisuudessa ja keskustelemme tuloksista lääketieteellisissä konferensseissa, potilasryhmissä ja hyväntekeväisyysjärjestöjen kanssa, jotka osallistuvat maksakirroosipotilaiden auttamiseen, kuten British Liver Trust.