Bètablokkers of placebo voor primaire profylaxe (BOPPP) van slokdarmvaricesonderzoek. (BOPPP)

Cirrose of leverlittekens is een belangrijk probleem in de gezondheidszorg in het Verenigd Koninkrijk. 60.000 patiënten leven met deze ziekte en jaarlijks sterven er ongeveer 11.000 mensen aan. Er zijn verschillende manieren waarop patiënten met deze ernstige vorm van leverziekte onwel worden of sterven, en een bloeding uit de slokdarm of maag is er één. Cirrose veroorzaakt drukveranderingen in de buik en zwelling van aderen in de slokdarm ("spataderen" genoemd), die catastrofaal kunnen bloeden.

We weten dat wanneer spataderen groot zijn, we ze moeten behandelen met medicijnen die bètablokkers worden genoemd om de druk in de spataderen te verminderen. Als de varices klein zijn, weten we niet zeker of we moeten behandelen met bètablokkers en deze studie probeert deze onzekerheid weg te nemen. Patiënten die voor de studie worden gerekruteerd met kleine varices, worden gerandomiseerd naar bètablokkers of een placebo. We zullen ze gedurende 3 jaar nauwlettend observeren voor bloedingen uit hun spataderen of andere complicaties van cirrose of bijwerkingen van het innemen van medicijnen. Dit is de hoeveelheid tijd die nodig is om te observeren op bloedingen wanneer de varices klein zijn. We zullen de patiënten elke 6 maanden beoordelen, inclusief het beoordelen van de spataderen door middel van een cameratest, endoscopie genaamd, aan het begin en elk jaar totdat het onderzoek is voltooid.

Tijdens het onderzoek zullen patiënten worden betrokken bij de uitvoering en het beheer van het onderzoek, en aan het einde zullen we de resultaten terugkoppelen naar de gerekruteerde patiënten. We zullen de barrières en facilitators van artsen in de eerste lijn - zoals huisartsen - beoordelen bij het aanpassen van de dosis van de tabletten om de behandelingseffecten te optimaliseren, en de mening van patiënten over deelname aan het onderzoek beoordelen, en of de bijwerkingen de mogelijke voordelen van het verminderen van het risico op bloedingen. We schatten dat dit risico zou kunnen worden verminderd van 20% van de patiënten met significante bloedingen tot 10% over 3 jaar.

We zullen de impact van bètablokkers op de totale kosten voor de NHS van de zorg voor mensen met cirrose tijdens de proef meten. Vervolgens beoordelen we de impact van de behandeling op zowel de mortaliteit als de kwaliteit van leven met behulp van een gecombineerde maatstaf, de Quality Adjusted Life-Year (QALY). We zullen een wiskundig voorspellingsmodel gebruiken om de impact van behandeling op kosten, mortaliteit en kwaliteit van leven gedurende het leven van een patiënt in te schatten. We zullen beoordelen of eventuele hogere kosten worden gerechtvaardigd door betere resultaten voor patiënten en een goede prijs-kwaliteitverhouding vertegenwoordigen voor het NHS-budget.

Ten slotte zullen we de resultaten van het onderzoek publiceren in de medische literatuur en de bevindingen bespreken op medische conferenties, patiëntengroepen en met liefdadigheidsinstellingen die betrokken zijn bij het helpen van patiënten met cirrose, zoals de British Liver Trust.